儿童患者膀胱尿路上皮细胞癌：与国家癌症数据库中成人数据的比较

《Journal of Pediatric Urology》：Urothelial Cell Carcinoma of the Bladder in Pediatric Patients: A Comparison with Adults from the National Cancer Database

儿童及成人膀胱尿路上皮癌的临床特征与预后比较，发现儿童患者以非肌层浸润型为主且生存率显著优于成人，但化疗使用率较低。

　　

Seth Weir|Kevin A. Murgas|Michael Froehlich|Michelle Nash|Michael Ernst|Kenneth W. Gow|Kristen A. Calabro

纽约州石溪大学医院外科，石溪，11794

摘要

目的

膀胱尿路上皮细胞癌（UCCB）是成人中常见的恶性肿瘤，但在儿童中极为罕见。鉴于其在儿童群体中的罕见性，我们利用了一个全国性数据库来比较儿童患者、年轻成人（YA）和老年人（OA）在人口统计学特征、肿瘤特征、分期和预后方面的差异。

材料与方法

我们使用国家癌症数据库（NCDB）进行了一项回顾性队列研究，以识别2004年至2020年间被诊断为UCCB（ICD-O-3组织学代码8120–8131）的患者。患者被分为儿童组（≤21岁）、年轻成人组（22–50岁）和老年组（>50岁）。排除了生存数据缺失的病例。我们通过卡方检验、Kaplan-Meier生存估计和Cox回归模型分析了人口统计学数据、肿瘤分期和治疗情况以及总体生存率。

结果

我们共确定了235例儿童患者（0.1%）、22,034例年轻成人患者（4.3%）和488,182例老年人患者（95.6%）。在儿童患者中，64%为男性，大多数是非西班牙裔白人。非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC；分期Ta、Tis、T1）占儿童患者的96.2%，而肌层浸润性膀胱癌（MIBC；分期T2–T4）仅占3.8%。与老年组相比，儿童患者的1年、2年、5年和10年生存率更高。在所有年龄组中，肌层浸润性膀胱癌与较差的预后相关。98.3%的儿童患者接受了手术治疗，其中19.6%接受了术中或辅助化疗；而在年轻成人组中这一比例为19.6%，在老年组中为33.1%。治疗方法主要取决于肿瘤的肌层浸润情况，并且随着时间的推移而发生变化。

结论

这是迄今为止关于儿童UCCB最全面的研究，结果显示儿童患者中NMIBC占主导地位，且生存率优于成人。尽管手术率较高，但儿童患者接受化疗的比例较低。这些发现强调了进一步研究的必要性，以便为儿童UCCB制定标准化治疗方案。

引言

膀胱癌是男性中第四大常见癌症，女性中第八大常见癌症，通常在第六个十年发病¹。膀胱尿路上皮细胞癌（UCCB），也称为移行细胞癌，是大约90%病例的主要组织学亚型¹。虽然罕见，但UCCB是儿童膀胱癌的最常见原因，其中仅0.38%的病例发生在生命的第一十年<2, 3。值得注意的是，UCCB的临床表现和最佳治疗方案在儿童和成人之间可能存在显著差异，这凸显了进一步研究的必要性，以更好地理解儿童和成人中的UCCB这一临床实体。

在这项研究中，我们利用国家癌症数据库（NCDB）进行了回顾性分析，以评估过去二十年间UCCB的肿瘤生物学特征、治疗趋势和预后⁴。该分析还旨在加强成人与儿童之间的比较，重点关注不同年龄组之间的病理学和管理差异以及肿瘤的肌层浸润情况。因此，本研究的一个总体目标是提供基础证据，为未来制定针对儿童UCCB的临床指南提供依据。我们的研究假设是，UCCB的管理在儿童和成人中都受到肿瘤肌层浸润情况的显著影响，且儿童患者的预后通常优于成人患者。

章节片段

NCDB数据集和队列标准

石溪大学机构审查委员会批准了这项研究。国家癌症数据库（NCDB）是美国癌症协会和美国外科医生学会癌症委员会（CoC）的联合项目，是一个全国性的、基于医疗机构的综合临床监测资源，目前每年收集美国约70%的新诊断恶性肿瘤数据⁴。我们请求并下载了NCDB数据集。

UCCB的队列人口统计学特征

我们确定了2004年至2020年间诊断出的235例儿童患者、22,034例年轻成人患者和488,182例老年人患者。从人口统计学特征来看，儿童患者主要为青少年，但也有49例患者在16岁以下被诊断出UCCB，其中包括4例在1岁以下被诊断出的患者（补充表S1）。尽管比例较低，但儿童患者中男性占多数。在所有年龄组中，白人和非西班牙裔个体的比例较高

讨论

儿童患者中的UCCB非常罕见，在NCDB的17年数据中仅报告了235例符合我们分析标准的病例。从病理学上讲，UCCB可分为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC），两者具有不同的预后和治疗指南<9, 10>。NMIBC占病例的75%，10年生存率为75-80%；然而，存在转变为MIBC的风险¹¹。

结论

儿童UCCB是一种具有独特临床特征的疾病。如研究所示，UCCB病例数量正在增加，这突显了早期诊断和治疗的必要性。影响预后的主要因素是肿瘤的肌层浸润情况，其次是组织学分级。需要进一步研究来评估儿童中的MIBC，因为该病在儿童中较为罕见且预后较差。尽管手术率较高，但儿童患者接受化疗的比例较低。这些发现强调了进一步研究的必要性，以便为儿童UCCB制定标准化治疗方案。