架起东西方的桥梁：草药医学发展的创新策略

《Integrative Medicine in Nephrology and Andrology》：Bridging East and West: Innovative Strategies for Herbal Medicine Development

中医药现代化面临科学、监管和转化挑战，需结合AI、多组学技术及国际协作推动临床证据积累与标准制定。

　　

引言

全球制药行业对草药医学的兴趣正在重新兴起，这一趋势既源于单一靶向疗法在应对复杂疾病时的局限性，也得益于青蒿素和紫杉醇等植物衍生药物的疗效已被证实。2019年，世界卫生组织（WHO）对《国际疾病分类》（ICD-11）进行了第11次修订，正式将150种中医定义的疾病和196种中医证候纳入了全球疾病分类体系。这一里程碑不仅验证了中医的临床有效性，还为未来的证据生成提供了编码基础。然而，将中医融入现代循证医学仍面临科学、监管和转化方面的诸多挑战。

本文旨在探讨中医实践与现代药物开发范式之间的差距。分析表明，中医的现代化不仅仅是简单地采用西方方法，还需要开发既能体现中医整体理念，又能满足国际安全、疗效和可重复性标准的混合框架。

这一观点与重要的政策导向一致。中国的“十四五”规划和2025年国务院意见明确将中医质量控制和市场拓展作为重点。与此同时，包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）在内的全球监管机构已开始发布有关植物药开发的指导方针。然而，关键问题依然存在：2023年中国批准的11种新药中，由于I-III期临床数据不全或机制解释不足，没有一种获得EMA/FDA的批准。截至2024年，仅有7种草药药物处于提交审批阶段。慢性疾病的日益加重凸显了应对这些挑战的紧迫性——中医的系统性干预可能比传统疗法更具优势。通过整合人工智能、多组学等新兴技术，并借助国际合作模式，中医可以从基于经验的医学发展为数据驱动的学科。后续章节将详细阐述实现这一转型的具体策略，为研究人员、监管机构和行业利益相关者提供指导。

新草药医学研发中的关键挑战

草药医学的现代化面临多方面的挑战[图1]。从科学角度来看，多组分草药制剂的复杂性给标准化制备和质量控制带来了巨大困难——尤其是当传统煎煮方法与现代提取技术存在冲突时。此外，在应用跨学科工具（如利用机器学习进行配方优化、多组学研究系统药理学、类器官模型进行疗效/毒性测试）方面也存在不足，这阻碍了对草药制剂的全面评估。不同的研究范式导致了监管障碍：西方机构要求分离单一活性成分并采用还原论的 pharmacology 模型，而中医则依赖多组分之间的协同作用。在临床层面，缺乏大规模、高质量的临床研究证据也限制了其全球认可度。此外，对有毒植物化学物质（如肾毒性马兜铃酸）的安全担忧需要专门的评估框架。中医的经验基础与现代循证标准之间的差异在研究、开发和商业化过程中造成了转化障碍——这凸显了亟需创新策略来协调传统与现代科学方法。

图1：

草药医学发展的挑战与策略。HPLC：高效液相色谱；FDA：美国食品药品监督管理局；EMA：欧洲药品管理局；AI：人工智能；ISO/TC 249：国际标准化组织，传统医学技术委员会。

未来方向：全球中医发展的战略路线图

要充分实现中医现代化和全球整合，必须协调实施以下策略。这些重点措施旨在解决证据生成、监管协调和生态系统发展方面的持续问题。

通过创新研究设计推进循证实践

未来的研究应优先考虑能够将中医的整体理念与国际证据标准相结合的方法创新。(1) 适应性临床试验：根据中期数据实时调整试验方案（例如剂量调整、亚组筛选）。借鉴SaiLuoTong试验等案例，^[1,2]未来的研究应采用适应性设计，以考虑中医证候的异质性，特别是对于类风湿性关节炎或慢性肾病等复杂疾病。(2) 现实世界证据平台：除了随机对照试验（RCT）外，利用电子健康记录的大规模观察性研究可以提供关于多组分草药制剂长期疗效和安全性的关键数据。(3> 处方筛选与优化：对于成分明确的中药产品，人工智能（AI）驱动的筛选方法可以识别生物活性成分并优化配方比例，取代传统的试错方法。

通过全球合作促进监管协调

克服当前的监管碎片化需要积极的国际协作。(1) 联合监管框架：共同制定针对成分明确中药产品的专门审查流程，同时考虑传统的临床终点和整体疗效指标（例如多组学特征）。(2> 国际试验联盟：建立标准化的大型中心试验方案，采用基于AI的证候区分工具和严格的质量控制措施，确保数据在各地的一致性。(3> 全球安全监测：建立分布式药物警戒网络，跟踪已知风险化合物（例如马兜铃酸），并利用区块链技术实现数据透明共享。

构建可持续的创新生态系统

将研究突破转化为临床实践需要强大的基础设施。(1> 跨国研究枢纽：通过联合资助（例如中国国家自然科学基金与Horizon Europe的合作）和知识产权（IP）共享机制（基于贡献的专利许可模式）来支持研发。建立结合AI驱动发现、先进多组学分析和国际标准化组织（ISO）标准化生产流程的实体和虚拟中心，以加速下一代中药产品的开发。^{[3, 4]} (2> 公私合作伙伴关系：鼓励学术机构、制药公司和监管机构之间的合作模式，由中立的第三方委员会管理，通过Bayh-Dole知识产权分配机制（机构保留专利，向贡献者提供独家许可），以优化适用于全球市场的先导化合物（例如青蒿素衍生物）。(3> 标准化倡议：积极参与国际标准化组织传统医学技术委员会（ISO/TC249）的工作，建立草药材料和提取过程的标准化质量参数，确保中药制剂的全球可重复性。^[5-7

结论

所提出的路线图为将中医从其传统的经验基础发展为全球认可的治疗体系提供了系统化的方法。通过从创新试验设计到国际监管合作的系统实施，我们可以应对当前挑战，同时保持中医的核心特征。这一框架不仅回应了全球对整合医学的日益关注，还将中医确立为现代医疗进步的重要推动力。