《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》：Comparative safety of drug therapies used hemophilia A and B in Canada: a multi-center, retrospective study
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凝血因子疗法不良反应比较研究基于加拿大2018-2022年出血障碍登记数据，分析显示Emicizumab过敏反应发生率显著高于长效（IRR3.59）和标准短效凝血因子（IRR11.86），但未出现抑制剂形成。研究强调创新药物偏见风险，同时指出神经系统事件和血栓可能源于联合用药。
Omotola O. Olasupo | Emma Iserman | Arun Keepanasseril | Quazi Ibrahim | Zainab Salim Ali Al-Housni | Federico Germini | Jean-Eric Tarride | Lawrence Mbuagbaw | Shannon Jackson | Ingrid Blydt-Hansen | Michelle Bech | Celina Woo | Mark Belletrutti | Alfonso Iorio | Davide Matino
加拿大安大略省汉密尔顿麦克马斯特大学健康研究方法、证据与影响系
摘要
目的
比较长效半衰期（EHL）和标准半衰期（SHL）凝血因子疗法、旁路制剂以及艾米库单抗（emicizumab）相关不良药物反应（ADRs）的风险。
方法与分析
我们分析了2018至2022年的加拿大出血性疾病登记数据。如果不良事件（AEs）与治疗明确相关、可能相关或很可能相关，则将其定义为ADRs。我们比较了不同疗法之间的ADR发生率，以估算发生率比（IRRs）和95%置信区间（CIs）。
结果
共记录到183例AEs，其中67例为ADRs。报告的AEs发生率在每1000名患者每年6.1至14.8例之间。过敏反应是最常见的ADR类型。
与EHL（IRR 3.59；95%CI 1.43-9.00）和SHL（IRR 11.86；95%CI 4.73-29.72）凝血因子制剂相比，艾米库单抗组的过敏反应发生率更高。艾米库单抗组出现止血控制不佳和其他非预期事件的情况也比SHL（IRR 6.39，95%CI 1.29-31.63）和EHL（IRR 2.77，95%CI 0.56-13.72）组更频繁。在使用艾米库单抗或旁路制剂时，未观察到抑制剂产生的情况。当艾米库单抗与其他止血疗法联合使用时，也出现了神经系统事件和血栓形成的病例。
结论
本研究突显了获批用于治疗A型和B型血友病的疗法的相对安全性。尽管艾米库单抗组的ADR报告较多，但未观察到抑制剂产生的情况。然而，不能排除新奇性偏倚的可能性。由于事件发生率较低且存在数据缺失，我们的估计结果受到常规收集数据的限制。
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加拿大使用的血友病疗法的相对安全性尚未得到全面评估。
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我们利用登记数据比较了5年内各药物组的不良药物反应发生率。
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过敏反应是加拿大人群中最常报告的不良药物反应。
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虽然艾米库单抗组的事件报告较多，但我们不能排除新奇性偏倚的影响。
