真性红细胞增多症和原发性血小板增多症中羟基脲耐药性和不耐受的流行情况及实际临床结局：一项单中心研究

《Indian Journal of Hematology and Blood Transfusion》：Prevalence and Real-World Clinical Outcomes of Hydroxyurea Resistance and Intolerance in Polycythemia Vera and Essential Thrombocythemia: A Single-Centre Experience

羟基脲不耐受及耐药性在PV和ET患者中的临床影响及预后研究，纳入81例患者回顾性分析，发现PV患者HC耐药率30.9%，ET达58.9%，且PV患者症状改善显著（从88.2%降至17.9%）。

　　

摘要

克隆性髓系干细胞疾病，包括真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET），被归类为费城染色体阴性的髓增生性肿瘤（MPNs）。本研究旨在评估成人PV和ET患者对羟基脲（HC）不耐受和耐药的临床反应及生存结果。2012年6月至2024年12月期间，在国家血液疾病和骨髓移植研究所（NIBD & BMT）进行了一项回顾性队列研究，共纳入81名患者，这些患者接受了每日500毫克至3000毫克的羟基脲治疗。研究分别采用了传统的风险分层方法和欧洲白血病网络（ELN）的风险分层标准对PV和ET患者进行分类。此外，还使用改良的ELN（mELN）标准来评估患者的HC耐药性或不耐受情况。在81名患者中，42名为PV患者（51.9%），39名为ET患者（48.1%）。PV患者的中位年龄高于ET患者（54.5岁 vs 40岁）。根据风险分层结果，33.3%的PV患者和23.1%的ET患者被归类为高风险人群。其中，23.0%的PV患者和4.3%的ET患者因HC耐药性进展为骨髓纤维化。PV患者的HC耐药率为30.9%，ET患者为58.9%；HC不耐受在PV患者中的比例为26.1%，在ET患者中为15.3%。患者的健康状况显著改善，表现为活动性疾病症状从基线时的88.2%下降到12个月时的17.9%。