普萘洛尔在12型脊髓小脑性共济失调中的震颤治疗作用：一项随机临床试验

《Movement Disorders》：Propranolol for Tremors in Spinocerebellar Ataxia Type 12: A Randomized Clinical Trial

SCA12是一种以显著上肢震颤为特征的神经退行性疾病，本研究通过单中心随机双盲对照试验评估普萘洛尔长效制剂对60例确诊患者的震颤控制、共济失调改善及生活质量提升效果，结果显示药物在4和8周时显著降低TETRAS-PS和ADL+PS评分（P<0.001），同时SARA评分和SF-36多个维度得到改善，且耐受性良好。

　　

摘要

背景

脊髓小脑性共济失调12型（SCA12）是一种以上肢震颤为主要表现的神经退行性疾病。目前尚无针对该疾病人群的震颤治疗试验。

目的

我们评估了长效普萘洛尔在减轻SCA12患者的震颤、改善共济失调症状及生活质量方面的疗效和安全性。

方法

在这项单中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中，60名基因确诊的SCA12患者（年龄18–65岁；TETRAS PS [Essential Tremor Rating Assessment Scale] 上肢评分≥2）被随机分为两组，分别接受缓释普萘洛尔或安慰剂治疗。普萘洛尔的剂量每周增加40毫克（安慰剂每周增加一片），直至每日剂量达到240毫克。治疗过程中需密切监测患者的副作用以及TETRAS PS/ADL（日常生活活动评分）的变化情况，若出现副作用或评分下降超过30%，则调整剂量。患者持续接受稳定剂量的治疗8周（维持期）。主要评估指标为维持期第4周和第8周时TETRAS PS和ADL的变化情况。次要评估指标包括SARA（Ataxia Assessment and Rating Scale）评分、RAND 36-Item Short-Form Health Survey（SF-36）量表各领域的得分以及加速度计测得的震颤参数。

结果

普萘洛尔显著降低了TETRAS PS评分（第4周平均降低4.4±0.3分；第8周平均降低4.42±0.4分；与安慰剂组相比，P<0.001），同时显著改善了ADL评分（第4周降低5.5±0.63分；第8周降低5.56±0.62分）。在两个时间点，SARA评分和SF-36量表的9个维度中也均观察到显著改善。加速度计检测结果显示，除静息状态外，所有姿势下的震颤峰值频率和震颤强度均有所下降。疲劳和头痛是最常见的不良反应，但无患者因不良反应而中止治疗。

结论

普萘洛尔能有效减轻SCA12患者的震颤症状并改善生活质量，且耐受性良好。? 2025 国际帕金森病与运动障碍协会。

数据可用性声明

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