儿童和青少年时期的异基因干细胞移植

《Monatsschrift Kinderheilkunde》：Allogene Stammzelltransplantation im Kindes- und Jugendalter

异体造血干细胞移植（HSCT）是儿童及青少年血液、肿瘤、免疫及代谢疾病的有效疗法，基于HLA高分辩配型及个体化预处理方案，并发症如移植物抗宿主病（GvHD）可通过支持治疗改善，近年预后显著提升，但部分病例被CAR-T细胞或基因疗法取代，仍为多数患者唯一治愈选择。

　　

摘要

背景

异基因造血干细胞移植（allogeneic HSCT）是一种根治性治疗手段，涉及将健康的供体骨髓或外周血干细胞移植到受体体内。该疗法适用于患有各种血液系统、肿瘤、免疫或代谢疾病的儿童和青少年。

材料与方法

通过对明斯特大学医院（UKM）干细胞移植中心的文献进行回顾，并统计相关病例数量，评估了异基因造血干细胞移植的风险与前景。

结果

移植的适应症基于国内外研究小组和指南的最新建议。供体选择考虑了多种因素，而高分辨率的人类白细胞抗原（HLA）分型技术显著提升了移植的成功率。术前的高剂量化疗和放疗方案则根据基础疾病的类型、HLA配型情况以及受体的具体状况来确定。当供体干细胞成功植入后，受体的免疫系统会逐渐恢复。在此期间可能会发生移植物抗宿主病（GvHD）、感染等并发症，但随着支持性治疗的进步，这些并发症已能得到更有效的控制，这也促进了患者预后的改善。

讨论

尽管并发症可能增加患者的发病率和死亡率，但在某些情况下，异基因造血干细胞移植正被新的治疗方式（如嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法或基因疗法）所取代。对于其他患者而言，它仍然是目前唯一的根治性治疗选择。

背景

在异基因造血干细胞移植（allogeneic HSCT）过程中，会将健康供体的骨髓或外周血干细胞移植到受体体内。这种治疗方法适用于患有各种血液系统、肿瘤、免疫或代谢疾病的儿童和青少年。

材料与方法

我们对明斯特大学医院（UKM）干细胞移植中心的文献进行了研究，并分析了相关病例数据，以评估异基因造血干细胞移植的风险与潜在效果。

结果

移植的适应症依据国内外研究机构的最新建议和指南制定。供体选择过程综合考虑了多种因素，而高精度的人类白细胞抗原（HLA）分型技术对移植成功率具有关键作用。术前的高剂量化疗和放疗方案需根据基础疾病类型、HLA配型及受体个体差异来制定。供体干细胞成功植入后，受体的免疫系统会逐渐重建。在此期间可能出现移植物抗宿主病（GvHD）、感染等并发症，不过通过先进的支持性治疗，这些并发症已能得到有效控制。近年来，患者的总体预后也随之得到改善。

讨论

尽管并发症会增加患者的发病率和死亡率，但在部分特定情况下，异基因造血干细胞移植正逐渐被其他治疗方法（如嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法或基因疗法）所替代。然而，对于许多患者来说，它依然是目前唯一的根治性治疗选择。