基于模型的经济评估：在荷兰社会背景下，对于梗阻性肥厚型心肌病患者而言，一线肌球蛋白抑制剂马瓦卡门（Mavacamten）与常规治疗方式的比较

《PharmacoEconomics》：Model-Based Economic Evaluation of the First-in-Class Myosin Inhibitor Mavacamten Versus Care as Usual in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Patients from a Dutch Societal Perspective

肥厚型梗阻性心肌病（oHCM）患者使用mavacamten联合标准治疗（SoC）与单纯SoC的成本效益分析显示，mavacamten虽可多获4.75年生命年（3.36年QALY）但成本增加23.6万欧元，ICER为7.02万欧元/年QALY。敏感性分析表明患者NYHA I级效用值和药物成本对结果影响最大，其成本效益概率在50k/80k欧元/年QALY阈值下分别为1.3%/87.4%。

　　

摘要

目的

梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种心肌疾病，其特征是左心室肥大，导致心室血液流出受阻。标准治疗（SoC）包括使用β-阻滞剂（BB）和钙通道阻滞剂（CCB）等药物以及隔膜减容疗法。最近，一种首创的肌球蛋白抑制剂mavacamten已可供oHCM患者使用。本研究的目的是从荷兰社会的角度，开发一个决策分析模型来评估mavacamten与标准治疗相比的成本效益。

方法

基于“R语言中的健康技术决策分析”框架，利用EXPLORER-HCM试验的数据，在R语言中开发了一个马尔可夫模型。该试验比较了mavacamten与背景治疗（β-阻滞剂和钙通道阻滞剂）联合使用与安慰剂的效果，研究对象为oHCM患者（n = 251；平均年龄59岁），这些患者的心功能分级为纽约心脏协会（NYHA）II级（72.9%）和III级（27.1%）。根据NYHA分级，模型定义了四种健康状态，包括NYHA I-NYHA III/IV级和死亡。模型按照最新的荷兰指南，以4周为周期长度，评估了mavacamten与标准治疗联合使用与单独使用标准治疗的终生效果。健康状态的效用和社会成本数据来源于AFFECT-HCM研究，效用评估采用EQ-5D-5L量表。评估指标包括（增量）社会成本、寿命年（LYs）、质量调整寿命年（QALYs）和增量成本效益比（ICER）。研究应用了荷兰的支付意愿阈值，分别为每QALY 50,000欧元和80,000欧元。通过确定性和概率敏感性分析以及情景分析评估了参数的不确定性。

结果

结果表明，与标准治疗相比，mavacamten更有效（增量寿命年Δ4.75年；增量质量调整寿命年Δ3.36年），但成本也更高（增量成本Δ235,951欧元），其增量成本效益比为每增加1个QALY 70,223欧元。当参数变化20%时，NYHA I级患者的效用价值（ICER分别为57,199欧元/QALY和111,506欧元/QALY）以及药物成本（ICER分别为53,985欧元/QALY和86,555欧元/QALY）对结果影响最大。与标准治疗相比，mavacamten使患者更多达到NYHA I级，且在模型中患者在该等级的状态下持续时间更长。对于男性，增量QALYs（Δ3.36）和成本（Δ239,743欧元）略高于女性。在每QALY 50,000欧元和80,000欧元的支付意愿阈值下，干预措施具有成本效益的概率分别为1.3%和87.4%。

结论

研究结果表明，mavacamten相比标准治疗能够增加寿命年和质量调整寿命年，但代价较高。mavacamten是否具有成本效益取决于所选的支付意愿阈值。