综述：囊性纤维化跨膜传导调节剂药物的成本效益：经济评估的系统性回顾

《British Journal of Clinical Pharmacology》：The cost-effectiveness of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: A systematic review of economic evaluations

囊性纤维化（CF）患者使用CFTR基因修饰剂虽显著改善生存质量并减少肺恶化，但成本效益差异极大，ICER从33.4万到2093万/QALY不等，均超支付阈值，需价格调整和可及性研究。

　　

摘要

囊性纤维化（CF）是一种危及生命的遗传性疾病，全球约有16万人受到影响。CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）基因的突变会导致多器官逐渐受损，尤其是肺部。CFTR调节剂显著改善了CF患者的治疗效果，但其高昂的成本引发了关于成本效益的担忧。本系统评价研究了四种CFTR调节剂的成本效益：ivacaftor（IVA）、lumacaftor–ivacaftor（LUM-IVA）、tezacaftor–ivacaftor（TEZ-IVA）和elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor（ELX-TEZ-IVA）。通过Ovid MEDLINE、Embase及政府网站检索了将这些调节剂与标准治疗或彼此进行比较的研究。研究质量采用Consensus on Health Economic Criteria（CHEC）清单进行评估，报告质量则依据CHEERS 2022标准进行评估。研究结果进行了综合分析，并讨论了增量成本效益比（ICER）。本评价遵循PRISMA指南，并在PROSPERO平台进行了注册（注册号：CRD42024570006）。共29项研究提供了来自加拿大、英格兰、爱尔兰、苏格兰、威尔士和美国的34个ICER数据。CFTR调节剂带来了显著的临床益处，如提高生活质量（QALY）和减少肺部急性加重事件，但其成本极高，超出了患者的支付意愿。IVA的ICER在苏格兰为536,472美元/QALY，在加拿大为4,898,079美元；LUM-IVA在苏格兰为378,503美元/QALY，在加拿大为7,504,825美元；TEZ-IVA在苏格兰为635,325美元/QALY，在美国为1,657,332美元；ELX-TEZ-IVA在爱尔兰为334,047美元/QALY，在加拿大为2,093,361美元。敏感性分析表明，需要大幅降低价格才能使这些调节剂具有成本效益。CFTR调节剂虽然能带来显著的健康效益，但也带来了巨大的经济负担。未来的研究应扩大经济评估范围，考虑社会影响，并探索提高可负担性和可及性的策略。

利益冲突声明

作者声明不存在利益冲突。

数据可用性声明

由于本研究未产生或分析新的数据，因此不适用数据共享的规定。