转化科学影响评估新框架：整合TS原则与TSBM模型的路径探索

《Journal of Clinical and Translational Science》：Application of a Conceptual Model for Translational Science Impact

本文推荐：为明确转化科学(TS)活动与转化研究(TR)活动的区别，并解决TS活动难以直接关联健康与社会效益的问题，研究人员开展了一项关于转化科学影响概念模型的研究。该研究整合了NCATS提出的转化科学原则(TS Principles)与转化科学效益模型(TSBM)，构建了一个能够阐明TS活动如何通过产生可推广的科学解决方案来增强TR效率并最终实现健康与社会效益的理论框架。此模型为CTSA中心评估转化科学影响提供了新工具，对推动转化科学领域发展具有重要意义。

　　

在生物医学研究领域，将实验室发现转化为实际临床应用始终面临巨大挑战。美国国家促进转化科学中心(NCATS)近年来在临床与转化科学奖(CTSA)资助机会公告(FOA)中强调了一个重要转变：从传统的转化研究(Translational Research， TR)转向更具系统性的转化科学(Translational Science， TS)。虽然两者密切相关，但存在本质区别——转化研究专注于特定疾病或靶点的转化过程，而转化科学则致力于理解转化过程背后的科学和操作原理，从而开发可加速整个转化研究领域的方法。

这一转变让CTSA社区面临新的挑战：如何清晰区分TS与TR活动？如何评估主要关注过程改进的TS活动对最终健康结局的影响？尽管转化科学效益模型(Translational Science Benefits Model， TSBM)已被广泛用于评估转化研究的影响，但该模型主要关注健康与社会效益，与TS活动的间接关联使得评估工作变得复杂。

为解决这一难题，阿肯色大学医学科学分校转化研究所(TRI)的研究团队开发了一个创新的概念框架——转化科学影响概念模型。该模型巧妙整合了NCATS提出的转化科学原则(TS Principles)和TSBM评估框架，首次清晰描绘了从TS活动到健康与社会效益的完整路径。这一研究成果发表在《Journal of Clinical and Translational Science》上，为整个CTSA社区提供了评估转化科学影响的理论基础。

研究团队采用的概念框架开发方法结合了文献回顾和多方利益相关者反馈。在2022年8月起草初稿后，经过与TRI领导层长达18个月的多次迭代完善。此外，通过在美国评估协会年会上的海报展示以及2023年至2024年间三次跨中心会议报告，收集了CTSA评估人员和首席研究人员的宝贵意见，确保了模型的实用性和广泛接受度。

研究成果：转化科学影响概念模型

该模型的核心价值在于明确了转化科学活动与转化研究活动之间的关系。如图1所示，模型底部“转化科学”栏代表了CTSA FOA强调的TS活动范围。CTSA中心资源为研究人员提供支持，使其能够开展体现TS原则的转化科学活动，进而产生可推广的科学解决方案（转化科学创新）。这些创新被传播并嵌入到转化研究活动中（模型底部的“转化研究”栏），从而增强转化过程的效率。最终，TS创新的实施加强了转化研究的效力，可能带来显著的健康与社会效益，因此TSBM被呈现为转化科学活动的远端结果。

模型通过双向箭头试图展示TS与TR之间的互惠关系和反馈循环，尽管线性呈现方式有一定局限性，但确实有助于追踪转化科学的下游影响。

逻辑模型与应用实例

TRI评估团队将该概念模型与逻辑模型结合使用，以阐明TRI活动如何影响阿肯色州农村人群的健康与社会效益。如图2所示的逻辑模型展示了如何通过培养受训者的TS原则能力，使他们能够进行高质量的临床转化科学。

具体应用实例中，TRI的K12项目通过编程、指导、培训和支持促进受训者的职业发展。受训者因此提升了TS能力，能够开展高效的中心资助研究项目。例如，一个同时具有转化研究目标（改善新生儿特定疾病的诊断）和转化科学目标（改进这一脆弱人群的知情同意流程以满足研究入组目标）的项目。该项目产生了转化科学创新——一种新的知情同意方法，这为确保获得代表性样本提供了可推广的科学解决方案，从而提高了转化研究的效率和效力，增加了在新生儿疾病诊断方面取得突破的可能性。

研究结论与意义

TRI的转化科学影响概念模型清晰地描绘了从转化科学创新开发到创新在转化研究中被采纳和整合的完整路径，最终产生更具影响力的转化研究和更大的健康与社会效益。

该模型帮助TRI评估团队识别了超越传统出版物、资助和专利计数的新评估指标，包括评估创新在研究中的采纳和实施情况、研究因创新采纳而提高的效率和效力，以及创新如何增强相关转化研究健康与社会效益。

未来研究方向包括开发追踪转化科学创新采纳情况的系统，建立转化解决方案分类系统（如参与者招募、预测效能等）及相关结果和对应指标。此外，探索特定健康与社会效益是否更常与某类转化科学创新相关联也是值得研究的方向。

这一概念框架不仅帮助TRI评估人员清晰阐述遵循TS原则的转化科学活动如何产生增强TR效率和效力的转化科学创新，并将TS与TSBM的健康与社会效益联系起来，还可被其他CTSA中心用于识别和强调TS重点活动，绘制通往健康与社会影响的新路径。该研究为整个转化科学领域的评估工作提供了重要理论贡献，有望推动更有效的转化科学实践和评估方法的发展。