儿童溶血性尿毒综合征中肾外表现的发病率、严重程度及其预后：一项回顾性队列研究

《Pediatric Nephrology》：Incidence and severity of extrarenal manifestations and outcomes in pediatric hemolytic uremic syndrome: a retrospective cohort study

本研究通过全球电子健康记录数据库TriNetX回顾性分析2000-2024年2362例儿童HUS患者，发现一年内高血压疾病（24.9%）、呼吸（9.8%）、胃肠道（6.5%）等extrarenal并发症，死亡率2.2%（多发生于确诊后3个月内）。肾损伤发生率为34.0%（CKD 14.6%，肾衰竭4.0%）。2015治疗后指南后，eculizumab使用率显著上升（12.7%）。需加强长期随访及针对extrarenal的优化治疗策略。

　　

摘要

背景

儿童溶血性尿毒综合征（HUS）的特征是急性肾损伤（AKI）、血小板减少和微血管性溶血性贫血。虽然肾脏受累已得到充分认识，但HUS的肾外表现仍不甚明确。

方法

我们使用TriNetX（一个全球电子健康记录数据库）进行了一项回顾性队列研究，以探讨18岁以下HUS患儿的肾外并发症发生率和临床结局。患者通过ICD-10-CM编码在2000年至2024年间被识别。主要结局指标包括1年内的肾外表现累积发生率、死亡率以及肾脏疾病进展。

结果

共有2362名HUS患儿被纳入研究（平均年龄4.04±3.65岁；47.8%为男性）。1年后，高血压是最常见的肾外表现（24.9%），其次是呼吸系统、胃肠道、神经系统和心血管系统并发症。“其他类型”HUS（ICD-10 D59.39）患者的肾外疾病发生率高于感染相关或遗传性HUS患者。1年死亡率為2.2%，大多数死亡发生在诊断后的3个月内。34.0%的患者出现AKI，14.6%发展为慢性肾脏病（CKD），4.0%出现肾衰竭。1年内的住院率、ICU入住率和机械通气率分别为34.8%、6.7%和5.8%。2015年HUS治疗指南发布后，eculizumab的使用显著增加；12.7%的患者接受了血浆置换治疗。

结论

在我们的研究队列中，儿童HUS与显著的短期和中期肾外并发症相关。这些发现强调了需要密切进行长期随访，并制定针对儿童HUS肾外疾病负担的优化治疗策略。

图形摘要

图形摘要的高分辨率版本可在此处获取：补充信息

背景

儿童溶血性尿毒综合征（HUS）的特征是急性肾损伤（AKI）、血小板减少和微血管性溶血性贫血。虽然肾脏受累已得到充分认识，但HUS的肾外表现仍不甚明确。

方法

我们使用TriNetX（一个全球电子健康记录数据库）进行了一项回顾性队列研究，以探讨18岁以下HUS患儿的肾外并发症发生率和临床结局。患者通过ICD-10-CM编码在2000年至2024年间被识别。主要结局指标包括1年内的肾外表现累积发生率、死亡率以及肾脏疾病进展。

结果

共有2362名HUS患儿被纳入研究（平均年龄4.04±3.65岁；47.8%为男性）。1年后，高血压是最常见的肾外表现（24.9%），其次是呼吸系统、胃肠道、神经系统和心血管系统并发症。“其他类型”HUS（ICD-10 D59.39）患者的肾外疾病发生率高于感染相关或遗传性HUS患者。1年死亡率為2.2%，大多数死亡发生在诊断后的3个月内。34.0%的患者出现AKI，14.6%发展为慢性肾脏病（CKD），4.0%出现肾衰竭。1年内的住院率、ICU入住率和机械通气率分别为34.8%、6.7%和5.8%。2015年HUS治疗指南发布后，eculizumab的使用显著增加；12.7%的患者接受了血浆置换治疗。

结论

在我们的研究队列中，儿童HUS与显著的短期和中期肾外并发症相关。这些发现强调了需要密切进行长期随访，并制定针对儿童HUS肾外疾病负担的优化治疗策略。

图形摘要

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