《Clinical Epidemiology and Global Health》：Recommendations to Standardize the Conduct of Clinical Trials Evaluating Novel Therapies for Perianal Fistulizing Crohn’s Disease
编辑推荐：
围肛病变性克罗恩病（PFCD）治疗选择有限，本研究通过15名国际专家两次投票，运用RAND/UCLA适当性方法制定医学治疗RCT标准。建议纳入标准基于临床及影像学双重评估，疗效终点需区分诱导期与维持期（临床终点为主，影像学评估为辅），影像缓解定义存在争议但排除肛周液体聚积。
Sudheer Kumar Vuyyuru|Jurij Hanzel|Mantaj S. Brar|Silvio Danese|Geert D’Haens|William A. Faubion|Brian G. Feagan|Ailsa Hart|Paulo G. Kotze|Matthew J. Lee|Remo Panaccione|Julian Panes|Laurent Peyrin-Biroulet|Jordi Rimola|Bruce E. Sands|Cynthia S. Santillan|Johnathan P. Segal|Jaap Stoker|Stuart A. Taylor|Susan Archer|Christopher Ma
加拿大安大略省伦敦市西大学医学院胃肠病学系
摘要
背景与目的
肛周瘘管型克罗恩病（PFCD）是一种可能致残的疾病，目前系统评估的治疗方案非常有限。我们的目标是制定专家建议，以规范针对PFCD患者的药物治疗随机对照试验（RCT）的设计和实施。
方法
我们采用RAND/UCLA适用性评估方法，为PFCD药物治疗的RCT设计制定了框架。一个由15位胃肠病学家、放射科医生和结直肠外科医生组成的国际专家小组分两轮对调查条目的适用性进行了评分。调查条目的评分范围为1至≤3.5分（不适用）、>3.5至<6.5分（不确定）以及≥6.5至9分（适用），分别对应专家组的评价结果。
结果
最终共有292条调查条目获得了评分，其中156条（53.4%）被认为适用，并据此制定了相关建议。试验的入选标准应基于临床和放射学依据，且患者在筛查时应表现出一定程度的临床疾病活动。主要疗效指标应根据治疗阶段（诱导期或维持期）选择临床评估或临床与放射学评估的综合指标；需认识到临床终点对患者具有实际意义，而放射学结果对于客观反映疾病负担至关重要。关于放射学缓解的定义存在争议，但任何大小的肛周积液都被视为与放射学缓解不符。
结论
这些建议有助于规范研究设计和实施，从而推动针对这种致残性克罗恩病表现的急需疗法的临床发展。
