重症肌无力患者发病年龄与预后之间的关系

《Neurology》：Outcomes in Relation to the Age at Onset in Patients With Myasthenia Gravis

中国三中心1575例重症肌无力患者年龄相关临床特征及预后分析，显示儿童期发病者多表现为眼肌型（90.2%），青春期发病与抗体阳性及胸腺增生显著相关（OR 3.1、5.64-22.99）。成人组晚发性患者（≥50岁）男性占比高（53%），共病负担重（40.6%），且MM或更好状态达成率（66.7%）显著低于早发性（74.7%）（p<0.001）。多因素分析表明晚发性、胸腺异常及全身型重症肌无力预后较差（HR 0.7-0.8）。

　　

摘要

背景与目的

重症肌无力（MG）患者在发病年龄上存在显著异质性。然而，中国现有的回顾性研究仅限于单中心环境，样本量不足。本研究的目的是比较不同发病年龄的MG患者的临床特征、治疗反应及长期干预后的状况。

方法

这是一项观察性、横断面、多中心、回顾性研究。我们回顾了2012年1月至2022年12月期间在中国三家MG中心住院的MG患者的医疗记录。从电子病历系统中提取了人口统计信息、临床特征和治疗数据，并对治疗反应进行了随访。患者被分为三个年龄亚组：儿童期MG（发病年龄<18岁）、早期发病MG（发病年龄≥18岁且<50岁）和晚期发病MG（发病年龄≥50岁）。使用Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险回归模型评估达到最小症状缓解（MM）或更好状态的时间。

结果

在符合纳入标准的2,574名MG患者中，1,023人（39.7%）患有儿童期MG，568人（22.1%）患有早期发病MG，983人（38.2%）患有晚期发病MG。儿童期MG的发病高峰在0–4岁（61.9%），主要影响女性（58.3%），主要表现为眼部症状（90.2%）。虽然大多数儿童期患者对治疗反应良好，但青春期发病（OR 5.2 [95% CI 2.75–9.98]）、胸腺增生（OR 11.4 [95% CI 5.64–22.99]）和乙酰胆碱受体抗体阳性（OR 3.1 [95% CI 1.65–5.65]）是病情进展的风险因素。在成人中，晚期发病MG比早期发病MG更为常见，男性比例较高（53.0%），合并症负担也更重（40.6%），包括高血压、糖尿病和冠心病。达到MM或更好状态的晚期发病MG患者比例（66.7%）低于早期发病MG患者（74.7%）（p < 0.001）。多变量分析显示，晚期发病MG（HR 0.8 [95% CI 0.69–0.91]）、胸腺异常（HR 0.8 [95% CI 0.67–0.91]；HR 0.7 [95% CI 0.61–0.88]）和全身性MG（HR 0.8 [95% CI 0.71–0.96）是与较差预后相关的因素。

讨论

这项大型队列研究强调了MG根据发病年龄的不同而存在的临床和预后差异。青春期发病的儿童期MG和晚期发病MG属于脆弱群体，其中晚期发病MG的预后较差。