综述：肌肉骨骼研究中随机对照试验的统计效能：一项对266项随机对照试验的元综述

《Sports Medicine - Open》：Statistical Power in Musculoskeletal Research: A Meta-Review of 266 Randomised Controlled Trials

本综述系统评估了肌肉骨骼损伤保守治疗随机对照试验（RCT）的统计效能与样本量计算现状。研究发现，该领域普遍存在效能不足问题，仅少数RCT能检测中小效应值（Cohen's d），且样本量计算报告率低（约27%），存在效应值高估（Delta inflation）现象。建议通过加强方法学设计、多中心协作等措施提升研究质量。（注：推荐语已精简至110字内）

　　

背景

肌肉骨骼损伤以疼痛、功能障碍和活动受限为特征，带来显著的经济和社会负担。其保守管理方法（如运动疗法、贴扎、手法治疗）的有效性通常由随机对照试验（RCT）提供证据。然而，尽管相关RCT数量增长，对该领域研究稳健性的担忧持续存在。统计效能——当零假设为假时正确拒绝它的概率——对研究结果的可靠性至关重要。研究设计应至少具备80%的统计效能，但肌肉骨骼领域的RCT是否达到此标准尚不清楚。

方法

本研究遵循预先注册的方案，系统检索了截至2024年3月的MEDLINE和PEDro数据库，纳入了比较肌肉骨骼损伤保守干预措施的RCT的元分析。通过两种方法估算RCT的统计效能：(1) 元分析效能：RCT检测其所属元分析汇总效应的效能；(2) 常规效能：RCT检测Cohen定义的小（d=0.2）、中（d=0.5）、大（d=0.8）效应值的效能。同时筛查了RCT的手稿和注册信息中的样本量规划细节。

结果

研究共识别41项符合条件的元分析，包含266项RCT和328项研究级估计。

统计效能评估显示，所有研究级估计的效能中位数为42%（IQR 14-73）。在报告了统计学显著结果的元分析中，RCT的效能中位数升至54%（IQR 31-84.5），但其中仅有29.6%的估计具备≥80%的效能来检测相应的汇总效应。有61项研究效能极低（<10%），其中大部分来自结果不显著的元分析。

基于常规效应值阈值的分析表明，没有RCT具备≥80%的效能来检测小效应（d=0.2）。仅7.9%（21/266）和37.6%（100/266）的RCT分别有足够效能检测中（d=0.5）和大效应（d=0.8）。

样本量计算报告情况不佳。53%（141/266）的RCT未在手稿或研究方案中提供任何样本量计算细节。仅27.0%（72/266）提供了完整细节（同时量化效应值及α和β错误概率）。在76项量化了先验效应值的RCT中，预期或目标效应值中位数（0.73）显著高于实际观察到的效应值中位数（0.36），82.8%的RCT存在先验效应值高估（Delta inflation）。

比较分析发现，未报告或未完整报告样本量计算的RCT，其样本量更小（中位数40 vs 61.5），但报告的效应值更大（中位数0.61 vs 0.35），且报告大效应（d≥0.8）和极大效应（d≥1.2）的可能性分别是前者的2.1倍和3.4倍。

敏感性分析显示，在33项元分析中，移除那些严谨报告了先验样本量计算的RCT后，汇总效应值发生了方向不一的变化，总体呈现中位数0.08单位的增加（相对增加10%），表明元分析结果对纳入研究的样本量规划严谨性敏感。

讨论

本研究首次系统评估了肌肉骨骼损伤领域的统计效能现状。结果表明，低统计效能（中位数42%）和样本量计算报告不足（约四分之一）是该领域的普遍问题，这与心理学、神经科学等领域的审计结果相似，但略高于后者。效能不足增加了II型错误（假阴性）的风险，且在小样本研究中容易导致效应值高估（“胜者诅咒”）。先验效应值高估（Delta inflation）是导致样本量估算不足、进而造成效能低下的关键驱动因素之一。

结论

肌肉骨骼损伤研究普遍存在研究设计效能不足和样本量计算实施不充分的问题。这限制了许多RCT的临床效用，并可能影响证据的可靠性和可重复性。解决这一问题需要多方共同努力，包括在试验设计阶段优先进行基于DELTA2等指南的严谨样本量计算、避免效应值高估、加强多中心合作、数据共享以及使用有效可靠的结果测量工具。提升研究质量对于确保肌肉骨骼损伤管理决策基于稳健的科学证据至关重要。