一个用于严格评估单次随机对照试验中异质性治疗效果的框架

《American Journal of Epidemiology》：A framework for the rigorous assessment of heterogeneous treatment effects from a single randomized controlled trial

本研究提出了一种基于单次随机对照试验的异质性治疗效应量化框架，通过效应模型直接建模基线协变量与治疗效应的复杂交互，并采用效应得分对患者进行精准治疗排序，解决了过拟合等问题，并以含右删失的时间-事件数据集为例验证了方法的有效性。

　　

摘要

随机对照试验是估计治疗在目标人群中平均效果的金标准，但同样的治疗可能对某些患者有益，而对另一些患者则没有效果，甚至可能造成伤害。这种现象被称为异质性治疗效果，可以通过估计不同基线协变量组合定义的患者亚组内的治疗效果来量化。量化异质性治疗效果的一种方法是开发“效应模型”，这些模型直接模拟基线协变量与治疗分配之间的复杂交互作用。从效应模型中得出的“效应分数”可以用来根据患者预期的治疗收益对患者进行排序，从而实现针对性的治疗方案。在本文中，我们提供了一个严格的一般框架，用于开发和评估效应模型，以描述来自单次随机对照试验的异质性治疗效果。我们讨论了有效模型开发中遇到的挑战（如过拟合问题），并在一个具有右删失事件时间结果的真实世界数据集中展示了我们的方法。