中国创新药专利期限补偿制度实施效果模拟研究：2021-2024年队列分析

《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》：Patent Term Extension for Innovative Drugs in China: A Cohort Study from 2021 to 2024

本文聚焦中国创新药专利期限补偿（PTE）制度实施初期的政策效果。研究人员通过模拟分析2021-2024年获批的148个创新药样本，发现61%的药物可获得PTE，中位补偿期达5年，使上市后有效专利寿命（EPLL）提升55.6%。该研究为评估PTE制度对药品可及性影响提供了首个实证依据，对国内外药企战略布局具有重要参考价值。

　　

随着全球医药创新步伐加快，创新药的专利保护与药品可及性之间的平衡成为各国监管体系的核心议题。创新药研发通常需要超过10年的漫长周期，而专利保护期从申请日起算仅为20年，导致药物获批上市后实际享有的市场独占期大幅缩水。为补偿因临床测试和监管审评损耗的专利时间，美国早在1984年就率先建立专利期限补偿（PTE）制度，欧盟、日本等主要医药市场相继跟进，形成国际通行的专利规则。中国在2020年新修订的《专利法》中首次引入PTE制度，并于2024年1月正式实施，对2021年6月后获批的创新药开展补偿审批。这一制度变革如何影响中国创新药的市场独占期？其国际比较呈现何种特点？这些问题亟待实证研究解答。

南京中医药大学健康经济与管理研究团队的姚雪芳等人，在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》发表题为"Patent Term Extension for Innovative Drugs in China: A Cohort Study from 2021 to 2024"的论文，通过模拟计算首次系统评估了中国PTE制度的实施效果。研究团队收集了2021年6月至2024年12月期间中国国家药监局（NMPA）批准的148个创新药数据，运用专利信息登记平台等公开数据库，采用国际通行的PTE计算公式（补偿期=min{审批日-专利申报日-5年, 5年, 14年-剩余专利寿命}）进行模拟分析，并通过非参数检验比较不同药物类型和治疗领域的差异。

研究结果

PTE Simulation for Innovative Drugs

研究发现61%（91/148）的创新药可获得PTE，中位补偿期为5年（IQR: 2.3-5），其中49%达到5年上限，51%触及14年有效专利寿命上限。化学药获得PTE的比例最高（82%），生物药（44%）和中药（41%）相对较低。值得注意的是，23%的符合条件药物尚未提交PTE申请。从治疗领域看，非肿瘤/感染类药物获得PTE的比例最高（94%），肿瘤药（71%）和感染药（69%）相对较低。

Effective Patent Life of Innovative Drugs After Listing

PTE使创新药上市后有效专利寿命（EPLL）中位数从9年（IQR: 6.1-11.7）延长至14年（IQR: 11.1-14），增幅达55.6%。EPLL≥10年的药物比例从43%提升至82%。分类型看，生物药EPLL最长（14年），化学药次之（13.8年），中药最低（9.7年）；按治疗领域比较，肿瘤药EPLL最高（14年），非肿瘤/感染类（13.2年）和感染药（12.5年）依次递减。

讨论与结论

与国际比较显示，中国创新药PTE中位值（5年）显著高于美国（2.3-2.75年）和欧盟（2.4年），但EPLL差异较小（中国14年 vs 美国13-13.4年）。这表明中国创新药研发周期相对较长，PTE补偿更充分，但最终市场独占期与国际水平接近。研究特别指出，外资企业若想获得中国PTE资格，需将中国纳入全球首批上市地区，否则可能因不符合"中国首次获批"要求而丧失补偿机会。

该研究首次全景揭示了中国PTE制度的实施特征，为优化创新药专利策略提供了量化依据。值得注意的是，PTE时长与EPLL呈现反向关系：中药虽获得最长PTE补偿（中位5年），但因研发周期长，实际EPLL最短；而肿瘤药虽PTE较短（中位2.9年），但凭借研发效率优势，最终EPLL反而最高。这种"补偿效率悖论"提示，企业应综合考量PTE增量和EPLL绝对值来制定专利策略。随着中国医药创新生态持续进化，PTE制度与药品审评审批、医保准入等政策的协同效应将成为影响产业发展的关键变量。