提升NICE成本效益阈值的经济后果：对英国国民医疗服务体系患者健康的影响分析

《PharmacoEconomics》：Economic Consequences of Increasing the NICE Cost-Effectiveness Threshold

本刊编辑推荐：为解决英国政府计划提高NICE成本效益阈值可能带来的健康影响问题，Mike Paulden教授开展了关于阈值设定原理及提升后果的研究。研究指出，NICE现有阈值(￡20,000-￡30,000/QALY)已高于NHS将资源转化为健康的边际速率(￡6,000-￡15,000/QALY)，提高阈值至￡25,000-￡35,000/QALY将加剧人口健康的净损失。该研究强调应采用证据导向方法设定阈值，对医疗资源配置决策具有重要警示意义。

　　

在英国政府宣布将国家健康与护理卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）用于评估药物的成本效益"阈值"从原有的每质量调整生命年（quality-adjusted life year, QALY）20,000-30,000英镑提高至25,000-35,000英镑的背景下，阿尔伯塔大学的Mike Paulden教授在《PharmacoEconomics》发表 editorial，深入分析了这一政策变化可能对英国国民医疗服务体系（National Health Service, NHS）患者健康产生的深远影响。这一政策调整源于美国政府和制药公司的压力，他们威胁将暂停或取消在英国的投资。英国政府希望通过提高阈值来安抚产业界，但此举却忽视了一个关键问题：NICE的阈值究竟应该如何设定，才能确保NHS在有限预算下最大化提升人口健康？

长期以来，NICE使用成本效益阈值作为是否推荐新药进入NHS的标准。如果一种药物的增量成本效益比（incremental cost-effectiveness ratio, ICER）低于这个阈值，通常被认为具有成本效益。然而，阈值并非任意数字，其理想值应等于NHS将资源转化为健康结果的边际速率，即所谓的"供给侧阈值"（supply-side threshold）。当药物的ICER高于这个边际速率时，尽管该药物本身能带来健康获益，但其高昂成本会导致NHS内部其他服务资源被挤占，从而对其他患者健康造成更大损害，最终导致整体人口健康的净损失。

为评估提高NICE阈值的潜在影响，研究人员综合分析了近年来多项关于NHS健康机会成本的实证研究。这些研究采用不同的计量经济学方法，估计了NHS资源边际健康产出的变化范围。同时，研究还批判性评估了支持提高阈值的四个主要论点，并通过理论框架分析了在更广泛价值视角下阈值设定的复杂性。

本研究主要基于理论框架分析和现有实证研究的综合评估。作者系统梳理了近年来英国学者发表的关于NHS健康机会成本的同行评审研究，这些研究采用不同的计量经济学方法估计了NHS将资源转化为健康的边际速率。此外，作者还分析了支持提高阈值的主要论点，包括通货膨胀、仿制药上市、创新激励和更广泛经济影响，并从理论和实证角度评估了这些论点的合理性。研究还参考了关于NICE批准药物对人口健康影响的回顾性分析，特别是《柳叶刀》期刊上发表的相关研究。

2 The Rationale Behind NICE's Threshold

研究表明，NICE阈值的基本原理在于NHS必须在有限资源下满足高需求。当NICE批准一种新药时，需要额外资源来提供该治疗。如果这些资源从NHS内部其他部门重新分配，其他患者可能面临更长的等待时间或被拒绝治疗，对其健康造成负面影响。药物价格越高，这些负面后果就越大。理论上，使用成本效益阈值可以使NICE优先考虑那些能最大程度改善人口健康的药物，同时考虑获益和这些负面后果。

3 How Should NICE's Threshold be Determined?

分析指出，NICE的阈值应设定在或低于NHS将资源转化为健康结果的边际速率（供给侧阈值）。近年来的实证研究表明，NHS患者健康因每额外花费6,000-15,000英镑于新药而减少约1 QALY。这意味着NICE现有阈值可能已经过高，无法改善人口健康结果。例如，ICER略低于每QALY 30,000英镑的药物可能被认为具有成本效益，但它可能挤占其提供约两倍的QALY，从而降低NHS患者的整体健康。《柳叶刀》最近的一篇论文估计，2000年至2020年间NICE批准的药物导致累计净损失约125万QALY。提高NICE的阈值将加剧这种净损失。

4 Health Consequences of Increasing NICE's Threshold

尽管英国政府未公布提高阈值对NHS患者影响的影响评估，但英国预算责任办公室（Office for Budget Responsibility, OBR）预测，2025-26年至2028-29年间，品牌药物支出将增加25%（33亿英镑）。两位资深研究人员指出，保守估计，每年额外花费10亿英镑用于药物的影响将是"每年超过4500例额外死亡和近12万年健康生命损失"。如果支出增加接近30亿英镑，这些健康损失估计必须乘以三倍。

5 Arguments for Raising NICE's Threshold

研究系统评估了支持提高阈值的四个论点，发现均缺乏充分依据：

关于通货膨胀的论点认为NICE阈值20多年未更新，但资源边际转化率的决定因素复杂，不一定随一般物价通货膨胀而增加。与其不适当地将通货膨胀指数应用于NICE现有阈值，更好的方法是使用最新实证证据确定新阈值。

关于仿制药上市的论点认为ICER计算未考虑未来仿制药上市后的价格下降，但更好的解决方案是NICE估计药物整个生命周期的ICER，考虑未来仿制药使用的潜在可能性。考虑这些动态定价因素后，每种药物的ICER仍需严格低于边际转化率，才能改善人口健康，这需要降低而非提高NICE的阈值。

关于激励创新的论点认为需要更高阈值来激励英国生命科学部门的创新，但证据表明NICE阈值已经高于药物改善人口健康的最高ICER，这些情况目前不适用。设定更高阈值可能适得其反：任何由此产生的未来药物很可能定价高达这个更高阈值，如果NICE批准它们，NHS患者的整体健康将会减少。

关于更广泛经济影响的论点认为药物提供超出患者直接健康获益的价值，但较少关注这些更广泛价值元素如何应用于增加新药支出的负面后果。从社会视角看，这些后果不再局限于上述健康损失，还包括生产力损失、"照护者QALY"（carer QALYs）以及患者选择私人治疗或出国治疗的成本。采用更广泛视角时，我们对更高药价负面后果的赋值会更大，NICE的阈值应该更低。

研究表明，NICE的现有阈值已经足够高，NICE批准的药物可能已经降低了NHS患者的整体健康。然而，政治和贸易考虑导致英国政府承诺进一步提高NICE的阈值，而没有承认潜在的严重不良后果。此时提高阈值尤为不合时宜，因为OBR预测实际GDP增长将降至1.5%，NHS面临严重的财务困境，且2025年11月的预算在生活成本危机中对劳动人民增税。

研究结论强调，英国政府不应任意提高NICE的阈值，而应采用证据导向的方法来确定该阈值，以确保NICE批准的药物能够改善NHS患者的整体健康。政府还应建立一个透明的流程，随时间推移更新NICE的阈值，以反映实证证据基础的进展。这种证据导向的方法将导致NICE阈值的立即降低，而非提高。这一研究对全球各国医疗技术评估机构的阈值设定具有重要参考价值，提醒政策制定者在追求产业发展的同时，必须优先考虑公共健康利益，确保医疗资源配置决策的科学性和透明度。