综述：卡博赞替尼在治疗内分泌肿瘤中的实用性

《Endocrine Pathology》：The Utility of Cabozantinib in the Therapy of Endocrine Tumours

神经内分泌肿瘤中卡博替尼单药及联合治疗的疗效分析：研究显示卡博替尼在神经内分泌瘤（NENs）、嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）、肾上腺皮质癌（ACC）及分化型甲状腺癌中均有效，单药PFS最长达13.8个月，联合治疗PFS达13.0个月；PPGL单药ORR 25%，联合治疗ORR 15.4%；RET M918T突变型甲状腺癌OS达44.3个月，但疗效有限且副作用显著。

　　

摘要

内分泌和神经内分泌恶性肿瘤，包括上皮性神经内分泌肿瘤（NENs）、嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）、肾上腺皮质癌（ACC）和甲状腺癌，是一组异质性肿瘤，其共同特征是受体酪氨酸激酶信号传导失调，且系统治疗选择有限。卡博佐替尼（Cabozantinib）是一种多激酶抑制剂，与肿瘤血管生成、生长和治疗耐药性密切相关，已在多种这类肿瘤的治疗中得到应用。我们进行了一项叙述性综述，评估了卡博佐替尼单药治疗或联合治疗方案在进展性神经内分泌肿瘤患者中的疗效。在NENs中，单药治疗的疾病控制率（DCR）可达83%，胰腺外亚型的无进展生存期（PFS）为8.4个月，胰腺亚型为13.8个月；联合治疗的效果较为有限，PFS为13.0个月。在转移性PPGL中，单药治疗的客观缓解率（ORR）为25%，中位PFS为16.6个月，总生存期（OS）为24.9个月；与阿特唑利珠单抗（Atezolizumab）联合使用时，ORR为15.4%，PFS为8.4个月。在肾上腺皮质癌中，DCR达到78%，PFS为7.2个月，OS为23.9个月；在分化型甲状腺癌中，PFS为11.4个月，OS为26.3个月；在携带RET M918T突变的髓样甲状腺癌中，OS延长至44.3个月。卡博佐替尼为内分泌和神经内分泌恶性肿瘤提供了一种有前景的治疗选择，尤其是在治疗选择有限的情况下，尽管其控制率并不显著，且不良反应也不容忽视。然而，它为探索更有效的分子治疗方法提供了可能性，尤其是通过基于生物标志物的分层和联合用药策略。