美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种用于降低甘油三酯水平的siRNA药物

《Nature Biotechnology》：FDA approves triglyceride-lowering siRNA drug

美国FDA批准Redempor（plozasiran）用于治疗家族性高乳糜微粒血症。该罕见遗传病由于患者无法分解富含甘油三酯的乳糜微粒，导致极高水平甘油三酯和急性胰腺炎风险增加。Redempor作为N-乙酰半乳糖胺偶联的siRNA，靶向肝脏合成的APOC3蛋白，通过抑制其与乳糜微粒的结合，减少甘油三酯代谢抑制，并增强肝脏清除乳糜微粒能力，从而降低甘油三酯水平。

　　

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Arrowhead Pharmaceuticals公司的Redemplo（plozasiran）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。患有这种罕见遗传疾病的患者无法分解血液中携带膳食脂质的富含甘油三酯的颗粒——乳糜微粒，从而导致甘油三酯水平极高，并增加急性胰腺炎的风险。

Redemplo是一种与GalNAc结合的小干扰RNA（siRNA），它靶向载脂蛋白C-III（APOC3）。这种由肝脏产生的糖蛋白会与乳糜微粒结合并抑制分解甘油三酯的酶。通过减少APOC3的生成，Redemplo能够改善身体分解乳糜微粒的能力，并增加其在肝脏中的清除率，从而使甘油三酯水平恢复到更安全的范围。

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