巴西与哥伦比亚成人特应性皮炎的疾病负担、治疗模式及先进疗法处方障碍的真实世界研究

《Dermatology and Therapy》：Burden, Treatment Patterns and Real-World Barriers to Prescribing Advanced Treatments in Adults with Atopic Dermatitis in Brazil and Colombia

本研究聚焦拉丁美洲特应性皮炎（AD）患者面临的医疗资源不均问题，通过横断面调查揭示巴西与哥伦比亚中重度AD患者的疾病负担、治疗模式及靶向疗法（TT）使用障碍。结果显示，疾病严重程度与生活质量下降显著相关，且医疗成本、医保覆盖不足及处方限制是TT推广的主要瓶颈，为优化区域AD管理策略提供了关键实证依据。

　　

特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）是一种常见的慢性炎症性皮肤病，以剧烈瘙痒和湿疹性病变为特征，全球成人患病率约2%，但在拉丁美洲地区，如巴西的成人患病率高达7%。患者常因皮肤干燥、裂纹、红肿等症状承受多维度的疾病负担，包括睡眠障碍、焦虑抑郁、工作效率下降及生活质量（Quality of Life, QoL）显著降低。尽管AD的阶梯式治疗方案已明确推荐对中重度患者使用生物制剂和JAK抑制剂（JAKi）等靶向疗法（Targeted Therapy, TT），但拉丁美洲地区因社会经济不平等、医疗资源分配不均及医保覆盖限制，TT的应用仍面临巨大挑战。目前该区域缺乏真实世界数据，难以精准评估疾病负担和治疗缺口，因此亟需针对巴西和哥伦比亚等国的AD管理现状开展深入分析。

本研究基于2022年5月至2023年7月在巴西和哥伦比亚实施的Adelphi AD疾病专项计划（Disease Specific Programme^TM），采用横断面调查方法，收集皮肤科医生及其接诊的成人AD患者数据。通过医生填写的患者记录表（Patient Record Form, PRF）获取人口学特征、临床指标、治疗模式及TT处方障碍信息；患者自填问卷（Patient Self-Completion, PSC）则涵盖皮肤病生活质量指数（Dermatology Life Quality Index, DLQI）、患者导向湿疹测量（Patient-Oriented Eczema Measure, POEM）、EuroQol五维量表（EQ-5D-5L）和工作生产力与活动损害（Work Productivity and Activity Impairment, WPAI）等标准化评估工具。疾病严重程度由医生根据临床判断分为轻、中、重三级，并计算湿疹面积和严重程度指数（Eczema Area and Severity Index, EASI）评分。统计分析采用方差分析（ANOVA）和Kruskal-Wallis检验比较不同严重程度组间的差异，并利用逆概率加权回归调整控制混杂偏倚。

患者特征与疾病负担

共纳入624例患者（巴西328例，哥伦比亚296例），其中中度AD占43%，重度占10%。哥伦比亚患者病程更长（平均13.4年），且重度患者湿疹面积和严重程度指数（EASI）评分（27.1）显著高于巴西（16.7）。所有患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PRO）均显示疾病严重程度与生活质量损害正相关：在哥伦比亚，重度患者的DLQI（18.1）、POEM（19.3）评分及活动损害（54.8%）均显著高于轻中度患者（p<0.0001）；巴西的趋势类似，但部分指标如EQ-5D-5L效用值在不同严重程度组间无统计学差异。此外，疾病发作期（flare）患者的PRO评分进一步恶化，尤其在哥伦比亚，发作期患者的DLQI、POEM评分及工作损害率均显著高于非发作期（p<0.0001）。

治疗模式与靶向疗法使用

巴西和哥伦比亚分别有85%和73%的患者接受局部治疗（如外用皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂），但系统性治疗应用差异显著：巴西仅51%患者使用系统性药物（生物制剂12.2%，JAKi 5.1%），而哥伦比亚这一比例达76.5%（生物制剂33.2%，JAKi 10.0%）。靶向疗法（TT）对疾病控制效果显著——在哥伦比亚，76%的生物制剂使用者基线时为重度AD，治疗后降至7%；巴西类似人群的重度比例从73%降至13%。然而，TT使用仍受限：巴西36%的合格患者未接受生物制剂，主因是“医保未覆盖”（39%）和“患者无力支付”（35%）；哥伦比亚48%的合格患者未使用JAKi，主要障碍是“处方限制”（43%）和“近期确诊”（35%）。

症状负担与治疗满意度

瘙痒是两国患者最困扰的症状（巴西重度患者80.0%报告极度困扰），睡眠障碍和皮肤疼痛随疾病加重而凸显。医生对TT的满意度显著高于非靶向治疗（Non-TT）：哥伦比亚TT患者满意度达88%，而非TT仅34%；巴西这一差异较小（TT 81% vs. 非TT 60%），反映非靶向方案在控制症状方面的局限性。

本研究表明，AD严重程度与患者生活质量损害、工作活动受损显著相关，且疾病发作进一步加剧负担。靶向疗法（如杜普利尤单抗dupilumab和JAK抑制剂）能有效降低疾病严重度，但拉丁美洲地区的应用受限于成本、医保政策和处方壁垒。巴西以患者自付能力为主要障碍，哥伦比亚则更受制剂目录限制。未来需通过政策调整提升TT可及性，并将疾病发作模式纳入治疗决策，以优化AD管理策略。该研究为拉丁美洲AD的精准医疗提供了首个跨国真实世界证据，填补了中低收入地区疾病负担与治疗差距的数据空白。