《Journal of Pediatric and Adolescent Gynecology》：Pediatric Vulvar Lichen Sclerosus: Is a One-Size-Fits-All Prolonged Induction Therapeutic Regimen Effective? A Referral Center Experience
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儿童外阴硬斑经6个月超 potent 局部糖皮质激素联合维生素E保湿剂治疗，83%症状完全缓解，瘙痒和灼热感分别从80%降至13%、36%降至8%，短期副作用发生率低。
Boero Veronica|Caia Carlotta|Mastrangelo Maria|Accomasso Francesca|Restelli Elisa|Cavalli Riccardo|Montefusco Francesca|Libutti Giada|Berrettini Alfredo|Pesce Elisa|Pillinini Chiara|Cetera Giulia E|Edgardo Somigliana
意大利米兰IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico妇科病房
摘要
研究目的
评估使用超强效局部皮质类固醇和每日保湿剂进行为期6个月的长期诱导方案在治疗儿童外阴硬化性苔藓（pVLS）中的疗效和安全性。
方法
这项回顾性观察研究纳入了2021年至2025年间临床诊断为pVLS的94名女孩。所有患者均接受了标准化治疗方案：首先每天使用0.05%的丙酸氯倍他索软膏治疗30天，随后每隔一天使用相同软膏治疗30天，再改为每周使用两次，持续120天；同时每天涂抹维生素E基保湿剂。在基线期（T0）、3个月时（T1）和6个月时（T2）对患者进行临床评估和症状评价。
结果
83%的患者症状得到缓解，瘙痒症状从80%（T0）显著降至13%（T2），p<0.001；灼热感从36%（T0）降至8%（T2），p<0.001。排尿困难、排便困难和夜间醒来症状在T1时完全消失。外阴区域的临床症状有显著改善。肛周症状的改善较为明显，尤其是裂口/糜烂（p<0.001）和角化过度/苔藓化（p=0.018）。解剖结构未发现显著变化。8%的患者在T1时出现轻微的、可自限的副作用，T2时仅有1%的患者出现此类症状。未发生严重不良事件。
结论
使用超强效局部皮质类固醇的长期诱导方案显示出较高的疗效，能够显著缓解症状和体征，并具有良好的安全性。
引言
外阴硬化性苔藓（VLS）是一种主要影响外阴和肛周区域的慢性炎症性皮肤病。该病呈慢性复发过程，约3.5%至7%的病例可能发展为外阴鳞状细胞癌（VSCC）。
VLS可影响所有年龄段的女性。在一项针对绝经前女性的大型队列研究中，诊断时中位年龄为32岁，其中约一半患者通过活检确诊为VLS，43%的患者表示症状在儿童期就已出现。儿童外阴硬化性苔藓（pVLS）占VLS病例的10%-15%，估计患病率为每900名绝经前女孩中有1例。
pVLS的症状包括瘙痒、灼热感、夜间哭闹、烦躁、排尿困难和排便困难等。肛周受累在女孩中较为常见。排尿困难也可能由裂口引起。
在早期阶段，pVLS的症状通常不典型，容易被误诊为感染或其他皮肤疾病，尤其是缺乏相关专业知识的临床医生。儿童的临床表现与成人相似，包括皮肤变薄、萎缩、瘀斑、裂口、唇部粘连以及特征性的象牙色“8字形”斑块；但由于外阴解剖结构仍在发育中，这些变化较难观察。pVLS常在青春期后持续存在，临床医生应至少每年进行一次随访。早期识别和治疗对于缓解病情、阻止病情进展和预防复发至关重要。治疗目标不仅是缓解症状、减少瘢痕形成，还要降低成年后患恶性肿瘤的风险。
与成人治疗指南类似，pVLS的主要治疗建议包括初始治疗阶段和后续维持治疗。虽然专家们一致认为应使用不同效力的局部皮质类固醇（通常为强效或超强效类固醇），但在儿童维持治疗方面的文献较少，目前尚无具体的用药方案和疗程指导。临床实践中，局部类固醇可根据需要使用或采用主动维持策略。间歇性按需使用可能较为便捷且个性化，但往往难以实现长期控制；而长期治疗则更有利于缓解症状、恢复皮肤正常状态并保持外阴解剖结构。值得注意的是，长期使用局部类固醇是安全的。
在我们的科室，所有被诊断为pVLS的女孩都会接受为期6个月的局部类固醇治疗。然而，支持这种长期辅助治疗的方法证据尚不充分，尤其是考虑到公众对类固醇的普遍恐惧情绪。
为进一步探讨这一问题，我们回顾了五年来的治疗经验，重点分析了将治疗时间延长至6个月的效果。
材料与方法
本研究在意大利米兰IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico妇女和儿童健康科的外阴硬化性苔藓诊断与治疗及下生殖道疾病预防区域转诊中心进行。研究方案已获得当地机构审查委员会的批准。由于研究为回顾性设计，患者及其监护人无法签署知情同意书。
结果
2021年至2025年间，共有103名女孩被诊断为儿童外阴硬化性苔藓（pVLS）并接受治疗。其中9名患者因物流原因未能完成随访，因此被排除在分析之外。最终有94名患者完成了规定的随访评估并被纳入研究。随访期间无患者失访。
大多数患者仅接受了临床诊断；部分患者接受了活检。
讨论
据我们所知，这是首项在大规模儿童群体中评估为期6个月、逐渐减少局部皮质类固醇使用频率的诱导方案疗效的研究。该方案取得了显著效果：78%（83%）的患者症状完全缓解，所有外阴临床体征均有明显改善。症状和体征随时间逐步改善，尤其是在前三个月内效果最为显著（见图2）。
资助
本研究未获得任何公共、商业或非营利机构的资助。
数据声明
本研究的数据可向相应作者索取。
利益冲突声明
所有作者均无利益冲突。
