纳米颗粒增强的CRISPR递送技术：为体内肿瘤基因编辑铺平道路

《Annals of Medicine and Surgery》：Nanoparticle-enhanced CRISPR delivery: paving the path for in vivo tumor gene editing

CRISPR纳米递送系统通过脂质、聚合物或无机纳米颗粒提升稳定性、循环时间和肿瘤靶向精度，NTLA-2001试验首次验证人类应用潜力，但实体瘤递送和脱靶效应仍是挑战，全球研究聚焦平台优化和标准制定。

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摘要 通俗语言总结

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基于纳米粒子的递送系统正在重新定义CRISPR/Cas技术在癌症治疗中的应用方式。通过将CRISPR组件封装在脂质、聚合物或无机纳米粒子中，研究人员提高了其稳定性、循环时间以及肿瘤靶向的精确度。NTLA-2001试验首次成功展示了脂质纳米粒子在人体内进行CRISPR递送的应用[1]，为肿瘤学领域的潜在应用铺平了道路。临床前研究显示了令人鼓舞的结果：在多种模型中实现了高效的基因敲除和肿瘤抑制。尽管取得了这些进展，但仍存在一些障碍，包括向实体肿瘤的递送效果有限、可能的脱靶效应以及纳米粒子配方的不稳定性。目前，来自美国、中国、欧洲和印度的全球研究团队正致力于优化递送平台并标准化相关方案。本文重点介绍了当前的进展、面临的挑战以及实现透明、全球协调发展的必要性。基于纳米粒子的CRISPR递送技术有望将基因精准治疗从实验室推向临床，为癌症治疗提供新的途径，实现更持久且可及的疗效。

通俗语言总结：基于纳米粒子的递送系统通过提升稳定性、循环能力和靶向精确度，正在改变CRISPR/Cas技术在癌症治疗中的应用方式。NTLA-2001试验标志着脂质纳米粒子首次在人体内成功用于CRISPR递送，显示出其在肿瘤学领域的应用潜力。临床前研究证实了该技术能有效实现基因敲除和肿瘤抑制，但仍存在向实体肿瘤递送受限及脱靶效应等问题。美国、中国、欧洲和印度的研究团队正在致力于改进这些递送系统并制定统一的标准。这种方法有望使基因精准治疗在癌症治疗中更加可行且有效。

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