综述：复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤CAR-T疗法的比较经济评估：一项系统评价

《PharmacoEconomics》：Comparative Economic Evaluations of CAR-T Therapies for Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma: A Systematic Review

CAR-T疗法治疗难治复发性大B细胞淋巴瘤的成本效益比较及影响因素分析，纳入8项研究，结果显示axi-cel最常被列为成本效益最优选项，但受限于间接比较方法及缺乏低收入国家数据，结论需谨慎。

　　

摘要

背景与目的

嵌合抗原受体T细胞疗法改变了复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的治疗范式，但也是最昂贵的治疗方法之一。此外，这些疗法在复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中的相对经济价值仍不确定。本研究的目的是了解这些疗法在这一人群中的相对价值，以及影响哪些干预措施被认为更具成本效益的主要因素。

方法

为了评估嵌合抗原受体T细胞疗法的相对成本效益及其成本效益结果的驱动因素，我们对Embase、Scopus和PubMed进行了系统文献检索，检索时间从开始到2024年12月，并在2025年10月进行了更新。纳入的研究是对复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者使用嵌合抗原受体T细胞疗法的全面经济评估。两名评审员独立提取了关键信息，如人群特征和模型结构。结果以原始格式呈现，成本效益的结论是根据各国特定的支付意愿阈值进行评估的。纳入研究的报告质量使用了2022年《统一健康经济评估报告标准》（CHEERS）清单和Drummond 10项清单进行评估。

结果

本系统评价共纳入了来自美国、西班牙、法国和日本的8项全面经济评估。所有研究都针对的是已经接受过两种或两种以上先前治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，研究周期为终生，并且大多采用了支付者的视角（n = 6）。所有研究都使用了三状态分割生存模型，但主要依赖于间接比较方法，如匹配调整后的间接比较。评估了三种嵌合抗原受体T细胞疗法：axicabtagene ciloleucel（axi-cel）、tisagenlecleucel（tisa-cel）和lisocabtagene maraleucel（liso-cel）。axi-cel是最常被报告为具有成本效益的选项（n = 7），有两项研究认为它是主要的治疗策略。由于缺乏各组的个体患者数据且依赖于间接比较，模型结果存在较大不确定性。

结论

在这项关于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患者使用嵌合抗原受体T细胞疗法的对比经济评估的系统评价中，现有证据表明axi-cel可能是最具成本效益的选项。然而，鉴于这些研究依赖于间接比较，并且没有在低收入至中等收入国家进行任何相关研究，在进行额外的评估或临床试验之前，必须谨慎解读这些结果。