综述：儿科慢性患者定义与操作化的范围综述

《European Journal of Pediatrics》：Definitions and operationalizations of pediatric chronic patients: a scoping review

本综述系统梳理了2019-2023年间儿科慢性患者分类的定义与操作化工具，揭示了该领域术语使用存在显著异质性。研究发现，仅少数研究（34%）报告了操作化工具的使用，且定义常被互换使用。文章强调，就定义不同患者类别的因素达成共识，并提高操作化工具的一致性，对提升研究质量与可比性、支持临床护理质量及优化医疗资源利用至关重要。

　　

背景

患有慢性疾病的儿童数量因医疗保健的改善和治疗选择的增加而上升，大约30%至40%的儿科人口至少患有一种慢性疾病。病情的复杂性常导致更高的医疗需求以及更多多学科医疗专业人员的参与。然而，用于描述儿科慢性患者的术语范围广泛且存在显著不一致，例如“医疗复杂性”、“特殊医疗保健需求”和“复杂慢性疾病”等术语经常被互换使用，尽管其复杂程度各不相同。这种不一致性阻碍了临床实践、研究和政策制定中的共同理解，可能导致对儿童及其照护者护理需求评估不准确，并降低护理有效性。从研究角度看，标准化定义和操作化的缺失损害了研究结果的可比性和可重复性。

方法

本研究采用范围综述的方法学框架，并依据系统评价和元分析扩展的范围综述（PRISMA-ScR）清单进行报告。在咨询临床图书馆员后，于2023年4月25日系统检索了Medline、Embase、PsycINFO、Cochrane Library和CINAHL等数据库。检索时限为2019年至2023年，语言包括英语、西班牙语、德语、荷兰语、葡萄牙语或法语。研究纳入标准为提供了0至18岁儿科慢性患者类别定义的研究。定义指用于分类患者类别的含义、边界或标准的正式陈述。研究选择使用Rayyan网络应用程序进行，由两名评审员独立筛选标题和摘要，并审查全文。数据提取内容包括研究特征、用于描述研究人群的患者类别、其定义以及操作化方法。操作化指将概念或标准转化为可测量和可观察术语的过程。数据合成通过研究团队的迭代过程进行，包括手动归纳方法识别定义中的关键概念元素，并比较定义间的文本组成部分及其相互关系。

结果

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  纳入研究特征
  检索共获得3570条记录，经过重复数据删除和筛选，最终纳入522项研究。大多数纳入的研究源自美国（55%）和欧洲（23%）。研究设计多样，包括定量研究（42%）、定性研究（26%）和综述（16%）。
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  定义
  在82%（428/522）的研究中，识别出11个定义，描述了8个常用患者类别：
  1. 1.
     医疗复杂性儿童（CMC）：最常用的定义由Cohen等人提出，指“患有多重慢性疾病、严重功能限制、大量家庭护理需求和高健康服务使用的儿童”。该定义在187项研究中使用。
  2. 2.
     有特殊健康护理需求的儿童与青少年（CYSHCN）：McPherson等人的定义在100项研究中使用，指“那些患有慢性疾病或有慢性疾病风险增加，包括身体、发育、行为或情绪状况，并且需要超出一般儿童所需类型或数量的健康及健康相关服务的儿童”。
  3. 3.
     慢性复杂疾病（CCC）：主要使用Feudtner等人的定义（43项研究），指“任何可合理预期持续至少12个月，并涉及多个不同器官系统或一个器官系统严重到需要专科儿科护理并可能需要在三级护理中心住院一段时期的医疗状况”。
  4. 4.
     生命受限疾病（LLC）：发现了两个主要定义，分别由Fraser等人（16项研究）和慈善机构“Together for Short Lives”（16项研究）提出，核心是没有合理治愈希望、儿童将过早死亡的状况。
  5. 5.
     重度多重智力残疾（PMID）：Nakken和Vlaskamp的定义在24项研究中使用，描述了具有极低智商、严重神经运动功能障碍、常伴有感觉障碍和医疗问题（如癫痫、呼吸和喂养问题）的个体。
  6. 6.
     儿科慢性疾病（PCC）：Mokkink等人的定义在21项研究中使用，提出了基于诊断可验证性、不可治愈性及持续时间（超过3个月或反复发作）的慢性疾病标准。
  7. 7.
     技术依赖儿童（TD）：美国国会技术评估办公室（OTA）的定义在10项研究中使用，指依赖医疗设备维持生命功能并需要大量持续护理的儿童。
  8. 8.
     儿科慢性危重症（PCCI）：主要使用Shapiro等人的定义（8项研究），指患有复杂慢性医疗状况、需要反复和长时间ICU住院以及需要医疗技术支持生命功能的儿童。
  
  分析显示，这些定义在文本上存在重叠，并呈现出嵌套结构。例如，CYSHCN可被视为PCC的一个亚群，而CCC和CMC又可被视为CYSHCN的亚群。这种关系揭示了不同患者类别之间的内在联系与层次。
  
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  操作化
  仅34%（177/522）的研究提供了用于描述患者类别的定义的操作化。其中，59%（105/177）的研究使用了操作化工具，而41%（72/177）的操作化基于实践或意见。共发现15种不同的操作化工具，其中5种基于国际疾病分类（ICD）编码，如儿科医疗复杂性算法（PMCA）、慢性复杂疾病分类系统（CCCS）和3M临床风险组分类（CRG）等。其他工具包括CSHCN筛查器、国家儿童健康调查（NSCH）等。值得注意的是，一些工具被用于操作化其原本设计目标之外的患者类别，例如CSHCN筛查器也被用于识别CMC和PCC。

讨论

本综述全面概述了用于描述不同复杂程度的儿科慢性患者类别、定义及操作化方法。尽管大多数研究（82%）使用了已有的11个定义之一，表明该领域存在一定共识，但剩余18%的研究显示出术语和定义的显著异质性。定义之间界限模糊，常被互换使用，反映了概念上的模糊性。更关键的是，仅少数研究（20%）使用了标准化的操作化工具，揭示了概念定义与其在研究和实践中实际应用之间的差距。

操作化工具大多侧重于使用ICD编码的医学诊断，部分纳入了医疗资源使用和技术依赖等标准。然而，慢性疾病的复杂性超出了医学诊断，还包括心理、社会和财务困难等生物心理社会因素。未来的工具开发应考虑纳入一个最低限度的生物心理社会要素集，如功能状态、技术依赖、医疗资源利用以及心理社会和家庭需求，以改进对儿科慢性疾病患者为中心的评估质量。

约三分之一的操作化定义似乎是基于实践或意见，而非标准化或验证过的标准，这可能会限制研究结果的普适性、一致性和可比性。

对未来研究和实践的启示

强烈建议在儿科慢性患者的研究和临床实践中一致使用患者类别及其对应定义，以促进统一性和一致性。操作化工具应与其最初开发所针对的特定定义保持一致。当缺乏特定定义的操作化工具时，应优先基于生物心理社会健康模型开发和验证这些工具，并评估其在前瞻性和回顾性研究中的可用性。

结论

儿科慢性护理研究中使用了大量定义，这些定义表述各异且常被互换使用，导致了概念上的模糊性。此外，仅少数研究报告了操作化工具的使用。就定义儿科慢性护理研究中不同患者类别和复杂程度的因素达成共识，并提高操作化工具的一致性，将是向前迈出的重要一步。此类标准化有望提升研究的质量和可比性，支持临床护理质量，并实现医疗资源更有效的利用。