《Multiple Sclerosis and Related Disorders》：“Effectiveness and associated Factors of Response to Fampridine in Multiple Sclerosis: A Prospective Observational Study from an Expert Center”
编辑推荐：
多发性硬化症患者使用Fampridine治疗可有效改善步态功能，男性及基线主观步行量表（MSWS-12）评分较高者响应率提升，而高龄及基线 Expanded Disability Status Scale（EDSS）评分升高者响应率降低。研究通过前瞻性观察法评估197例患者12个月随访数据，证实Fampridine安全性良好且疗效显著，临床变量可用于指导患者选择。
Elisa Martinez | Miguel Angel Robles | Rosalia Horno | Roger Meza | Samuel Sánchez | Joaquín Castilló | Angela Vidal-Jordana | Ana Zabalza | Breogán Rodríguez-Acevedo | Andreu Vilaseca | Georgina Arrambide | Agustín Pappolla | Luciana Midaglia | Ingrid Galán | Helena Ari?o | René Carvajal | Neus Mongay | álvaro Cobo-Calvo | Manuel Comabella | Carmen Tur | Jordi Río
西班牙潘普洛纳纳瓦拉大学医院神经科
摘要
目的
评估法普瑞丁（fampridine）对多发性硬化症（MS）患者步态改善的有效性，并确定治疗反应的临床预测因素。
方法
一项前瞻性观察性研究，研究对象为197名在2018至2024年间接受法普瑞丁治疗的步态受损（EDSS评分4.0—7.00）的多发性硬化症患者。在12个月的随访期间，通过25英尺计时步行测试（T25FW）、2分钟步行测试（2MWT）和12项多发性硬化症步行量表（MSWS-12）对患者的步态进行评估。疗效评价标准为T25FW评分提高≥20%或MSWS-12评分降低≥6分。采用多变量逻辑回归分析确定独立预测因素。
结果
随访期间所有步态指标均显示出显著改善（p<0.001）。男性（OR=2.375；p=0.018）和基线MSWS-12评分较高（OR=1.141；p=0.001）与治疗反应的可能性增加相关；而年龄较大（OR=0.962；p=0.028）和基线EDSS评分较高（OR=0.356；p<0.001）与治疗反应的可能性降低相关。法普瑞丁耐受性良好，随访结束时停药率为33%，主要原因是患者认为治疗效果不佳。
结论
法普瑞丁在现实临床环境中显著改善了多发性硬化症患者的步态。年龄、性别、EDSS评分和主观步态障碍（MSWS-12）等简单临床变量有助于识别最可能从治疗中受益的患者。
章节摘录
引言
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性退行性疾病，表现为多种神经系统症状。其中，步态障碍是最常见的致残症状之一，约85%的患者在疾病过程中会出现这种情况，严重影响生活质量（Corrini等人，2023年）。管理这些症状仍是一个临床挑战；在此背景下，法普瑞丁已被批准作为多发性硬化症的症状治疗药物。
患者与方法
我们在巴塞罗那Vall d’Hebron大学医院的Catalunya多发性硬化症中心（CEMCAT）对接受法普瑞丁治疗的MS患者进行了前瞻性观察性研究。
2018至2024年间，共有197名被诊断为MS且符合法普瑞丁治疗适应症的患者纳入研究，其扩展残疾状态量表（EDSS）评分在4.0至7.0之间，表明存在中度至重度步态障碍。
结果
本研究分析了197名接受法普瑞丁治疗的MS患者。其人口统计学和临床基线特征总结如下：治疗开始时的平均年龄为51岁（标准差：9.7岁），女性占60%（118/197）。68%（133/195）的患者为继发性进展型MS。基线EDSS评分中位数为6.0（四分位数范围：2），平均分为5.5（范围：4–7.5）。疾病中位持续时间为19.9年（标准差：8.7年）。
讨论
这项前瞻性研究证实，法普瑞丁能有效改善多发性硬化症患者的步态功能。本研究观察到的59%的治疗反应率高于关键临床试验报告的35%至43%（Goodman等人，2009年；Espejo和Montalban，2012年），也与近期真实世界研究的结果一致（Berger和Prugger，2013年；Hupperts等人，2022年）。
结论
这项前瞻性观察性研究证明了法普瑞丁的安全性和有效性，治疗反应率高，随访期间所有评估指标均显示出显著改善。年龄、性别、基线MSWS-12评分和基线EDSS评分是治疗反应的关键预测因素，这有助于指导患者选择和优化治疗策略。
作者贡献声明
Elisa Martinez：撰写——审稿与编辑、原始稿撰写、方法学设计、数据管理、概念构建。Miguel Angel Robles：撰写——审稿与编辑、监督工作、方法学设计、数据管理、概念构建。Rosalia Horno：撰写——审稿与编辑、方法学设计、数据管理、概念构建。Roger Meza：撰写——审稿与编辑、方法学设计、数据管理。Samuel Sánchez：
利益冲突声明
作者声明不存在可能影响本文研究的已知财务利益或个人关系。
