评估儿科肠衰竭患者的疾病特异性生活质量：PIF-QoL量表的研发与验证

《Intestinal Failure》：Measuring disease-specific quality of life in pediatric intestinal failure: Development and validation of the PIF-QoL

儿童肠衰竭患者生活质量评估工具（PIF-QoL）开发及验证研究，通过混合方法设计包括文献回顾、专家评审、焦点小组和认知测试，最终形成包含5个核心域和2个补充域的39项问卷。结果显示工具具有良好内部一致性（α≥0.83）和重测可靠性（ICC=0.90），但“膳食”和“医疗设备”域需优化。

　　### 了解与评估儿童肠功能衰竭患者的生活质量：PIF-QoL的开发与验证

儿童肠功能衰竭（Pediatric Intestinal Failure, PIF）是一种复杂的慢性疾病，对患儿及其家庭的生活产生了深远的影响。这种疾病不仅涉及身体上的挑战，还对心理和社会层面产生影响，因此对患者生活质量（Quality of Life, QoL）的评估变得尤为重要。尽管已有研究表明，PIF患者在生活质量方面存在显著的困扰，但目前缺乏专门针对该疾病的评估工具。为了填补这一空白，研究团队开发了一种新的疾病特异性生活质量评估工具——PIF-QoL，并通过严格的开发和验证过程，确保其在临床实践中的有效性和实用性。

#### 为什么需要专门的PIF-QoL评估工具？

在医疗实践中，评估患者的生活质量通常依赖于通用工具，如《儿童生活质量问卷》（Pediatric Quality of Life Inventory, PedsQL）。然而，这些工具往往无法全面反映PIF患者所面临的具体问题。例如，PIF患者经常需要长期的静脉营养（parenteral nutrition, PN）和肠内营养（enteral nutrition, EN），这些特殊的治疗方式和生活方式调整在通用工具中可能未被充分涵盖。此外，PIF患者在饮食、社交关系、医疗设备使用等方面有着独特的体验，而这些体验在传统的通用评估工具中难以准确捕捉。

因此，开发一种专门针对PIF患者的生活质量评估工具显得尤为必要。PIF-QoL正是为了解决这一问题而设计的，它不仅考虑了疾病相关的具体方面，还注重患者的主观感受和情绪状态，以更全面地评估其生活质量。这种工具的开发体现了对患者需求的深入理解，同时也为医疗团队提供了更精准的评估手段，从而更好地支持患者的治疗和护理。

#### PIF-QoL的开发过程

PIF-QoL的开发过程是一个多阶段、多学科协作的项目，涵盖了广泛的调研和验证活动。首先，研究团队通过混合方法的探索性研究，收集了来自患者、照护者和临床医生的反馈，以确定与PIF相关的生活质量关键领域。这些研究不仅帮助识别了五个核心领域和两个补充领域，还为后续的问卷设计提供了理论依据。

接下来，研究团队进行了系统文献综述，以了解现有评估工具的优缺点，并寻找可能的改进方向。在这一过程中，发现大多数研究仍然依赖于PedsQL，但其局限性也逐渐显现。因此，团队决定采用一种更贴近患者实际体验的问卷设计，例如使用5点和7点李克特量表，以更全面地反映患者的情感状态和对特定问题的困扰程度。

在问卷设计完成后，研究团队进行了内容效度评估，邀请了来自不同领域的专家，包括临床医生、心理学家和患者代表，对问卷的每个条目进行了细致的审查。这一阶段还包括了焦点小组和认知测试，以确保问卷在实际使用中的清晰性和易用性。通过这些活动，研究团队不断优化问卷结构，确保其能够准确反映PIF患者的生活质量。

#### PIF-QoL的结构与特点

最终版本的PIF-QoL包含39个条目，分布在五个核心领域和两个补充领域中。这些领域包括：症状、食物与进食、情绪福祉、医疗保健以及社交关系。此外，还有关于医疗设备和治疗的补充领域，以及学校生活的补充领域。每个条目都采用了不同的评分方式，以适应不同领域的需求。例如，部分条目采用5点李克特量表，评估患者对特定问题的困扰程度；而另一些条目则采用7点量表，评估患者对相关问题的感受。

为了提高问卷的可访问性和易用性，团队还加入了图像和视频辅助说明，帮助年轻患者更好地理解问卷内容和评分选项。这种设计不仅考虑了不同年龄层的需求，也确保了问卷在不同情境下的适用性。此外，问卷的电子版本（通过REDCap平台）使得数据收集更加高效和便捷，同时也为未来的扩展和应用提供了可能。

#### 评估与验证

在问卷开发完成后，研究团队进行了内部一致性评估和测试-再测试可靠性评估。内部一致性评估通过计算Cronbach’s alpha值来衡量，结果显示，无论是在照护者版本还是儿童版本中，大多数领域的内部一致性都达到了可接受的水平。然而，食物与进食领域在儿童版本中表现出较低的内部一致性，这可能是由于该领域涉及的复杂性和动态性，导致评分的波动较大。

测试-再测试可靠性评估则通过比较两次完成问卷后的结果来衡量。结果显示，大多数领域的测试-再测试可靠性良好，表明问卷在不同时间点的评估结果具有一致性。然而，食物与进食领域在儿童版本中表现出较低的测试-再测试可靠性，这可能与患者在该领域中的体验变化较大有关。研究团队认为，随着样本量的增加和进一步的分析，这些问题可能会得到更好的解决。

#### 未来的研究方向

尽管PIF-QoL在初步评估中表现出良好的效度和可靠性，但仍有一些局限性需要进一步研究。首先，样本量的限制使得无法进行更复杂的因子分析，以进一步明确问卷的结构和优化其内容。其次，问卷完成时间的计算存在一定的挑战，因为部分参与者在完成问卷时可能受到医疗环境的影响，导致时间估计不准确。未来的研究可以考虑使用更精确的时间记录方法，以提高数据的准确性。

此外，研究团队还计划对PIF-QoL的响应性进行评估，即该工具是否能够有效地检测出与临床变化相关的生活质量变化。这将有助于验证该工具在临床实践中的实际应用价值。同时，团队还希望通过在多个医疗中心的实施，进行跨中心比较，以进一步验证PIF-QoL的广泛适用性和可靠性。

#### 结论

PIF-QoL的开发和验证过程展示了跨学科合作在医疗研究中的重要性。通过结合患者、照护者和临床医生的视角，研究团队成功地设计了一种能够全面评估PIF患者生活质量的工具。该工具不仅考虑了疾病相关的具体方面，还注重患者的主观感受和情绪状态，为医疗团队提供了更精准的评估手段。尽管在某些领域仍存在改进空间，但PIF-QoL的初步结果表明，它是一个实用、有效且可靠的工具，能够支持对PIF患者生活质量的评估。未来的研究将继续优化该工具，以更好地服务于临床实践和患者护理。