综述：综述文章：眼见为实——嗜酸性食管炎的内镜参考评分可作为嗜酸性食管炎临床试验的重要终点指标

《Alimentary Pharmacology & Therapeutics》：Review article: Seeing Is Believing–The Eosinophilic Oesophagitis Endoscopic Reference Score Can Serve as a Valuable Clinical Trial Endpoint in Eosinophilic Oesophagitis

嗜酸性食管炎（EoE）临床试验中，以症状改善和嗜酸性粒细胞峰值计数（PEC）为次要终点存在局限性，需结合内镜评估。本文通过文献综述和专家共识，提出Hirano EoE内窥镜参考评分（ERCFS）系统，其可准确反映疾病活动度、严重程度及治疗效果，并已验证为高效、敏感的临床试验终点指标。PEC在病理评估中仍具参考价值，但ERCFS更适合作为生物性终点补充或替代PEC。

　　

摘要

背景

嗜酸性食管炎（EoE）是导致上消化道疾病的重要原因之一。尽管已经开发出越来越多的治疗方法，但大多数方法都是通过症状和嗜酸性粒细胞计数（PEC）这一组织学指标来评估疗效的。

目的

本文旨在回顾目前关于仅依赖PEC作为共同主要终点存在的局限性的证据，并探讨将内镜评估作为“适用于试验”的结果指标来补充或替代PEC的合理性。

方法

采用定向文献回顾的方法，包括对EoE临床试验和结果指标的总结，并结合专家讨论、意见及共识。

结果

现有的EoE临床试验基于具有临床意义的症状改善这一共同主要终点以及PEC作为疾病活动客观生物标志物来评估疗效。然而，EoE的内镜特征在判断疾病活动度方面起着关键作用。Hirano EoE内镜参考评分（EREFS）是一种统一的分类系统，用于评估五种关键的食管病变。EREFS已经过验证，显示出高度的准确性和敏感性，并被纳入临床试验中。研究证实EREFS与具有临床意义的疾病结果和并发症之间存在关联，这提升了其作为临床护理和临床试验终点的重要性。此外，已确定EREFS对治疗的反应阈值，表明其对治疗具有敏感性。

结论

PEC在组织学反应评估中具有一定的作用，不应被完全忽视。证据表明EREFS能够准确反映EoE的疾病活动度和食管的整体严重程度，因此可以作为临床试验中的共同主要生物标志物。

披露信息

G.T.F.：Furuta博士是EnteroTrack的首席营销官，同时担任Apogee、Regeneron Sanofi和Takeda的顾问。E.S.D.：Dellon博士的研究资金来源包括：Adare/Ellodi、Allakos、Arena/Pfizer、AstraZeneca、Celldex、Dr. Falk Pharma、Eupraxia、Ferring、GSK、Meritage、Miraca、Nutricia、Celgene/Receptos/BMS、Regeneron、Revolo、Sanofi、Shire/Takeda、Uniquity；咨询费用来自：Abbvie、Adare/Ellodi、Alfasigma、ALK、Allakos、Amgen、Apogee、Apollo、Aqilion、Arena/Pfizer、AstraZeneca、Biocryst、Bryn、Calypso、Celgene/Receptos/BMS、Celldex、Domain、EsoCap、Eupraxia、Dr. Falk Pharma、Ferring、GI Reviewers、GSK、Holoclara、Invea、Knightpoint、LucidDx、Nexstone Immunology/Uniquity、Nutricia、Parexel/Calyx、Phathom、Regeneron、Revolo、Robarts/Alimentiv、Roivant、Sanofi、Shire/Takeda、Third Harmonic Bio；教育资助来自：Allakos、Aqilion、Holoclara、Invea。G.W.F.：Falk博士的研究资金来源包括：Adare/Ellodi、Allakos、Arena/Pfizer、Celldex、Celgene/Receptos/BMS、Nexeos Bio、Regeneron/Sanofi、Shire/Takeda、Uniquity；咨询费用来自：Adare/Ellodi、Allakos、Celgene/Receptos/BMS、EsoCap、LucidDx、Nexstone Immunology/Uniquity、Phathom、Regeneron/Sanofi、Shire/Takeda、Upstream Bio；演讲费用来自Regeneron/Sanofi。C.M.：Ma博士的咨询费用来自AbbVie、Alimentiv、Amgen、Anaptys Bio、AVIR Pharma Inc.、Bristol Myers Squibb、Celltrion、Domain Therapeutics、Eupraxia、Eli Lilly、Ferring、Forte Biosciences、Fresenius Kabi、Gilead、Janssen、McKesson、Mirador Therapeutics、Pendopharm、Pfizer、Prometheus Biosciences Inc.、Roche、Sanofi、Takeda、Tillotts Pharma；演讲费用还来自Regeneron/Sanofi。C.M.：Ma博士的咨询费用还来自AbbVie、Alimentiv、Amgen、AVIR Pharma Inc.、Bristol Myers Squibb、Eli Lilly、Ferring、Fresenius Kabi、Janssen、Merck、Organon、Pendopharm、Pfizer、Sanofi、Tillotts Pharma；版税收入来自Springer Publishing；研究支持来自AbbVie、Eli Lilly、Ferring、Pfizer。N.G.：Gonsalves博士的咨询费用来自Bristol Myers Squibb、Eupraxia、Exact Sciences、Sanofi、Regeneron、Takeda；演讲费用来自Sanofi、Regeneron和Takeda。

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