Paltusotine：首次获批

《Drugs》：Paltusotine: First Approval

Paltusotine（PALSONIFY?）是一种非激素口服选择性SSTR2受体激动剂，通过调控IGF-1水平治疗肢端肥大症。基于III期PATHFNDR-1和2试验结果，于2025年9月获美国批准，适用于术后反应不佳或无法手术的成人患者。

　　

摘要

帕尔图索汀（Paltusotine，商品名PALSONIFY?）是一种非激素类、口服有效的选择性生长抑素受体2（SSTR2）激动剂，能够调节胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的水平。在肢端肥大症患者中，IGF-1的水平通常会升高。它是首个获批的每日一次、口服使用的肢端肥大症治疗方法。基于PATHFNDR-1和PATHFNDR-2两项三期临床试验的结果，帕尔图索汀于2025年9月在美国获得了批准。本文总结了帕尔图索汀研发过程中的重要里程碑，这些里程碑最终促成了该药物首次被批准用于治疗那些对手术反应不佳或无法接受手术的成年肢端肥大症患者。