《Movement Disorders》：It Is Personal: What People with Parkinson's Disease Say Matters Most for Quality of Life
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背景：关于帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者对生活质量（Quality of Life, QoL）最重要的影响因素及其在个体间的变异程度知之甚少。目的：研究旨在确定帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者生活质
背景：关于帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者对生活质量（Quality of Life, QoL）最重要的影响因素及其在个体间的变异程度知之甚少。目的：研究旨在确定帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者生活质量（Quality of Life, QoL）决定因素的相对影响，包括个体间以及按疾病严重程度、性别、年龄和种族的变异。方法：研究人员从文献中识别并由帕金森病（Parkinson's Disease, PD）参与者提名了61个可能与帕金森病（Parkinson's Disease, PD）生活质量（Quality of Life, QoL）相关的因素。44名参与者随后对其生活质量（Quality of Life, QoL）的影响程度从“很大”到“完全没有”进行评分，并识别出其“最重要的前3个”因素。结果：在个体层面，最重要决定因素差异很大，61个因素中有39个至少在“前3”中被报告一次。有17个因素至少50%的样本同意“很大”程度影响生活质量（Quality of Life, QoL），其中仅两个是疾病症状。在所有由疾病严重程度、年龄、性别和种族定义的亚组中，有12个（均为积极体验）保持了至少50%的一致性。特别是轻度疾病亚组中高重要性的症状相关因素差异显著。结论：非疾病直接后果但可能高度个性化且干扰个体意义感的因素显现出高度相关性。症状也对大多数个体的生活质量（Quality of Life, QoL）产生巨大影响，但具体症状因人而异。帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者的生活质量（Quality of Life, QoL）决定因素似乎高度个体化，目前使用的固定条目测量工具可能不是最优的。? 2025 The Author(s). Movement Disorders 由 Wiley Periodicals LLC 代表 International Parkinson and Movement Disorder Society 出版。? 2025 The Author(s). Movement Disorders 由 Wiley Periodicals LLC 代表 International Parkinson and Movement Disorder Society 出版。
研究背景方面，帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是一种具有运动和非运动症状的多系统神经退行性疾病，鉴于其慢性性质，生活质量（Quality of Life, QoL）是临床护理决策的主要考量及新疗法与护理模式评估的关键终点。世界卫生组织将生活质量（Quality of Life, QoL）定义为个体对其在生活文化价值体系及与其目标、期望、标准和关切相关联的生命位置的感知，其决定因素的相对重要性随时间变化且在个体间存在差异。目前虽存在多种测量帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者生活质量（Quality of Life, QoL）的工具，但对个体真正看重的生活质量（Quality of Life, QoL）决定因素知之甚少，最广泛使用的自陈问卷通常限制患者输入至预定条目列表和封闭式回答集，且未能捕捉这些条目对个体的相对重要性。因此，研究人员旨在深入了解帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者视角下对其生活质量（Quality of Life, QoL）影响最大的因素，并考察群体层面及疾病严重程度、性别、年龄和种族层内的模式与变异。该研究论文发表于《Movement Disorders》。
研究人员开展的研究通过对44名帕金森病（Parkinson's Disease, PD）参与者进行结构化访谈，收集其对61个潜在生活质量（Quality of Life, QoL）相关因素（来源于文献及参与者提名）的影响评级，并要求选出最重要的前3个因素。研究得出生活质量（Quality of Life, QoL）决定因素在个体间高度变异，非疾病直接后果的个性化因素及症状均具重要影响但症状特异性强，现有固定条目工具可能非最优的结论。该研究的重要意义在于强调了以患者为中心的护理（Patient-Centered Care, PCC）及研究中需关注生活质量（Quality of Life, QoL）的个体化本质，对临床护理及药物研发评估具有启示。
为开展研究，研究人员主要采用的关键技术方法包括：首先通过文献检索结合帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者与多学科顾问组（含医护人员及患者、照护者）建议，制定61个潜在生活质量（Quality of Life, QoL）相关因素清单；样本队列来源于多伦多西部医院运动障碍诊所（Toronto Western Hospital Movement Disorders Clinic, TWH-MDC）、Fox Trial Finder及加拿大帕金森病支持小组，招募2023年5月至2024年6月间确诊帕金森病（Parkinson's Disease, PD）、年满18岁、能回忆报告症状且英语流利的个体，最终纳入44名完成访谈的参与者，并按运动障碍协会统一帕金森病（Parkinson's Disease, PD）评定量表（Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale, MDS-UPDRS）第I、II部分评分分为轻度、中重度组；采用结构化访谈（Microsoft Teams线上进行，时长1.5至4小时，部分严重受限者用邮件问卷替代）收集定量数据，参与者需预先审阅因素清单并可增补，访谈中评估各因素当前体验、影响程度（从“完全没有”到“很大”）及不论体验的重要性，事后邮件提交前3重要因素；数据分析依据MDS-UPDRS界定疾病严重程度，计算各因素“很大”影响评级的参与者高影响评级一致率（仅考虑当前体验者），定义高一致率高影响因素为至少50%组内一致认为影响“很大”，以连续五名访谈无新决定因素达主题饱和，连续五个数据点中位数评分恒定达评级稳定，仅分析“当前对生活质量（Quality of Life, QoL）影响”的评级。
研究结果部分保留小标题并说明如下：
Factors Potentially Associated with QoL（潜在与生活质量相关的因素）：文献检索从398篇论文提取61个因素，44名参与者访谈新增4个（各由2至3人提名）。文献识别的47个为负面（降低生活质量（Quality of Life, QoL））、6个为正面（提升生活质量（Quality of Life, QoL））、8个视存在与否可正可负；参与者新增的4个中3个为正面。各因素被体验者评为“很大”影响生活质量（Quality of Life, QoL）的百分比见图示分布，部分因素因无人体验或评级特定未达高一致。
Participants（参与者）：邀请109名帕金森病（Parkinson's Disease, PD）个体，52名经TWH-MDC转介，57名回应广告，18名拒绝，50名入组，6名访谈前退出，最终44名完成（2名用邮件问卷）。9名后达主题饱和，44名后达评级稳定。基线特征：中位年龄71岁（42–82，IQR 11），男26（59%）、女18（41%），95%有伴侣，白人37（84%）、亚洲5（11%）、黑人2（5%），高中及以下6（14%）、大专大学38（86%），轻度32（73%）、中度11（25%）、重度1（2%），诊断≤3年12（27%）、4–5年7（16%）、6–10年16（36%）、>10年9（20%），MDS-UPDRS Part II中位15（45, 15.3），Lawton-Brody IADL中位7（8, 3.3）。
Importance of Factors to QoL（因素对生活质量的重要性）：61个文献因素中各被中位30名（共44名）当前体验，59个至少1名评“很大”，每因素评“很大”中位9（IQR 10）、“有些”7（IQR 5）。“与配偶/伴侣的稳固关系”获最多35名（体验者中90%）评“很大”。参与者中位认定13个因素影响“很大”、12个“有些”；轻度组中位12个“很大”，中重度组24个；性别、年龄、种族组间无显著差异。个体受“很大”影响的因素中，中位56%（IQR 42%）为正面，中位35%（IQR 36%）为症状相关；轻度组中位25%（IQR 31%）为症状，中重度组52%（IQR 13%）；其余分组无显著差异。
Inter-Individual Variability in Impact of Factors（因素影响的人际变异性）：整体组有17个高一致率高影响因素，主要（13/17）为正面（见表2）。负面因素中2个为帕金森病（Parkinson's Disease, PD）直接后果（行走改变、抑郁）。这17个中的12个在所有8个组一致，且全为正面——无一关症状。各组高一致率高影响因素数目不同：轻度组14（1个症状相关）至中重度组37（17个症状相关）。图1示疾病严重程度亚组高影响评级一致率。最常见症状（>75%体验）的四级影响评级分布显示“行走改变”评“很大”最高一致率50%。图2示样本最常见帕金森病（Parkinson's Disease, PD）症状对生活质量（Quality of Life, QoL）影响。36（82%，中重度组7名）名参与者指认“前3”最重要因素；61因素中39个至少1人提名“前3”，含11/14正面因素及24个症状。最常提名“前3”因素见表3：“与配偶/伴侣的稳固关系”11票（31%）、日常生活活动困难7票（19%）、行走改变6票（17%）、有人帮照顾帕金森病（PD）6票（17%）、能居家生活6票（17%）。23/36名（64%，轻度69%、中重度43%）“前3”含至少1正面因素；27/36名（75%，整体75%、轻度69%、中重度100%）含至少1症状。
讨论部分总结：研究从帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者视角揭示生活体验、态度信念对生活质量（Quality of Life, QoL）的相关性及各因素显著人际变异。个体生活质量（Quality of Life, QoL）受大量正负因素显著影响且数目随病重增加。多数患者认同若干正面因素重要性，但负面症状影响变异大，轻度组尤甚。文献常关联家庭与健康为最重要生活领域，本研究同样“稳固伴侣关系”获最多“前3”及“很大”票，75%参与者“前3”含至少一症状（虽各异）。心理社会与健康问题是个体层面帕金森病（Parkinson's Disease, PD）生活质量（Quality of Life, QoL）两大组成，强调兼顾疾病与患者及支持的护理。文献因素多为负向屏障（如 stigma、震颤），但持续居首者为12项正向体验（如他人支持、乐观），跨人口临床亚组及个体一致重要，所有44名患者均将正面因素列入“很大”影响，多数入“前3”，表明无视正面因素则生活质量（Quality of Life, QoL）评估不完整，主张纳入广义生活质量（Quality of Life, QoL）量表但需注意情境（如疾病修饰疗法随机对照试验靶点非此，纳入或降度量反应性），需目的特异工具；若生活质量（Quality of Life, QoL）为结局指标，此类因素应作协变量。12项高评正面体验共通主题提示潜在重要概念：一是适应带病生活，契合调整帕金森病（Parkinson's Disease, PD）三关键（维持连贯自我感、感控权、持积极心态），增强神经退行病韧性的非药物疗法在未充分整合护理中应用不足，但该领域早期受关注且具潜力；二是帕金森病（Parkinson's Disease, PD）管理中患者赋能，12项均合促进赋能策略，凸显患者欲主动参与管理及维持生活质量（Quality of Life, QoL），应开发个体化自我管理干预并让患者作为关键角色参与设计（参照既有患者视角自我管理成分）。个体健康相关因素未在群体层面一致优先，但症状在个体层面对生活（Quality of Life, QoL）核心：75%参与者“前3”含至少一症状，共24不同症状提名，无一获超20%样本认可，示症状对生活质量（Quality of Life, QoL）影响大但个体间变异高，推测症状重要性源于其功能影响及是否干扰个人意义感，故症状管理需对齐个体需求价值以最大化生活质量（Quality of Life, QoL）。61因素中39入“前3”，仅1获超30%选，示生活质量（Quality of Life, QoL）决定变异另一指标；17因素高一致（≥50%）但其余因人而异，甚至50%一致率亦低。影响评级变异对评估有启示：仅增条目量难解因贡献者个人重要性异，标准化固定条目工具尤对早期帕金森病（Parkinson's Disease, PD）生活质量（Quality of Life, QoL）测量或不适，除非回答项涉个体影响；随生活质量（Quality of Life, QoL）作为试验结局受重视，需进一步定最佳估个性化生活质量（Quality of Life, QoL）法，本研究示或需个体化工具有效评估（尤早期）帕金森病（Parkinson's Disease, PD）对生活质量（Quality of Life, QoL）影响。优势在于优先患者视角及允提名增补因素，全员审评所有文献因素故可直接比因素并观群体个体层面。方法学考量：定量法识数据模式但未深探评级理由及个体优先级成因。局限在样本量及代表性：志愿者倾向高教育社经地位，观点或不广代帕金森病（Parkinson's Disease, PD）人群；缺文化多样性，全为加拿大医疗体系受照者，医疗域变量重要性或反映加国体系及文化；访谈需英语流利排除语言障者，虚拟形式或阻数字素养有限者，访谈认知沟通要求或对晚期病者难，致样本偏轻症。
结论部分翻译：本研究结果具重要意义，鉴于强调以患者为中心的护理（Patient-Centered Care, PCC）及患者聚焦的药物开发与评估。第一，对于以患者为中心的护理（Patient-Centered Care, PCC），利用个体生活质量（Quality of Life, QoL）最重要决定因素、考量疾病管理以外的层面，对最大化生活质量（Quality of Life, QoL）至关重要。此外，生活质量（Quality of Life, QoL）的个性化本质及赋能相关因素的重要性凸显必须给予患者机会积极参与塑造和影响自身护理进程。第二，在研究背景下，帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者感知的许多生活质量（Quality of Life, QoL）决定因素是疾病的间接后果或与疾病无关，因此不太可能受许多实验药物影响。因而，厘清相关兴趣概念（如健康状况 vs 生活质量（Quality of Life, QoL））将有助于指导该领域。第三，带固定条目的测量工具对于测量如生活质量（Quality of Life, QoL）般个体化的概念可能非最优。因此，依据本研究结果审查帕金森病（Parkinson's Disease, PD）患者最常用量表的效用是必要的。
