基于出血评分的新版指南对儿童急性免疫性血小板减少症管理的影响：一项降低治疗率和住院率的实践变革

《Paediatrics & Child Health》：01 Impact of the implementation of a revised practice guideline on hospitalization and treatment for the management of acute immune thrombocytopenia in children

本研究针对儿童急性免疫性血小板减少症（aITP）管理中过度依赖血小板计数可能导致不必要的治疗和住院问题，开展了从血小板计数导向转向出血评分（Buchanan评分）导向的临床实践指南修订及效果评估。结果表明，新指南实施后急诊观察未治疗率显著提高（24% vs 58%, p=0.002），治疗启动率（85% vs 62%, p=0.027）和急诊住院率显著降低（62% vs 22%, p=0.0005），且未增加严重出血风险。该研究证实了基于出血评分的aITP管理策略的安全性和有效性，为优化儿童ITP诊疗流程提供了重要循证依据。

　　

在儿科血液系统疾病中，急性免疫性血小板减少症（aITP）是一种相当常见的自限性疾患。其典型特征是血小板计数显著降低，但令人惊奇的是，尽管血小板水平可以低至令人担忧的程度，发生严重出血的风险却相对较低。长久以来，临床决策在很大程度上依赖于一个具体的数字——血小板计数低于10×10⁹/L常常被视为需要干预的阈值。这种“数字驱动”的模式虽然简单明了，但可能导致一部分仅有轻微出血症状甚至无症状的患儿接受了不必要的药物治疗或住院观察，不仅增加了医疗负担，也可能让患儿及家庭承受不必要的心理压力和经济成本。随着对疾病自然病程认识的深入，医学界逐渐意识到，患者的实际临床表现，即出血的严重程度，比单纯的实验室数值更能反映疾病的真实风险。因此，国际指南开始推荐优先使用临床出血评分系统（如Buchanan出血评分）来指导治疗决策。然而，将这一理念转化为日常临床实践并验证其安全性及有效性，需要真实世界的研究证据。

为了回答“从以血小板计数为基础转向以出血评分为基础的诊疗策略，能否在保证安全的前提下，减少儿童aITP的治疗率和住院率”这一关键问题，来自加拿大圣贾斯汀大学医院中心（CHU Sainte-Justine）的研究团队Cléo Hautefeuille等人开展了一项回顾性研究，其成果发表于《Paediatrics & Child Health》杂志。研究人员巧妙地利用该机构修订临床实践指南这一自然实验节点，比较了指南修订前后两组患儿的诊疗过程和结局。

本研究主要采用了回顾性队列研究的设计方法，通过比较指南修订前（2019年1月至2020年12月）和修订后（2022年1月至2023年12月）在急诊科诊断为急性ITP的18岁以下患儿的医疗记录，评估新指南的实施效果。关键分析技术包括使用非参数Wilcoxon-Mann-Whitney检验比较连续变量，以及使用Fisher精确检验比较分类变量，以评估两组患者在人口学特征、治疗决策和临床结局方面的差异。

研究结果

患者基线特征与指南依从性

研究最终纳入了84名患儿进行分析，其中指南修订前组（PRE组）34人，修订后组（POST组）50人。两组患儿在年龄（平均5岁）、诊断时平均血小板计数（均低于10×10⁹/L）等基线特征上无显著差异，确保了组间的可比性。更重要的是，在新指南实施后的POST组中，临床医生对指南的依从性高达88%，这表明基于出血评分的全新诊疗流程在真实的急诊环境中具备良好的可行性和接受度。

急诊诊疗模式的变化

分析显示，新的诊疗指南显著改变了患儿在急诊科的初始管理策略。在诊断后，直接在急诊科接受观察而未立即启动治疗的患儿比例，从PRE组的24%（8/34）显著上升至POST组的58%（29/50），差异具有统计学意义（p=0.002）。这种变化在出血评分较低的患儿亚组中尤为明显：在这些低风险患儿中，观察而未治疗的比例从PRE组的32%（7/22）大幅提升至POST组的84%（26/31），观察率相对增加了52%（相对风险RR 2.6, 95%置信区间CI 1.38-5.06）。这不仅体现了新指南的核心精神——对低出血风险的患儿采取更保守的观察策略，也直接带来了治疗干预的减少。

治疗启动与住院率

新指南的影响不仅限于急诊科的即刻决策，还延伸至患儿的短期管理路径。在诊断后3个月内启动治疗（包括在急诊或后续随访中）的患儿比例，从PRE组的85%（29/34）下降至POST组的62%（31/50），差异显著（p=0.027）。更令人鼓舞的结果体现在住院率上：从急诊直接收入院治疗的患儿比例出现了急剧下降，从PRE组的62%（21/34）降至POST组的22%（11/50），降幅巨大且统计学意义极强（p=0.0005）。这一结果强有力地说明，采用出血评分导向的策略可以显著减少医疗资源的使用，特别是降低住院需求，从而减轻医疗系统的压力并减少对患儿家庭生活的干扰。

安全性结局

任何诊疗模式的变革，其安全性都是首要考量。本研究对此进行了密切监测。在整个研究期间，未发生任何颅内出血或死亡等灾难性并发症。仅在PRE组报告了1例严重出血事件，而POST组未发生严重出血。两组均未观察到慢性ITP转化率的显著差异。这些安全性数据至关重要，它证实了基于出血评分的保守管理策略在显著减少治疗和住院的同时，并未以牺牲患儿的安全为代价，消除了临床医生对于“观察等待”策略可能带来更高出血风险的顾虑。

综上所述，这项由Cléo Hautefeuille等人进行的研究清晰地表明，在加拿大圣贾斯汀大学医院中心的儿科急诊中，实施以Buchanan出血评分（≥3分）而非单纯血小板计数（<10×10⁹/L）作为治疗主要依据的修订后临床实践指南，成功地带来了诊疗模式的积极转变。这一转变的核心成效是显著减少了急性ITP患儿的初始治疗率和急诊住院率，同时证明了这种策略的安全性，未导致严重出血事件的增加。该研究的成功实施得益于急诊科医师、普通儿科医师和血液科专家之间的紧密协作，这种多学科合作模式确保了新指南的可行性、高依从性和最终的安全性。本研究为当前国际指南的推荐提供了来自真实世界的有力支持，强有力地论证了在儿童aITP管理中，应更加关注患者的临床症状而非孤立的实验室指标。这一实践模式的推广有望使更多低风险患儿避免不必要的医疗干预，实现更精准、更人性化的医疗，同时优化医疗资源的配置。