开发并验证一种用于极早早产儿的可解释性数字死亡预测工具

《PLOS Digital Health》：Developing and validating an explainable digital mortality prediction tool for extremely preterm infants

本研究基于英国和威尔士2010-2020年25,902名23-27周早产儿的电子健康记录数据，开发了并验证了一个基于逻辑回归的在线死亡率预测工具，其AUROC为0.746，优于先前模型，并在国际PLUSS试验中验证有效，为临床决策提供支持。

　　
本研究聚焦于开发并验证一种用于预测极早产儿（胎龄23+0周至27+6周）在新生儿单元出院前死亡风险的在线工具。研究基于英国和威尔士2010-2020年间25,902名极早产儿的电子健康记录数据，通过机器学习算法筛选出关键影响因素，最终采用逻辑回归模型构建预测工具，并进行了多维度验证。

研究团队首先对现有预测模型进行系统性评估，发现传统模型存在解释性不足、临床适用性有限等问题。为此，研究采用真实世界数据集，通过九种机器学习算法（包括随机森林、神经网络、梯度提升机等）进行模型开发。经过交叉验证和参数优化，最终确定逻辑回归模型为最优方案，因其兼具良好预测性能（AUROC 0.746）和可解释性优势。

工具开发过程中，研究团队特别注重临床实用性和决策支持功能。通过引入SHAP值（Shapley Additive exPlanations）量化各风险因素贡献度，结合LIME（Local Interpretable Model-agnostic Explanations）技术实现个体化风险解释。在线平台不仅提供死亡风险预测，还能模拟不同干预措施（如是否使用糖皮质激素、是否转入三级新生儿单元）对预后的影响，帮助临床决策者直观理解各因素的作用机制。

验证结果显示，该工具在内部测试队列（英国本土数据）和外部验证队列（澳大利亚、新西兰、新加坡及加拿大数据）均表现稳定。内部验证显示模型在10%-70%风险阈值范围内具有优于现有模型的净收益，外部验证队列的AUROC达到0.728，验证了工具的跨地域适用性。值得注意的是，模型在男性早产儿、未接受产前糖皮质激素治疗、分娩于无NICU的中心等高风险群体中预测准确性较高，这为分层干预提供了科学依据。

研究特别强调工具的临床应用价值：1）通过动态展示不同干预措施的效果对比，促进医患共享决策；2）利用可视化技术呈现风险因素的贡献度，帮助家长理解医学评估逻辑；3）支持临床研究设计，例如针对特定风险因素（如少数民族群体、区域医疗资源差异）开展精准干预研究。研究团队与父母支持组织（Spoons慈善机构）合作，确保工具界面设计符合家长认知习惯，并通过焦点小组测试验证了其解释性内容的有效性。

在局限性方面，研究指出数据质量可能影响预测精度，例如部分分娩体重Z值可能存在录入误差。此外，模型未纳入产后72小时内的关键临床指标（如器官功能评估、感染控制等），这限制了其在动态风险管理中的全面应用。针对不同母亲族裔和新生儿医疗网络的性能差异，研究建议未来需加强区域医疗数据共享和模型再校准工作。

工具的实际应用场景包括：1）产前风险评估，帮助孕产妇理解不同医疗选择（如是否继续妊娠、是否实施侵入性治疗）的潜在后果；2）新生儿单元的生死预测，指导医疗资源分配和护理方案制定；3）长期预后评估，为神经发育随访提供参考基准。研究强调工具应作为临床决策的辅助工具，而非唯一依据，需结合医生专业判断和个体化情况综合运用。

未来研究方向包括：1）整合基因组学、代谢组学等新型生物标志物，提升预测模型的动态更新能力；2）开发多结局预测模块（如严重呼吸窘迫综合征、神经发育迟缓），构建综合健康评估体系；3）开展真实世界研究，评估工具对医疗资源利用和患者结局的影响。研究团队已建立在线平台（https://premoutcome.shinyapps.io/Death/），并计划与更多医疗网络合作进行扩展验证。

该研究为极早产儿风险管理提供了创新解决方案，其核心价值在于将复杂的机器学习模型转化为临床可操作的决策支持工具。通过透明化的解释机制和动态风险评估功能，既缓解了医疗资源分配中的决策压力，又增强了医患沟通的客观性，为改善全球极早产儿生存质量提供了技术路径参考。