卡纳单抗在日本cryopyrin相关周期性综合征患者中的安全性和有效性：日本上市后监测的最终结果

《Modern Rheumatology》：Safety and effectiveness of canakinumab in Japanese patients with cryopyrin-associated periodic syndrome: final results from a post-marketing surveillance in Japan

评估日本CAPS患者使用卡那奴单抗的安全性和有效性，结果显示33.33%患者出现不良反应，78.57%新发患者在24周达到缓解并维持至104周，临床症状改善。结论：卡那奴单抗在CAPS长期治疗中耐受且有效。

　　

摘要

目的：在日本的实际临床环境中，评估卡纳单抗（一种针对白细胞介素-1β的单克隆抗体）在寒冷相关周期性综合征（CAPS）患者中的安全性和有效性。 所有在日本获得卡纳单抗治疗许可后接受该药物治疗的CAPS患者均被纳入上市后全患者监测计划，监测期为2年，随访期最长为5年。 在安全性分析组中的93名患者中，出现任何药物不良反应（ADRs）的患者比例为33.33%，出现严重ADRs的患者比例为4.30%。最常见的ADRs为感染和寄生虫感染（21.51%）。 在有效性分析组中，70名新入组患者和18名持续接受治疗的患者（从之前的临床试验转来）中，第24周时达到临床和血清学缓解的患者比例分别为78.57%和83.33%。大多数缓解患者在缓解后直至第104周均未复发（新入组患者为98.11%，持续接受治疗的患者为100%）。大多数患者的听觉、关节、视觉、肾脏和中枢神经系统相关的临床症状得到维持或改善。

自身炎症性疾病, 卡纳单抗, 寒冷相关周期性综合征, 家族性寒冷自身炎症综合征, 白细胞介素-1β, Muckle-Wells综合征, 新生儿多系统炎症性疾病, 观察性研究, 罕见疾病