综述：类器官模型中的基因操控及其在中枢神经系统病理学中的应用

《Molecular Neurobiology》：Genetic Manipulation in Organoid Models and Their Applications in Central Nervous System Pathologies

器官oid三维模拟技术可精准复现体内微环境，用于药物测试和病理研究，通过基因编辑调控细胞分化并探索光遗传学治疗潜力。

　　

摘要

最近开发的类器官技术通过三维模拟组织结构和细胞间相互作用，为准确再现体内环境提供了一种新的方法。三维（3D）类器官能够更精确地呈现药物在体内的作用机制、基因表达及细胞分化过程，因此成为测试新药物和模拟中枢神经系统各种病理状态的宝贵工具。通过对这些类器官的细胞成分进行基因改造，可以诱导其分化为人体内的多种细胞类型（从神经元到胃肠道细胞），从而构建出人体各种器官的三维模型。本文讨论了在三维培养环境中诱导细胞基因变化的各种方法，以及基因改造类器官的潜在应用，例如用于模拟中枢神经系统病理状态，以及在这些模型中应用光遗传学的潜在治疗价值。临床试验编号：不适用。