患者在新诊断的IDH1突变AML患者中参与ALIDHE（一种伊沃西尼+阿扎胞苷联合治疗方案）设计的过程：一项研究

《Future Oncology》：Patient involvement in the design of ALIDHE: a study of ivosidenib?+?azacitidine in newly diagnosed IDH1 mutant AML

患者代表全程参与急性髓系白血病临床试验设计，通过调查和研讨会优化方案，减少临床访视次数并缩短研究周期，采用患者友好的信息工具，设立患者指导委员会确保持续反馈，首次实现从概念到随访全阶段的患者参与。

　　ALIDHE研究是一项旨在评估ivosidenib与azacitidine联合治疗在新诊断的IDH1突变型急性髓系白血病（AML）成人患者中的安全性和耐受性的临床试验。这项研究不仅关注治疗效果，还特别强调了患者在研究设计、执行和随访阶段的参与，从而确保研究结果能够更真实地反映患者的实际需求和体验。研究的初衷是补充之前大型随机试验（如AGILE研究）的数据，以更全面地了解患者在真实世界中的治疗反应和生活质量变化。

在AML治疗中，部分患者由于身体状况或其他原因，无法接受标准的高强度化疗（IC）。这类患者通常被纳入非高强度、非治愈性的治疗方案，但这些方案的疗效往往不如IC。因此，寻找更有效的替代疗法，尤其是针对特定基因突变的靶向治疗，成为当前研究的重要方向。ivosidenib是一种针对IDH1突变的靶向药物，与azacitidine联合使用已被证明能显著改善患者的总体生存率。然而，这些研究数据主要来自临床试验，未能充分反映患者在日常生活中所面临的挑战和需求。

ALIDHE研究的独特之处在于其将患者代表纳入研究的全过程。从研究概念的形成到具体实施，再到数据的发布和后续随访，患者代表始终是重要的参与者。这种合作模式不仅提升了研究的科学价值，还增强了研究结果对患者群体的实际意义。通过与Acute Leukemia Advocates Network（ALAN）的合作，研究团队能够更好地理解患者的真实体验，从而优化研究设计，减少患者的参与负担。

在研究设计阶段，ALIDHE团队与ALAN的四位患者代表（包括三位AML患者和一名患者倡导者）密切合作。这些患者代表在研究概念形成、方案制定和最终发布过程中提供了关键意见。他们通过问卷调查、顾问委员会会议和工作坊等形式，分享了自己在AML治疗过程中的经历和感受，帮助研究团队识别出哪些症状对患者的生活质量影响最大，以及哪些方面在临床试验中可能带来额外负担。这些反馈被用于调整研究方案，确保其更贴近患者的实际需求。

研究团队根据ALAN的建议，对研究流程进行了多项优化。首先，他们采用符合各中心常规临床实践的测量方法，减少了额外的临床访问次数，从而减轻了患者和其照顾者的负担。其次，研究团队对研究周期进行了优化，确保在满足科学目标的同时，不会让患者承受过长或过于严格的随访要求。此外，研究还纳入了心理健康评估作为不良事件的一部分，这反映了患者对整体健康状态的关注，而不仅仅是生理指标。为了提升患者对研究内容的理解，研究团队还开发了易于理解的材料，包括一份用通俗语言撰写的视频和一份针对患者的一页总结文档，这些材料有助于患者和其家庭成员更好地了解研究的目的和流程。

在研究实施过程中，患者代表的参与对确保研究的科学性和伦理性起到了重要作用。通过与ALAN的合作，研究团队能够确保研究文档的清晰度和可读性，例如，知情同意书经过多次修改，去除了专业术语，减少了不必要的复杂性，并加入了对治疗周期的视觉描述，以便患者更直观地理解研究内容。这些改进不仅提高了患者的参与意愿，也增强了研究结果的可信度和实用性。

此外，ALIDHE研究还设立了患者指导委员会，由ALAN的四位代表组成，分别来自瑞士、捷克共和国、法国和美国。该委员会将在研究期间定期召开会议，提供关于研究设计、患者参与障碍以及研究结果对患者意义的反馈。患者指导委员会的设立，使得研究团队能够持续关注患者的需求，并在研究的不同阶段进行必要的调整。例如，在研究协议的首次发布中，患者代表被邀请作为作者参与撰写，并对每一份草案进行了审查，以确保研究的患者视角得到充分体现。

患者代表的参与也促进了研究团队与患者之间的沟通，为实现患者与医疗专业人员之间的共享决策奠定了基础。在AML治疗中，由于疾病的急迫性和严重性，患者往往处于被动接受治疗的状态，而缺乏与医生之间的充分交流。通过ALIDHE研究，患者代表的反馈帮助研究团队识别出这一问题，并在研究设计中加入了对患者心理状态的评估，使得研究不仅关注治疗效果，还关注患者的整体福祉。

尽管患者参与带来了诸多积极影响，但研究团队也认识到，这种模式在不同地区可能存在一定的挑战。例如，在一些缺乏足够患者倡导基础设施的国家，或者在文化或制度上对患者参与存在障碍的地区，实施类似的合作模式可能较为困难。此外，确保所有患者，无论其母语如何，都能有效参与研究设计和执行，需要额外的时间和资源投入。同时，患者代表通常作为志愿者参与，他们的时间有限，因此在研究文档的准备过程中，如何及时有效地获取他们的反馈，也是需要解决的问题。

总体而言，ALIDHE研究代表了AML领域的一项重要进展。它不仅在研究设计上充分考虑了患者的需求，还通过患者代表的持续参与，确保了研究结果能够真正反映患者的实际体验。这种模式为未来的临床试验提供了有价值的参考，表明患者不仅是研究的受益者，更是研究过程中的重要合作伙伴。通过将患者的声音纳入研究的每一个环节，ALIDHE研究为提高临床试验的科学性和人文关怀树立了新的标杆。

在研究的后续阶段，ALIDHE团队将继续与ALAN合作，确保患者代表在研究的各个阶段都能提供有价值的反馈。研究预计将在2027年完成，并将发布最终的研究结果。届时，患者代表的输入将被纳入数据收集、分析和传播的全过程，从而进一步提升研究的透明度和患者的参与感。

未来，随着患者参与在临床研究中的重要性日益凸显，越来越多的研究可能会采用类似的合作模式。这种模式不仅有助于提高研究的科学价值，还能增强患者对治疗方案的理解和信任，从而促进治疗的依从性和效果。在AML治疗领域，ALIDHE研究的成功经验表明，患者代表的参与能够有效改善研究的实用性，使研究成果更贴近患者的真实需求。同时，它也为其他疾病领域的临床研究提供了借鉴，说明患者不仅是研究的受益者，更是研究过程中的关键参与者。

此外，ALIDHE研究还强调了患者教育和信息传播的重要性。研究团队认识到，许多患者在参与临床试验时，对研究内容的理解存在一定的局限性。因此，他们开发了多种易于理解的材料，包括视频和简明文档，以帮助患者更好地掌握研究的基本信息。这些材料不仅提高了患者的知情同意率，还增强了他们对研究的参与感和满意度。

在研究的伦理层面，ALIDHE团队严格遵守了相关原则，确保所有参与者的知情同意，并通过机构审查委员会（IRB）的批准，保障了研究的合法性和伦理性。同时，研究团队还采取了多种措施，确保患者在研究中的权益得到充分尊重，例如，为患者提供交通费用的报销卡，以减轻他们因频繁前往医院而产生的经济负担。

总的来说，ALIDHE研究展示了患者参与在临床试验中的重要性。通过与ALAN的合作，研究团队不仅提升了研究的科学性和实用性，还增强了患者对研究的信任感和满意度。这种模式为未来的临床研究提供了新的思路，表明在研究设计和执行过程中，患者的声音应当被充分重视，以确保研究结果能够真正服务于患者群体。随着更多研究采用类似的患者参与模式，我们有望看到更符合患者需求、更具人文关怀的临床试验设计。