基于英国国家足踝登记处的数据，通过患者自报的疗效结果评估第一跖趾关节融合术的终身成本效益

《The Foot》：Lifetime cost-effectiveness of first metatarsophalangeal joint fusion using patient reported outcomes from National Foot and Ankle Registry data in the UK

第一跖趾关节融合术治疗hallux rigidus的成本效益分析基于BOFAS登记数据，采用马尔可夫模型评估显示术后1年EQ-5D评分从0.53提升至0.77，20年累计QALY增益3.331，ICER为1410.58英镑/例，远低于NICE阈值，证实该手术具有高成本效益及临床价值。

　　在当代医疗环境中，手术干预的成本效益分析已成为优化资源配置和提升患者治疗效果的重要工具。针对英国日益增多的足部疾病，尤其是“拇外翻”这一常见且具有显著生活质量影响的病症，近年来的研究不断强调其手术治疗的临床价值和经济意义。本研究聚焦于“第一跖趾关节融合术”（1st MTPJ fusion）在治疗拇外翻中的作用，通过大规模真实世界数据和建模方法，系统评估了该手术在英国国家卫生服务体系（NHS）中的长期成本效益。这一研究不仅提供了科学依据，也为政策制定者和医疗管理者提供了重要的决策支持。

拇外翻是一种影响足部关节功能的慢性疾病，通常表现为大脚趾关节僵硬和疼痛，严重影响患者的日常活动和生活质量。随着人口老龄化趋势的加剧，这一疾病的发病率逐年上升，给英国的医疗系统带来了沉重的负担。然而，尽管该手术在临床实践中表现出良好的效果，一些地区却因对其经济价值的质疑而对其实施进行了限制。因此，本研究的核心目标在于通过详尽的成本效用分析，验证该手术的长期成本效益，从而为医疗政策的调整提供有力支撑。

本研究基于英国骨科足踝学会（BOFAS）的注册数据，构建了一个涵盖20年的马尔可夫模型，模拟了患者的长期健康状态变化和相关经济成本。模型从NHS的视角出发，考虑了手术治疗和保守治疗两种策略，并通过一系列敏感性分析测试了不同假设条件下的成本效益。研究结果显示，第一跖趾关节融合术能够显著提升患者的生活质量，其质量调整生命年（QALY）收益和成本之间的比率远低于英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）设定的经济合理性阈值（20,000–30,000英镑/QALY）。这一结论表明，该手术不仅在临床效果上具有显著优势，而且在经济上也表现出高度的可行性。

在研究方法上，本研究采用了成本效用分析（CUA）的框架，利用了BOFAS注册数据中患者术前和术后一年的EuroQol-5 Dimension（EQ-5D-5L）评分，以量化生活质量的改善。EQ-5D-5L是一种广泛应用于健康经济学研究的标准化工具，能够将患者的自我报告生活质量转化为QALY，进而用于评估医疗干预的整体价值。研究团队通过分析202例完整数据的患者，发现术后一年EQ-5D指数从术前的0.53显著提升至0.77，这一改善不仅具有统计学意义，而且超过了最小临床重要差异（MCID）的阈值（0.1），并且在术后六个月即已显现，且持续稳定。这一结果充分说明了第一跖趾关节融合术在改善患者生活质量方面的持久性和显著性。

在模型构建方面，研究团队设计了一个六状态的马尔可夫模型，用于模拟患者的健康状态转移过程。模型中的健康状态包括：术前症状状态（非手术）、术后恢复良好、轻微并发症（无需再次手术）、严重并发症（需要再次手术）、术后再次手术恢复良好以及死亡状态（吸收状态）。通过将文献中报告的并发症发生率（如非联合、症状性非联合、畸形愈合、器械移除和再次手术等）转化为年度转移概率，模型能够准确反映患者在不同健康状态下的成本和效用变化。此外，研究团队还考虑了背景死亡率（设定为1%）和不同手术成本假设，以确保分析的全面性和准确性。

在成本方面，研究团队基于NHS的国家住院资源组（HRG）费率和参考成本，对第一跖趾关节融合术的总成本进行了估算。在基线假设下，手术的平均成本为3441英镑，而其对应的QALY收益为3.295，从而得出每QALY的成本为1144.47英镑。然而，当考虑不同成本假设时，如最低成本情景（2142英镑）和最高成本情景（4754英镑），成本效益比的范围进一步扩大，但即使在最高成本情景下，每QALY的成本仍远低于NICE的经济合理性阈值。在最低成本情景中，该手术甚至在第18年时显示出负的增量成本效益比（ICER），意味着在这一时间点，手术的经济收益超过了其成本，成为一种具有成本节约潜力的治疗方式。

此外，研究团队还对不同效用假设进行了敏感性分析，包括效用改善的上下浮动20%以及治疗效果持续时间的缩短（从20年降至10年）。即使在最不利的情况下，手术的经济价值依然显著，表明其在不同假设条件下的稳健性。这一发现对于医疗决策具有重要意义，因为它表明即使在某些不确定性条件下，第一跖趾关节融合术仍能保持较高的成本效益。

从比较分析的角度来看，第一跖趾关节融合术的成本效益优于许多其他大型骨科手术，如髋关节和膝关节置换术。根据以往的研究，髋关节置换术的每QALY成本约为6710欧元，而膝关节置换术则高达13,995欧元。尽管这些数据来自不同的国家和研究背景，但它们为第一跖趾关节融合术的成本效益提供了重要的参考。相比之下，第一跖趾关节融合术的每QALY成本显著更低，这不仅反映了其在临床效果上的优势，也表明其在经济上的高效性。

在足踝外科领域，第一跖趾关节融合术被广泛认为是一种具有高度预测性和长期效果的手术方式。与其他足踝手术相比，如全踝关节置换术和拇外翻矫正术，该手术的每QALY成本也表现出明显的优势。全踝关节置换术的每QALY成本在英国约为1669至4466英镑，而在美国约为14,500美元。相比之下，第一跖趾关节融合术的每QALY成本远低于这些数值，进一步证明了其在经济上的高效性。

研究团队在分析过程中还注意到，尽管该手术的长期成本效益得到了充分验证，但其在某些地区仍面临实施限制。这一现象可能源于对手术经济价值的误解或政策上的偏见。然而，本研究的结果表明，第一跖趾关节融合术不仅在临床效果上表现出色，而且在经济上同样具有显著优势。因此，这种限制缺乏坚实的经济依据，可能对患者的治疗选择和整体健康水平产生不利影响。

此外，本研究还指出了其在方法学上的局限性。例如，虽然注册数据具有较高的外部效度，但患者报告结果的随访时间仅限于一年，而模型中的长期QALY轨迹是基于马尔可夫框架的假设性推算。这种假设可能忽略了潜在的晚期并发症或与年龄相关的共病变化。然而，研究团队通过引入再手术后的并发症风险，对这些假设进行了一定程度的修正。同时，手术成本的估算主要基于NHS的国家费率，可能未能完全反映地区间或社会层面的成本差异。这些局限性为未来的研究提供了方向，例如通过更新注册数据、纳入更长时间的随访信息以及结合其他足部手术的成本效益分析，以进一步验证和优化该手术的经济价值。

综上所述，本研究通过系统性的成本效用分析，为第一跖趾关节融合术在英国国家卫生服务体系中的实施提供了坚实的经济依据。研究结果表明，该手术不仅能够显著改善患者的生活质量，而且其每QALY的成本远低于NICE设定的经济合理性阈值，具有高度的成本效益。因此，研究团队呼吁政策制定者重新评估该手术的经济价值，并考虑其在医疗资源分配中的重要性。通过将第一跖趾关节融合术纳入国家支持的治疗路径，可以确保更多患者获得这一具有显著临床和经济价值的治疗方式，从而提升整体医疗系统的效率和公平性。