先天性心脏病成人患者使用心室辅助装置的疗效——单中心病例系列研究

《International Journal of Biological Macromolecules》：Outcome of Ventricular Assist Devices in Adults with Congenital Heart Disease – Single Center Case Series

先天性心脏病成年患者接受心室辅助装置（VAD）植入的围手术期效果及长期生存率。回顾性研究纳入2003-2023年梅奥诊所11例VAD植入患者，其中64%为目的地治疗，36%为桥接移植。术后30天生存率91%，1年64%，3年36%。Fontan循环患者因需ECMO支持生存率更低。无显著生物标志物和血流动力学改善，并发症包括感染（27%）、血栓（9%）、出血（18%）。结论：VAD在终末期心衰中短期效果可，但长期生存率有限，需优化患者选择及术后管理。

　　
该研究聚焦于先天性心脏病（CHD）成年患者接受心脏辅助装置（VAD）植入的临床结局评估。研究团队通过回顾性队列分析方法，系统梳理了2003-2023年间梅奥诊所11例接受VAD植入的CHD成年患者的临床特征与术后演变规律。研究揭示了以下关键结论：

在患者构成方面，男性占比73%，年龄中位数42岁（31-59岁），其中55%植入的是HeartMate-III系统，36%为HeartWare装置。值得注意的是，所有患者均伴有复杂共病状态：91%存在心律失常，73%合并慢性肾病，55%伴有肝硬化，另有部分患者存在蛋白丢失性肠病（18%）和慢性阻塞性肺病（36%）。解剖学分布显示，复杂右心系统结构（如矫正型大动脉转位术后患者）占主导地位，占病例的55%。

在围术期管理方面，中位数体外循环时间达136分钟（110-185分钟），同时实施多学科联合治疗策略。除VAD植入外，有18%的患者接受了心脏瓣膜修复或置换，其中2例因术后氧合困难需紧急ECMO支持。研究特别关注Fontan循环患者群体，这类患者因术后循环不稳定导致并发症风险显著增加。

术后随访数据显示，尽管短期生存率达91%，但3年总体生存率仅为36%。值得注意的是，Fontan循环患者生存率急剧下降至44%（未排除ECMO支持患者），而单纯右心系统矫正患者的中期生存表现相对更优。该现象提示需建立更精细化的风险分层体系，特别是在合并多器官功能障碍的复杂病例中。

影像学评估显示，非系统性心室射血分数改善幅度有限（Δ-8 mmHg，P>0.05），但右心房压力显著降低（Δ-2 mmHg，P=0.03）。这种血流动力学变化提示VAD植入可能部分缓解右心负荷，但对整体循环改善效果有限。实验室指标方面，NT-proBNP和MELD-XI评分在术后30天无明显改善，反映出患者已存在不可逆的器官损伤。

临床结局分析揭示，多系统器官衰竭是主要死亡诱因（占死亡病例的78%）。特别值得注意的是，术后73周发生的泵血栓事件直接导致1例死亡，提示需要建立更完善的抗凝管理方案。研究同时发现，术后早期（30天内）出现并发症的概率高达27%，其中感染性并发症占主导（9例），而出血并发症（18%）与右心系统解剖结构密切相关。

在长期随访方面，尽管中位数机械支持时长达96周（36-228周），但3年生存率仍低于40%。这种生存曲线特征与心脏移植患者的长期预后形成鲜明对比，暗示VAD作为姑息治疗手段的局限性。研究特别强调，对于已处于终末期心衰（D阶段）的患者，VAD植入可能无法逆转已经形成的器官功能障碍。

讨论部分指出，现有临床决策多基于移植候选患者的评估体系，但CHD患者解剖结构复杂，存在独特的血流动力学障碍。研究建议建立针对CHD患者的VAD植入适应症标准，特别是需严格筛选合并终末期多器官衰竭的病例。此外，对于Fontan循环患者，应优先考虑移植而非机械支持，因为其解剖结构对血流动力学的影响存在固有局限性。

该研究的重要启示在于，VAD植入作为过渡性治疗的窗口期可能较短。建议在CHD患者心功能恶化早期（如B型室间隔缺损未完全矫正前）进行干预，可能改善术后生存质量。研究同时呼吁建立多中心数据库，因为目前全球范围内接受VAD植入的CHD患者不足百例，现有数据难以支撑指南制定。

在技术改进方面，研究建议采用生物相容性涂层的心室辅助装置，以降低血栓发生率。对于存在肺动脉高压的患者，可考虑植入时同步进行肺动脉瓣置换，这可能改善术后右心功能。此外，针对已植入VAD的CHD患者，建议每3个月进行系统性超声心动图评估，重点关注非系统性心室射血分数和肺动脉楔压变化。

该研究局限性主要源于样本量较小（N=11）和单中心数据来源。未来研究应扩大样本量至500例以上，纳入更多中心数据，特别是对比VAD植入与移植在特定解剖结构（如单心室术后患者）中的长期获益差异。此外，需建立标准化的生物样本库，对术后3年内不同基因型（如Junctional型vs. obstructive型）患者的器官保护机制进行分子层面的探索。

在临床实践层面，该研究为VAD植入决策提供了重要参考：对于存在不可逆右心衰竭、多器官功能障碍但尚未达到移植标准的患者，VAD植入可能延长生存期至1年以上。但需警惕术后早期并发症（尤其是感染）对预后的显著影响。对于Fontan循环患者，建议优先评估心脏移植可能性，因其解剖结构对机械支持的反应存在特殊性。

该成果对先天性心脏病机械治疗的策略优化具有重要指导意义。研究证实，VAD植入的生存获益在CHD患者中存在显著异质性，与解剖结构、共病负担及术后管理密切相关。建议未来研究采用动态风险评估模型，将患者基线心功能（如右心射血分数）、多器官功能储备指数（如MELD-XI评分）及解剖特征（如右心室容积指数）纳入预测方程，为个体化治疗提供依据。

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