Zavegepant鼻喷雾剂长期治疗偏头痛的患者报告结局：一项52周开放标签研究的意义与启示

《Pain and Therapy》：Patient-Reported Outcomes During the Acute Treatment of Migraine with Zavegepant Nasal Spray: Results from a 52-Week, Open-Label Study

本研究针对偏头痛患者长期治疗中生活质量改善的临床需求，通过一项52周开放标签试验评估了Zavegepant鼻喷雾剂对患者报告结局（PROMs）的影响。结果显示，治疗显著减少每月偏头痛天数（任何疼痛强度减少1.7天，中重度疼痛减少1.1天），改善偏头痛残疾评估（MIDAS）和偏头痛特异性生活质量（MSQ v2.1）评分，且患者满意度达72.8%。该研究为CGRP受体拮抗剂的长期疗效提供了真实世界证据。

　　

偏头痛作为一种复杂的神经系统疾病，全球约有超过10亿患者受其困扰，它不仅导致剧烈头痛，更伴随着恶心、畏光等症状，严重损害患者的日常工作能力和生活质量。尽管现有治疗如曲普坦类药物能缓解部分患者症状，但存在心血管禁忌症和药物过度使用性头痛等局限性。近年来，靶向降钙素基因相关肽（CGRP）通路的药物成为偏头痛治疗的新突破，其中Zavegepant作为首个鼻腔给药的CGRP受体拮抗剂（gepant），因其快速起效和非口服途径的优势受到关注。然而，其长期治疗对患者生活质量的影响尚缺乏系统评估。

为填补这一空白，研究人员在《Pain and Therapy》发表了为期52周的开放标签研究，旨在评估Zavegepant鼻喷雾剂在真实世界场景下对患者报告结局（Patient-Reported Outcome Measures, PROMs）的长期影响。该研究招募603名发作性偏头痛患者，通过电子日记记录偏头痛天数变化，并采用标准化量表（MIDAS和MSQ v2.1）量化残疾程度和生活质量改善。

研究采用的核心方法包括：基于美国多中心的开放标签设计，纳入符合国际头痛疾病分类（ICHD-3）诊断标准的成人患者；通过电子日记每日记录偏头痛发作情况，计算每月偏头痛天数；使用偏头痛残疾评估（MIDAS）量表和偏头痛特异性生活质量问卷（MSQ v2.1）在基线、第12周、24周、36周和52周进行评估；同时通过七点满意度量表收集患者对药物的主观评价。

每月偏头痛天数的变化

研究发现，与观察期相比，Zavegepant治疗使任何疼痛强度的每月偏头痛天数平均减少1.7天，中重度疼痛天数减少1.1天。这一改善从治疗第1个月即显现，并持续至第52周。亚组分析显示，完成13个月治疗的患者结果与整体人群一致，证实疗效的稳定性。

偏头痛相关残疾的改善

基线时患者MIDAS总评分平均为24.6天/3个月，表明中重度残疾。治疗第12周时，评分改善达-8.2天（95% CI -9.89至-6.55），第52周进一步改善至-8.8天（95% CI -11.13至-6.50），超过临床最小重要差异（≥5分）的阈值。具体而言，工作缺勤、家务活动减少和生产力下降时间均显著降低。

生活质量的提升

MSQ v2.1评估显示，角色功能限制性领域评分从基线的57.6分提升至第52周的13.8分，角色功能预防性领域从73.4分改善至10.1分，情感功能领域从68.3分提高至11.3分。所有领域的改善均超过临床意义阈值（角色功能领域≥5分，情感功能≥8分），且改善幅度随治疗时间延长而增加。

治疗满意度

第52周时，44.2%的患者对Zavegepant表示“完全满意”或“非常满意”，28.6%为“ somewhat satisfied”，总体满意度达72.8%。末次访视分析结果相似，表明即使提前退出研究的患者仍对治疗持积极态度。

本研究通过长期随访证实，Zavegepant鼻喷雾剂不仅能快速终止偏头痛发作，还能持续减少发作频率、减轻残疾程度并提升生活质量。尽管开放标签设计可能引入安慰剂效应，但疗效的持续性和一致性支持其临床价值。值得注意的是，该研究首次在急性治疗背景下系统评估PROMs，为CGRP靶向药物的长期应用提供了循证依据。未来需通过随机对照试验进一步验证这些发现，并探索其在特殊人群（如慢性偏头痛患者）中的适用性。