综述：革新再生医学：干细胞为水疱性外胚层发育不良（休斯顿综合征）的治疗带来变革

《Regenerative Medicine》：Revolutionizing regeneration: stem cells transform treatment of hidrotic ectodermal dysplasia (Clouston syndrome)

Clouston综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，其多系统症状和有限的治疗选择促使干细胞疗法、基因编辑（如CRISPR-Cas9）及3D生物打印成为研究热点，但仍需解决免疫排斥、伦理和规模化生产等挑战。

　　

摘要

克利斯顿综合征（Houston syndrome）是一种罕见的常染色体显性遗传性水疱性外胚层发育不良疾病，由于其多系统受累的特点和有限的治疗选择，给患者带来了诸多挑战。本文探讨了干细胞在克利斯顿综合征治疗和管理中的功能作用，重点介绍了再生医学和干细胞疗法的进展。间充质干细胞（MSCs）、表皮干细胞（EpSCs）以及诱导多能干细胞（iPSCs）等类型的干细胞在再生皮肤、毛发和指甲等外胚层组织方面显示出良好前景。基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）能够纠正GJB6基因中的致病突变。此外，本文还讨论了组织工程和三维（3D）生物打印等新兴技术，这些技术有望用于制造针对患者的生物工程构建物。相关遗传性疾病的临床试验为这些方法改善患者预后的可行性提供了证据。然而，免疫排斥、伦理问题以及干细胞生产的可扩展性等挑战依然存在。解决这些问题需要跨学科合作、持续的资金支持以及有针对性的研究。本文强调了再生医学的变革潜力，并指出需要继续努力开发综合运用干细胞疗法、基因编辑和生物工程的治愈策略。