托莱布替尼：首个获批药物

《Drugs》：Tolebrutinib: First Approval

托利布替尼（CENRIFKI?）是口服脑穿透性BTK抑制剂，由赛诺菲开发，2025年8月26日阿联酋首次获批用于nrSPMS并减缓残疾累积，当前处于美欧监管审查。

　　

摘要

托莱布替尼（Tolebrutinib，商品名CENRIFKI^?）是一种口服、能够穿透血脑屏障的小分子抑制剂，可抑制布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase，简称BTK）。该药物由赛诺菲（Sanofi）研发，用于治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis，简称MS）。2025年8月26日，托莱布替尼在阿拉伯联合酋长国（United Arab Emirates，简称UAE）获得首次批准，用于治疗非复发型继发性进展性多发性硬化症（non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis，简称nrSPMS），并有助于延缓患者功能障碍的进展，无论是否出现复发症状。目前该药物正在美国和欧盟接受监管审查。本文总结了托莱布替尼研发过程中直至获得MS治疗批准的关键里程碑。