移植抗宿主病（GvHD）预防策略对接受无关供体异基因造血细胞移植的年轻成人无GvHD/无复发生存率的影响：一项倾向评分匹配分析

《British Journal of Haematology》：Impact of graft-versus-host disease prophylaxis strategies on GvHD-free/relapse-free survival in young adults undergoing unrelated donor allogeneic haematopoietic cell transplantation: A propensity score-matched analysis

优化年轻成年异体造血干细胞移植受者GvHD预防方案，比较三种方案（PTCy+CNI+MMF；CNI+MTX/MMF；CNI+MTX/MMF+ATG）的24个月无病生存率（GRFS）及非复发死亡率。结果显示PTCy为基础的方案显著提高GRFS（58.9% vs 32.2%-44.2%）并降低非复发死亡率（p<0.001）。

　　

摘要

接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的年轻成人（YAs）是一个具有独特医疗和心理社会需求的特殊群体。优化这一群体的移植物抗宿主病（GvHD）预防措施对于改善治疗结果至关重要。我们使用国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的最新数据集，对接受无关供体HSCT的年轻成人进行了回顾性分析。评估了三种GvHD预防策略下的24个月无GvHD、无复发生存率（GRFS）：A组（移植后环磷酰胺[PTCy] + 钙调神经磷酸酶抑制剂[CNI] + 霉酚酸酯[MMF]），B组（CNI + 甲氨蝶呤[MTX]/MMF），以及C组（CNI + MTX/MMF + 抗胸腺细胞球蛋白[ATG]）。通过倾向评分匹配（PSM）分析来调整基线差异。共有1387名年轻成人患者纳入研究。在整个队列中，A组的24个月GRFS为58.9%（95%置信区间[95% CI]，53–64），B组为32.2%（95% CI，29–36），C组为44.2%（95% CI，39–49）（p < 0.001）。多变量分析（MVA）显示，A组（风险比[HR] = 0.44；95% CI，0.35–0.54）和C组（HR = 0.79；95% CI，0.70–0.90）的GRFS均优于B组。在倾向评分匹配的队列中，24个月的GRFS在PTCy组（58.2%，95% CI，52–64）显著高于CNI-MTX/MMF ± ATG组（32.9%，95% CI，27–39；p < 0.001），且PTCy独立地与GRFS改善相关（HR = 0.48；95% CI，0.40–0.60；p < 0.001）。基于PTCy的预防措施还降低了非复发死亡率（NRM），各组之间的复发率或总生存率（OS）无显著差异。在这项大型回顾性分析中，PTCy与年轻成人接受无关供体HSCT后的GRFS显著改善和NRM降低相关。这些发现支持在这一群体中使用基于PTCy的方案，并需要进一步的前瞻性评估。

图形摘要

优化接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的年轻成人（YAs）的移植物抗宿主病（GvHD）预防措施对于改善治疗结果至关重要。我们使用国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的最新数据集，对接受无关供体HSCT的年轻成人进行了回顾性分析。评估了三种GvHD预防策略下的24个月无GvHD、无复发生存率（GRFS）：A组（移植后环磷酰胺[PTCy] + 钙调神经磷酸酶抑制剂[CNI] + 霉酚酸酯[MMF]），B组（CNI + 甲氨蝶呤[MTX]/MMF），以及C组（CNI + 甲氨蝶呤[MTX]/MMF + 抗胸腺细胞球蛋白[ATG]）。通过倾向评分匹配（PSM）分析来调整基线差异。共有1387名年轻成人患者纳入研究。在整个队列中，A组的24个月GRFS为58.9%（95%置信区间[95% CI]，53–64），B组为32.2%（95% CI，29–36），C组为44.2%（95% CI，39–49）（p < 0.001）。多变量分析（MVA）显示，A组（HR = 0.44；95% CI，0.35–0.54）和C组（HR = 0.79；95% CI，0.70–0.90）的GRFS均优于B组。在倾向评分匹配的队列中，24个月的GRFS在PTCy组（58.2%，95% CI，52–64）显著高于CNI-MTX/MMF ± ATG组（32.9%，95% CI，27–39；p < 0.001），且PTCy独立地与GRFS改善相关（HR = 0.48；95% CI，0.40–0.60；p < 0.001）。基于PTCy的预防措施还降低了非复发死亡率（NRM），各组之间的复发率或总生存率（OS）无显著差异。

利益冲突声明

作者没有需要声明的利益冲突。

数据可用性声明

本研究使用了国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）提供的公开数据集。可根据其使用条款在https://www.cibmtr.org访问该数据集。