FOLFOX与LCCRT在新辅助治疗局部晚期直肠癌患者中的临床效益和成本效益：FOWARC和PROSPECT试验的经济学分析

《Annals of Surgical Oncology》：Clinical Benefit and Cost-Effectiveness of FOLFOX Versus LCCRT in Neoadjuvant Treatment for Patients with Locally Advanced Rectal Cancer: An Economic Analysis of the FOWARC and PROSPECT Trial

该研究比较了FOLFOX化疗方案与传统LCCRT在局部晚期直肠癌细胞存治疗中的应用，采用临床试验内分析与Markov模型终身分析，结果显示FOLFOX组健康效用呈上升趋势，成本效益显著优于LCCRT（节省3503美元，增加0.18 QALYs），推荐选择性避免放疗的新辅助治疗

　　

摘要

背景

FOLFOX 已成为局部晚期直肠癌（LARC）的一种新的治疗模式。然而，FOLFOX 通过用化疗替代放疗，是否在临床和经济效益上优于传统的长期化放疗（LCCRT），尤其是在高风险患者中，目前尚不清楚。

方法

我们进行了试验内分析和基于马尔可夫模型的生命周期分析，以评估 FOLFOX 与 LCCRT 在短期和长期的经济和健康结果方面的差异。数据来源于中国 FOWARC 试验（NCT01211210）的 3 年和 10 年随访结果，以及美国 PROSPECT 试验（NCT01515787）的已发表数据。主要评估指标包括健康效用、患者报告的不良事件、成本和质量调整生命年（QALYs）。成本以 2023 年美国的美元价值进行评估。同时进行了亚组分析、情景分析和敏感性分析。

结果

试验内分析显示，FOLFOX 组的健康效用呈上升趋势，而 LCCRT 组则呈现下降趋势。FOWARC 试验发现，与 PROSPECT 试验相比，LCCRT 组的患者抑郁症状更严重，社会生活受到的影响也更大。在 45.2 个月内，FOLFOX 的成本降低了 3503 美元，并且比 LCCRT 多获得了 0.18 个 QALYs。生命周期分析估计，在中国和美国，FOLFOX 分别比 LCCRT 多获得了 0.81 和 0.56 个 QALYs，成本分别节省了 12,018 美元和 87,643 美元。对于需要额外放疗的高风险患者，FOLFOX 仍然具有成本效益；只有当这类患者的比例达到 64% 时，LCCRT 才成为更优的选择。

结论

即使在高风险患者中，也建议使用 FOLFOX 来替代放疗作为 LARC 的新辅助治疗手段。这种替代方案可以在全球范围内节省大量医疗资源，并提高患者的质量调整生命年（QALYs）。

试验注册ClinicalTrials.gov NCT01211210, NCT01515787