综述:基因治疗与基因编辑:分子医学的当前趋势与未来前景

《Current Gene Therapy》:Gene Therapy and Gene Editing: Current Trends and Future Prospects of Molecular Medicine

【字体: 时间:2025年11月27日 来源:Current Gene Therapy 3.3

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  基因治疗与基因组编辑(如CRISPR-Cas9)是革命性手段,用于治疗遗传及获得性疾病,通过修饰患者遗传物质实现精准干预,推动个性化医疗发展,同时需关注伦理争议及临床应用潜力。

  
摘要

基因治疗和基因组编辑已成为管理多种遗传性和获得性疾病的变革性方法。本文全面探讨了这些创新技术的现状及前景。基因治疗是一种用于治疗和预防多种疾病(包括复杂癌症和遗传性遗传疾病)的潜在方法,其核心在于向患者细胞内引入、移除或修改遗传物质。基因组编辑技术(尤其是CRISPR-Cas9)能够精准修复基因缺陷,为个性化医疗开辟了新途径,因为它可以在DNA层面实现精确的修饰。本文讨论了这些技术的伦理影响、临床应用及重大进展。通过评估最新的研究和临床试验,本文旨在强调基因治疗和基因组编辑对现代医学的深远影响,进而凸显它们在革新疾病治疗和管理方面的巨大潜力。

关键词: 基因治疗基因组编辑CRISPR-Cas9遗传性疾病个性化医疗疾病管理临床应用伦理考量基因修饰

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