《The Journal of Heart and Lung Transplantation》：Fifty-Year Pediatric Heart Transplant Outcomes: A Pediatric-Adult Center Linked Analysis
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儿童心脏移植50年长期预后分析显示中位生存16.7年，近50%患者存活超20年且生存率逐年提升，二次心脏移植多发生在成人心脏移植中心转移后，肾移植发生率低。
Seth A Hollander | Stephanie Hsiao | Anubodh S. Varshney | Helen Luikart | Alireza Raissadati | Daniel Bernstein | Michael Ma | Kari Wujcik | Lynsey Barkoff | John Dykes | Donna Lee | David N Rosenthal
斯坦福大学医学院儿科（心脏病学）系
摘要
目的
由于儿童心脏移植项目起步较晚，以及患者转入成人护理后随访中断，关于儿童心脏移植（pHT）的长期结果报告非常少。我们利用项目运行时间、中心手术量以及电子病历（EMR）数据，分析了儿童心脏移植患者50年后的生存情况，包括转入成人护理后的相关事件。
方法
回顾了斯坦福大学1974年8月19日至2024年8月19日期间所有儿童心脏移植病例。患者特征和移植后的结果（包括死亡、再次移植及后续肾移植情况）通过儿科和成人电子病历、公共记录以及与其他中心的沟通获取。
结果
共有540名患者接受了儿童心脏移植，其中526名（97%）的生存状况在2024年8月19日得到确认，11名（2%）仅有部分随访信息，3名患者的信息缺失。在超过1,888,341天的随访期间，50名患者（9%）在平均9年（范围5至14年）后接受了第二次心脏移植；3名患者（1%）接受了第三次心脏移植；6名患者（1%）接受了后续肾移植；212名患者（39%）死亡（其中172名为儿童，40名为成人）。中位生存时间为16.7年，且随时间推移生存率有所提高（P<0.001）。
结论
这项结合儿科和成人医疗数据的分析显示，儿童心脏移植患者的长期生存情况良好，中位生存时间超过15年，并且持续改善。近一半的再次移植发生在患者转入成人护理后；后续肾移植的发生率较低。
引言
现有研究显示，根据移植时的年龄不同，儿童心脏移植的中位生存时间在13至22年之间。尽管儿童心脏移植手术已开展超过50年，但近期发表的报告大多未包含这么早期的数据，主要是因为多中心登记系统建立时间较短，且在初期数据收集量逐渐增加。此外，单中心研究虽然能提供更详细和完整的数据，但由于许多项目起步时间较短，以及患者可能转入非附属的成人医疗中心，导致研究受到限制。患者转入成人医疗中心后，儿科中心可能无法了解其后续的临床情况（如再次移植、后续肾移植或死亡情况）。
由于这些限制，关于儿童心脏移植患者成年后的长期生存数据仍然不完整。一项使用美国器官共享网络（UNOS）登记系统的研究虽然涵盖了36年的数据，但仅分析了10年内的生存情况，并侧重于中心手术量而非患者的长期结果。2021年国际心肺移植学会（ISHLT）的报告仅涵盖了1992年至2018年的移植病例，后续报告也多关注特定主题而非长期生存情况。因此，关于儿童心脏移植患者终身生存情况的数据十分有限。
斯坦福大学于1974年8月19日完成了首例儿童心脏移植手术。此后50年间，共进行了560例移植手术。对于达到成年的患者，他们大多转入斯坦福大学或其他合作中心的成人心脏移植项目，这些中心通过EPIC医疗记录平台（位于美国威斯康星州维罗纳）的“Care Everywhere”功能实现了电子病历的共享。我们利用这些患者信息，分析了自项目启动以来所有患者的移植结果，包括转入成人护理后的情况。本研究旨在描述我们中心儿童心脏移植患者的长期生存情况，并分析50年间患者生存趋势的变化。
研究人群与数据收集
研究纳入了1974年8月19日至2024年8月19日期间在斯坦福大学儿科项目接受心脏移植的所有患者。收集了患者的基线信息，包括移植时的年龄、性别、种族、术前诊断及术前使用的室辅助装置（VAD）情况。临床结果通过儿科和成人医院的电子病历获取，并参考了公共记录和机构质量保证数据库。
人口统计学数据
1974年至2024年间，共为540名患者进行了567例心脏移植（566例原位移植，1例异位移植）。为全面了解项目情况（该项目偶尔也会为21岁以上的青少年患者进行移植），研究还纳入了15例（3%）21岁以上患者的移植数据（其中12例为首次移植，均为先天性心脏病患者，3例为再次移植）。截至2024年8月19日，526名（97%）患者的生存状况得到确认；11名（2%）患者仅有部分随访信息。
讨论
本研究回顾了50年间儿童心脏移植患者的临床结果，包括那些转入成人护理的患者。在纳入的500多名患者和近200万天的随访数据中，发现近一半患者在移植后20年仍存活，五分之一的患者存活时间超过30年。其中有一名患者在接受首次移植后存活时间已超过40年。
资金致谢
Anubodh S. Varshney从Broadview Ventures、ECHAS、Hippocratic AI和Baim临床研究所获得了咨询费用。
致谢
作者感谢Norman Shumway博士（1923-2006），他在1968年完成了斯坦福大学的首例心脏移植手术，并随后创立了该院的儿童心脏移植项目。
利益冲突声明
作者不存在其他财务利益冲突或其他相关披露事项。
