综述：关于现实世界证据生成方法的范围审查，这些方法用于评估2型糖尿病药物对骨折风险的影响

《Osteoporosis International》：A scoping review of real-world evidence generation methods to estimate the safety of type 2 diabetes medications on fracture risk

真实世界证据研究显示，2型糖尿病药物与骨折风险的关系存在方法学差异，需规范暴露定义、风险窗口和生物学合理性论证。

　　

摘要

背景

观察性研究为药物的长期疗效和罕见副作用提供了现实世界的证据（RWE）。然而，关于2型糖尿病（T2DM）药物与骨折风险之间的关系，RWE研究的结果存在矛盾。本综述的目的是总结用于评估T2DM药物对骨折风险影响的RWE方法。

方法

我们在MEDLINE（OVID）、Embase（OVID）和CINAHL（EBSCO）数据库中搜索了2000年1月至2022年12月期间以英文发表的、针对成年人的全文文章。符合以下条件的研究被纳入：（1）主要暴露因素是T2DM药物；（2）主要结局是骨折；（3）暴露因素和结局是通过医疗管理数据定义的。我们提取并总结了研究的设计、暴露和结局测量方法以及分析方法。

结果

我们共确定了50项符合条件的研究（40项队列研究、9项病例对照研究和1项自我控制的病例系列研究）。大多数队列研究（60%）和所有病例对照研究都采用意向治疗法来定义药物暴露。其中一项队列研究考虑了时间趋势；40%的研究（19项队列研究和1项病例对照研究）报告了暴露-结局风险窗口，但只有少数研究（2项队列研究）对其生物学合理性进行了论证，而且只有46%的研究明确了骨折的测量方法。

结论

我们发现用于研究T2DM药物与骨折风险的RWE方法存在很大差异。很少有研究在其设计中考虑生物学合理性或治疗方案的转变，也没有提供足够的细节以便他人能够复制这些研究。我们的研究结果强调了在方法学设计方面需要指导，以更好地开展慢性疾病的长期药物治疗研究，并推动报告透明度的提升。