综述：欧洲的联合临床评估：对市场准入、报销以及各国卫生技术评估（HTA）协调的影响

《Pharmaceutical Medicine》：Joint Clinical Assessments in Europe: Implications for Market Access, Reimbursement, and National HTA Alignment

欧盟健康技术评估法规推动的联合临床评估旨在标准化成员国临床评估流程，提升效率并加快新型疗法患者获取。研究提出需解决时间紧迫、国家流程不匹配、报销自主权冲突及罕见病/肿瘤学证据不足等挑战，建议采用适应性评估方法并加强患者参与，通过标准化与灵活性结合保障长期成功。

　　

摘要

联合临床评估（Joint Clinical Assessment）是欧盟健康技术评估法规（EU HTAR，2021/2282）下的一个关键举措，旨在实现成员国之间临床评估的标准化。本文探讨了联合临床评估实施的机会、挑战及未来行动，特别强调了方法学、监管和利益相关者方面的考虑因素。随着欧洲医疗保健体系从分散的健康技术评估流程向更加高效、规范的框架转变，联合临床评估旨在提高效率、减少重复工作，并加快患者获得新疗法的进程，同时保持各国的报销自主权。联合临床评估的核心是“患者（Patients）、干预措施（Interventions）、对照组（Comparator）和结果（Outcomes）”（PICO）框架，该框架为证据生成提供了指导，但在不同国家存在差异，从而带来了不确定性，需要尽早达成透明共识。联合临床评估实施过程中面临的挑战包括时间紧迫、与各国评估流程的不一致性、各国健康技术评估机构在报销问题上的自主权，以及针对肿瘤学和罕见疾病领域实际疗效数据的不确定性。孤儿药、基因疗法和疫苗由于患者数量较少、临床试验数据有限或开展随机对照试验存在伦理限制而面临特殊问题。这些挑战可以通过科学严谨的替代方案来克服，例如采用适应性评估方法，以便根据不断变化的数据进行分阶段评估和更新。通过咨询小组、调查以及在项目规划、评估和证据生成等环节中的反馈机制，尽早让患者参与其中，可以提高透明度，更好地整合患者的偏好，并在临床评估中反映实际治疗需求。联合临床评估的长期成功将取决于标准化与灵活性，同时需要利益相关者的合作和可靠的方法学指导。

联合临床评估是欧盟健康技术评估法规（EU HTAR，2021/2282）下的一个关键举措，旨在实现成员国之间临床评估的标准化。本文探讨了联合临床评估实施的机会、挑战及未来行动，特别强调了方法学、监管和利益相关者方面的考虑因素。随着欧洲医疗保健体系从分散的健康技术评估流程向更加高效、规范的框架转变，联合临床评估旨在提高效率、减少重复工作，并加快患者获得新疗法的进程，同时保持各国的报销自主权。联合临床评估的核心是“患者（Patients）、干预措施（Interventions）、对照组（Comparator）和结果（Outcomes）”（PICO）框架，该框架为证据生成提供了指导，但在不同国家存在差异，从而带来了不确定性，需要尽早达成透明共识。联合临床评估实施过程中面临的挑战包括时间紧迫、与各国评估流程的不一致性、各国健康技术评估机构在报销问题上的自主权，以及针对肿瘤学和罕见疾病领域实际疗效数据的不确定性。孤儿药、基因疗法和疫苗由于患者数量较少、临床试验数据有限或开展随机对照试验存在伦理限制而面临特殊问题。这些挑战可以通过科学严谨的替代方案来克服，例如采用适应性评估方法，以便根据不断变化的数据进行分阶段评估和更新。通过咨询小组、调查以及在项目规划、评估和证据生成等环节中的反馈机制，尽早让患者参与其中，可以提高透明度，更好地整合患者的偏好，并在临床评估中反映实际治疗需求。联合临床评估的长期成功将取决于标准化与灵活性，同时需要利益相关者的合作和可靠的方法学指导。