将患者之声纳入特应性皮炎指南：实现标准实践的策略与框架

《The Patient - Patient-Centered Outcomes Research》：The Patient Voice in Atopic Eczema Guidelines: How Do We Make it Standard Practice?

本刊推荐：为解决当前特应性皮炎（AE）指南中患者参与（PI）不足的问题，研究人员开展了关于如何将患者视角系统性融入指南制定的主题研究。文章指出，尽管PI被广泛推荐，但仅有少数AE指南真正落实。研究强调了考虑疾病异质性、心理社会影响等AE特异性因素的重要性，并提出了一个促进患者和照顾者可持续参与的实践框架，对开发出文化、种族、社会和地理上适宜的指南具有重要意义。

　　

特应性皮炎（Atopic Eczema, AE）是一种常见的慢性炎症性皮肤病，以剧烈瘙痒、皮肤屏障功能障碍为特征，严重影响患者的睡眠质量、心理健康和日常生活。全球有数以亿计的人受其困扰，且疾病负担沉重。在医疗决策中，临床实践指南为医生提供了基于证据的建议，是保障医疗质量的关键工具。然而，一个长期存在的矛盾是：指南本应服务于患者，但患者自身在指南制定过程中的声音却常常被忽视。尽管国际标准普遍推荐患者和照顾者应参与指南开发，但现实是，在现有的特应性皮炎指南中，真正将患者参与（Patient Involvement, PI）落到实处的只是少数。这导致指南推荐的内容可能无法完全反映患者真正的需求、偏好和他们在日常生活中面临的挑战，例如，患者可能更关注如何预防急性发作、减少治疗副作用以及改善心理健康，而这些优先事项可能与临床医生的侧重点有所不同。这种脱节不仅影响了指南的信任度和实用性，也可能阻碍有效的医患共同决策和治疗依从性。因此，如何打破壁垒，将患者视角系统性地、可持续地融入特应性皮炎指南的诞生过程，使其真正成为“以患者为中心”的指南，成为了一个亟待解决的重要课题。

发表在《The Patient - Patient-Centered Outcomes Research》上的这篇观点文章，正是针对这一挑战而作。由国际皮肤病学患者组织联盟（GlobalSkin）支持的研究团队，旨在为将患者参与变为特应性皮炎指南制定的标准实践提供路线图。研究人员并非通过传统的实验来获取新数据，而是基于对现有指南、标准文件、已发表研究和实践案例的深入分析，进行综合性的论述和框架构建。其研究方法的关键在于：系统梳理了当前特应性皮炎指南中患者参与的现状与价值；识别了在特应性皮炎这一特定疾病背景下实施患者参与所面临的独特障碍（如疾病异质性、心理社会负担、资源不均等）；并最终提出了一个包含具体步骤的、可操作的框架，以指导指南开发小组（Guideline Development Group, GDG）如何有效地招募、支持患者伙伴，并确保他们的贡献贯穿于指南制定、研究基础和后续实施的完整周期。

3 Addressing Barriers to PI

研究人员指出，将通用的患者参与指导原则应用于特应性皮炎时，必须考虑该疾病的特异性。核心障碍及应对策略集中在三个方面：首先，在患者和照顾者招募上，特应性皮炎具有高度的临床异质性，因此指南开发小组需要依据公平、多样性和包容性原则，精心选择能代表不同年龄、 ethnicity（种族）、地理区域、疾病严重程度和治疗经历的患者代表。对于儿童患者，可通过父母参与或提供额外支持来纳入其体验。为避免指南开发小组规模过大，可采用“核心患者小组+扩展患者顾问池”的模式，并辅以对患者价值观与偏好的系统性文献回顾、定性研究或使用患者报告结局指标（如Patient-Reported Impact of Dermatological Diseases, PRIDD）来获取更广泛的视角。其次，在支持与赋能患者参与方面，特应性皮炎患者常伴有焦虑和低自尊，这要求指南制定过程必须提供清晰的角色描述、专门培训、指定的患者联络人以及灵活的安排，以消除权力不平衡感，帮助患者建立自信、平等发声。同时，也应对医疗专业人员进?培训，学习如何与患者伙伴有效合作。最后，患者参与不应仅限于指南撰写阶段，而应延伸至整个指南周期，包括优先设定指导基础研究（如通过James Lind Alliance的优先合作设定）以及指南发布后的联合实施与传播计划，使用通俗语言制作患者教育材料，并建立反馈循环，使指南能持续优化。

4 Pl and the AE Guideline Landscape

文章进一步分析了患者参与在全球特应性皮炎指南版图中的关键作用。在许多中低收入国家，可能根本没有适合当地人群的指南，而是直接使用为欧美人群制定的指南。这带来了严重问题，因为不同肤色皮肤的皮疹表现、患者对传统草药的使用以及当地医疗资源情况都存在巨大差异。患者参与在此刻显得尤为重要，本地患者和照顾者能带来对文化背景、症状体验和治疗可及性的切身理解，这对于制定或改编出文化、种族、社会和地理上适宜的指南至关重要。当资源无法支持制定完整指南时，开发简明的诊疗算法（Algorithm）也是一种将患者视角融入临床实践的可行替代方案，患者参与同样能确保其推荐内容和语言是患者友好型的。此外，推动患者参与还需要与医疗卫生政策和资源分配相结合，患者倡导组织与医疗专业人员应共同努力，提升政策制定者对特应性皮炎疾病负担和患者参与价值的认识，从立法和政策层面要求指南开发必须与患者合作。

5 Call to Action

文章最后呼吁特应性皮炎社区的全体成员紧急行动起来。鉴于疾病负担沉重、患病率上升以及未来治疗选择日益复杂，将患者和照顾者的知识和经验纳入指南开发已刻不容缓。研究人员提出了一个具体的行动框架（图1），其关键步骤包括：发布清晰的患者伙伴招募通知；确保患者伙伴和整个指南开发小组的多样性；明确告知参与所需的时间和投入，并提供财务、信息技术（IT）和培训支持；为患者伙伴配备指导老师或联络人；在会议中设置专门环节征询患者观点；对合作过程进行持续评估与改进；以及在指南发布后，由医学学会和患者倡导社区共同制定实施传播计划并制作通俗易懂的摘要资料。

综上所述，这项研究系统地论证了将患者声音标准化的特应性皮炎指南制定中的紧迫性与可行性。其核心结论在于，克服特应性皮炎患者参与的障碍需要多管齐下的策略，包括在招募时强调多样性、在过程中提供全方位支持、并将参与范围扩展到指南全周期。更重要的是，在资源匮乏或指南缺失的地区，患者参与是确保指南本地化、适用性和有效性的关键。这项研究的意义深远，它不仅为特应性皮炎领域提供了清晰的实践路线图，其提出的框架和原则对于面临类似挑战的其他慢性疾病领域同样具有重要的借鉴价值。响应世界卫生大会关于皮肤病的全球行动计划号召，促进患者和照顾者成为指南开发的平等伙伴，将是推动皮肤科医疗质量提升、实现健康公平的重要一步。