《American Journal of Health-System Pharmacy》：Pharmacy Futures: Summit on Advanced Therapeutics
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面对1500+细胞与基因疗法（CGT）即将在2030年涌入医院、却仅有50%药学部自认“准备好”的断崖式落差，ASHP召集全美药学领袖，首次以峰会+Town Hall形式系统梳理ATs落地瓶颈，提出覆盖政策-运营-伦理-人才的六大领域48条可执行路线图，为医院药学从“配药室”跃升为“精准治疗指挥中心”提供实操蓝本。
论文解读
当“一针治愈”从科幻走进现实——lisocabtagene maraleucel（Breyanzi）已把复发/难治大B细胞淋巴瘤的中位生存拉到“治愈”阈值，Zolgensma让脊髓性肌萎缩症患儿首次学会奔跑——医院药房却陷入“冰火两重天”：一边是超14,000条CGT管线排浪式来袭，2030年预算冲击将逾400亿美元；一边是50%药学部在ASHP Forecast调查中直言“尚未准备好”。更棘手的是，这些“活体药物”动辄每人百万美元，冷链要求-180°C，所有权界定模糊，伦理审查、基因隐私、SDOH壁垒交织，传统药品管理流程瞬间失灵。
为破解“买得起、用得上、管得好”的三重困境，美国卫生系统药师协会（ASHP）于2025年6月8-9日在北卡罗来纳州夏洛特召开“前沿治疗 summit”，联合大学医学中心、儿童医院、癌症中心、支付方与伦理学者，首次以“峰会+Town Hall”双轨模式，系统梳理ATs（advanced therapeutics，含CGT、RNA、theranostics、双特异抗体等）落地全流程痛点，并现场生成药学版“路线图”。
研究采用“三段式”方法：①9月2024先行组建多学科顾问委员会（AC），通过德尔菲法锁定4大议题、30个焦点问题；②峰会当天进行8场主题报告、2场伦理colloquium，现场采集150+条“key takeaways”；③会后对330名注册药师/技术人员进行线上验证，最终凝练出6大领域48条行动建议，并发表于《American Journal of Health-System Pharmacy》2025年00期。
研究结果
一、当前 landscape：从“创新”到“标准化”的临界点
keynote 讲者 Anantha Shekhar 以移植医学史为镜，指出ATs正重复“复杂-稀缺-标准化”路径，呼吁用AI+机器人制造把“定制救命疗法”从“周/月”级缩短到“日”级，药学部需成为连接制造端与临床端的“转换器”。
二、药学实践与用药政策：让 CGT 从“科研自留地”变成“医院常规武器”
Nationwide儿童医院Matthew Sapko提出“五步法”：管线监测-财务预测-多学科团队-风险缓解-运营规划，强调提前14个月启动合同谈判、建立“therapy ownership”时点清单；UNC Health John Valgus分享CAR-T真实世界数据：2015年自建细胞治疗设施，2023年已服务>250家中心，药师主导的POP（Precision Oncology Program）远程咨询把农村患者转诊时间缩短42%。
三、财务海啸应对：从“ payer-agnostic”到“ payer-adaptive”
芝加哥大学Randall Knoebel创建“高值药物委员会”，把≥25,000美元/剂或≥300,000美元/年药物纳入强制评估，引入“margin vs cost”实时仪表盘，使CAR-T平均回款周期由180天缩至67天；Corewell Health设立Medication Coordinating Care (MCC)中心，60名技师+8名药师专职逆向拒付申诉，单区净增470万美元收入。
四、伦理 dilemmas：当“治愈”遇上“可及”
St. Jude 的 Brooke Bernhardt 与 Mayo Clinic 的 Scott Soefje 用 CAR-T 案例展示“临床-物流-经济-伦理”四轴冲突：是否优先给最有可能获得长期生存者？谁为产品报废买单？基因信息二次使用是否告知亲属？提出“伦理 dilemma 可被处理但无法彻底解决”，需建立“患者-社区-系统”三级价值对话平台。
五、实验室-药学-临床：从 bench 到 bedside 的“零容错”链路
Barnes-Jewish医院Charlene Kabel绘制“14步闭环”：采血-单采-冷链运输-液氮储存-37°C速融-生物安全柜分装-REMS药物同步核对-2小时内回输；Memorial Sloan Kettering的Alyssa Woosley强调链式身份（chain of identity）与链式监管（chain of custody）双轨并行，任何温度偏差>2°C即触发报废。
六、跨 continuum 管理：把“一次性治疗”变成“终身照护”
UC San Diego 设立 CGT coordinator 专岗，负责出院后远程不良反应监测；Cook Children’s 把研究护士转为“高级治疗项目管家”，追踪患者外州随访行程，确保第+30天、+90天基因毒性评估不丢失。
七、药师角色再定义：从“药物信息提供者”到“CGT项目CEO”
VA 全国药物基因组项目副主任 Jill Bates 提出“药学七大传统信条”在ATs时代的升级版，强调药师必须掌握分子生物学、实验室方法学、AI-CDS、基因隐私合规；UCSD 的 Charles Daniels 用亲身案例说明：药师通过早期介入临床试验、主动请缨承担REMS合规与制造商谈判，成功把药房写入institutional MOU，成为“不可或缺的业务单元”。
八、Town Hall 共识：48 条行动路线图
最终输出6大领域48条可执行建议，核心包括：①成立院内ATs steering committee，药房必须占投票席位；②建立“payer+制造商+物流”三方合同模板库，缩短前置时间≥60天；③ASHP与PTCB联合推出CGT药师及技师certificate，2026年纳入PGY-2 residency必修；④推动“价值-based支付+中央风险池”立法，参照CMS终末期肾病模型，为单次百万美元治疗建立分期偿付与风险共担机制。
结论与讨论
文章指出，ATs正把医院药学推向“精准治疗指挥中枢”的历史拐点：一方面，CGT的复杂供应链、伦理争议与财务风险超出传统药品管理边界；另一方面，药师独有的用药全流程视角、REMS合规经验与多部门协调优势，使其天然成为连接患者、制造商、支付方与监管机构的“中枢节点”。峰会首次把碎片化实践升华为标准化路线图，为医院管理者、药学领袖与政策制定者提供可复制的“48条军规”。随着FDA预计每年批准>150个新CGT，率先完成药师角色升级、治理结构重塑与支付模式创新的机构，将在“一针治愈”时代抢占先发优势，并真正兑现“让突破性疗法可及、可负担、可持续”的患者承诺。
