捕捉炎症性肠病（IBD）：推动儿科IBD精准医学的发展

《Inflammatory Bowel Diseases》：CAPTURE IBD: Advancing Precision Medicine in Pediatric IBD

本文探讨儿童炎症性肠病（IBD）治疗进展及现存问题，指出生物制剂和小分子药物虽在成人中广泛应用，但儿科特异性数据不足。研究强调需建立多中心前瞻性队列以完善预测模型、手术候选者评估及术后管理方案，弥补现有临床证据缺口，并提及RISK和PROTECT研究对CD和UC治疗的指导作用。

　　

摘要

基础概述

在过去十年中，炎症性肠病（IBD）的治疗领域取得了显著进展，这主要得益于新型生物制剂和先进小分子药物的引入。尽管这些疗法在成人患者中已经经过了严格的研究和批准，但在儿童患者中的适用性、剂量、安全性和有效性方面仍存在大量数据空白。儿童患者的治疗需求具有特殊性^{1, 2}，这凸显了开展专门针对儿童的研究的必要性。尽管治疗选择越来越多，临床医生仍然缺乏预测哪些患者会对特定疗法产生反应的有效工具。此外，大约15%的克罗恩病（CD）患儿在诊断后五年内需要接受手术治疗³，但关于最佳手术适应症、术后结果以及术后管理的最佳实践的数据仍然有限。为填补这些空白，我们致力于建立一个大型多中心、前瞻性的儿童IBD研究队列，以深化对儿童IBD的理解并改进其治疗方法。

以往具有里程碑意义的IBD研究——针对儿童CD的RISK分层研究⁴以及预测儿童溃疡性结肠炎（UC）对标准化治疗反应的PROTECT研究⁵——极大地推动了儿童IBD领域的发展。RISK研究证明了早期使用英夫利昔单抗治疗在儿童CD中的优越性，并确定了疾病进展复杂化的早期预测因素；而PROTECT研究则发现了儿童UC在接受美沙拉嗪和初始皮质类固醇标准化治疗后实现临床缓解的关键因素。