ATTR-CM患者功能受限症状与日常生活能力丧失显著加重照护者负担：一项国际多中心研究

《Cardiology and Therapy》：Functionally Limiting Symptoms and Inability to Independently Complete Daily Activities Increase the Burden Felt by Caregivers to Patients with ATTR-CM

为解决ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）对患者照护者造成的人本主义负担问题，研究人员开展了一项国际多中心横断面调查。该研究通过单变量分析发现，患者的功能受限症状（如心力衰竭、下肢无力、疲劳等）及无法独立完成日常生活活动（ADLs）与照护者更高的ZBI负担评分、PROMIS疲劳评分及HADS-A/HADS-D焦虑抑郁评分显著相关。研究结果表明，针对患者功能能力的干预措施对于减轻照护者负担至关重要。

　　

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性、限制性心肌病，可导致心力衰竭。在疾病晚期，患者常因身体活动受限而需要依赖照护者的帮助。尽管疾病本身对患者造成沉重负担，但照护者所承受的“人本主义负担”（Humanistic Burden）——包括身体、心理和情感上的压力——却常常被忽视。既往研究已证实，ATTR-CM对患者和照护者均构成多方面的负担，且患者心力衰竭症状越严重，照护者的负担越重。然而，究竟是患者的哪些具体症状，以及患者丧失哪些日常生活能力，会最直接地加重照护者的负担，这些问题尚不明确。为了优化对患者和照护者的支持，明确这些关键因素至关重要。

为了回答这些问题，Francesco Cappelli及其团队在《Cardiology and Therapy》杂志上发表了一项研究。该研究对一项名为“疾病负担”（Burden of Disease）的国际多中心横断面调查进行了事后分析。该调查招募了208对未接受疾病修正治疗的ATTR-CM患者及其主要无薪照护者。研究人员通过单变量分析，评估了患者当前症状、独立完成日常生活活动（ADLs）的能力与照护者负担指标（Zarit Burden Interview, ZBI）、疲劳（PROMIS Fatigue）以及焦虑抑郁（HADS-A/HADS-D）之间的关联。

主要技术方法

本研究为一项国际多中心、横断面、真实世界调查的事后分析。研究队列来源于“疾病负担”研究，共纳入208对未接受疾病修正治疗的ATTR-CM患者及其主要无薪照护者。研究采用单变量分析，通过t检验或线性回归，评估了患者特定症状（如心力衰竭、下肢无力、疲劳等）及独立完成ADLs（如清洁、洗澡、做饭、行走等）的能力与照护者负担指标（ZBI、PROMIS Fatigue、HADS-A、HADS-D）之间的统计学关联。

研究结果

患者与照护者人群特征

患者中位年龄为81岁，86%为男性，91%为野生型ATTR-CM。大多数患者（78%）心功能分级为纽约心脏病协会（NYHA）I/II级。最常见的当前症状为心力衰竭（73%）、房颤（46%）和疲劳（37%）。在日常生活活动方面，大多数患者能够独立完成洗澡（83%）、做饭（73%）、清洁（67%）、上下床（92%）和行走（82%）。照护者中位年龄为68岁，85%为女性，66%与患者同住，59%为患者的配偶。照护者中位ZBI评分为13分，表明大多数照护者感到轻微或无负担。

与照护者总体负担相关的变量

患者较差的生理和心理健康状况（如较低的SF-12 PCS评分、较高的HADS-A/D和PROMIS疲劳评分）与照护者较高的ZBI评分显著相关。具体而言，患者当前出现瘫痪、心力衰竭、下肢无力、腿部疼痛、腿部和脚踝肿胀、四肢感觉丧失、疲劳、失眠和体重减轻等症状，均与照护者ZBI评分显著升高相关。此外，患者无法独立完成清洁、洗澡、做饭、上下床或行走等ADLs，也与照护者ZBI评分显著升高相关。值得注意的是，对于洗澡、上下床和行走，照护者负担显著增加仅出现在患者“需要帮助”时，而非“完全无法完成”时。

与照护者疲劳负担相关的变量

女性照护者的PROMIS疲劳评分显著高于男性。患者较差的生理和心理健康状况与照护者较高的PROMIS疲劳评分显著相关。具体症状方面，患者出现心力衰竭、下肢无力、腿部疼痛、腿部和脚踝肿胀、疲劳和失眠，均与照护者PROMIS疲劳评分显著升高相关。在ADLs方面，患者无法独立清洁（需要帮助或完全无法完成）和需要帮助行走，均与照护者PROMIS疲劳评分显著升高相关。

与照护者心理健康负担相关的变量

女性照护者的HADS-A和HADS-D评分显著高于男性。患者较差的生理和心理健康状况与照护者较高的HADS-A和HADS-D评分显著相关。具体症状方面，患者出现心力衰竭、下肢无力、腿部疼痛、腿部和脚踝肿胀、失眠和房颤，与照护者HADS-A评分显著升高相关；而心力衰竭和下肢无力与照护者HADS-D评分显著升高相关。在ADLs方面，患者无法独立清洁（需要帮助或完全无法完成）和需要帮助行走，与照护者HADS-A评分显著升高相关；而无法独立清洁（需要帮助或完全无法完成）、需要帮助上下床或行走，以及完全无法洗澡或做饭，均与照护者HADS-D评分显著升高相关。

探索性分析：按照护者性别和地理区域

探索性分析显示，男性照护者的总体负担水平略低于女性照护者，且患者无法完成ADLs对男性照护者的影响似乎普遍小于女性。此外，居住在南欧的照护者报告的总体负担普遍低于居住在北欧或其他地区（澳大利亚、加拿大和俄罗斯）的照护者。

研究结论与讨论

这项研究证实，ATTR-CM患者的身体症状及其独立完成ADLs的能力，是影响照护者负担的关键因素。研究结果强调了患者从“独立”到“需要帮助”的过渡期，可能是照护者负担显著增加的时期，此时照护者可能面临更高的焦虑、抑郁和疲劳风险。此外，研究还揭示了照护者负担存在性别和地域差异，女性照护者承受着更高的精神和疲劳负担，而南欧地区的照护者负担相对较低，这可能反映了文化差异和照护支持网络的不同。

该研究的重要意义在于，它明确指出，针对ATTR-CM患者的干预措施，若旨在预防或延缓其功能能力的丧失，不仅对患者本身至关重要，对于减轻照护者的负担也具有重要意义。因此，临床实践中应重视对患者功能状态的评估，并积极采取干预措施，以支持患者并限制照护者所承受的负担。