综述：阿尔茨海默病的基因治疗和细胞治疗方法概述

《Metabolic Brain Disease》：An overview of gene and cell therapy approaches for Alzheimer’s disease

阿尔茨海默病（AD）以脑内淀粉样斑块和神经纤维束状物堆积为特征，当前药物仅缓解症状无法阻止疾病进展。新兴疗法包括基因疗法精准调控AD相关基因、增强神经保护因子及减少淀粉样斑块积累，以及细胞疗法利用间充质干细胞、神经干细胞等替代损伤神经元、调节免疫和修复神经网络，为AD治疗带来突破性进展。

　　

摘要

阿尔茨海默病（AD）被公认为是导致痴呆的主要原因，其特征是大脑中淀粉样斑块和神经纤维缠结（NFTs）的积累。由于其复杂且多方面的特性，这种疾病对全球健康构成了重大挑战。针对AD的药物治疗主要集中在缓解症状上，而非解决疾病的根本进展。目前有三种胆碱酯酶抑制剂（ChEIs）可用于治疗AD：多奈哌齐、利凡斯的明和加兰他敏，以及N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂美金刚。尽管这些药物可以改善认知功能并帮助患者进行日常活动，但必须认识到它们并不能阻止疾病的进展。最近，已经引入了一些创新的治疗策略来应对这种疾病。细胞和基因疗法在AD的治疗中展现出巨大潜力。特别是基因疗法，能够精确调节与AD相关的基因，增强神经保护因子，并减轻淀粉样斑块的积累。此外，基于细胞的疗法利用间充质基质细胞（MSCs）、神经干细胞（NSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）来替代丢失的神经元、调节免疫反应并恢复功能性神经网络。这些创新技术共同代表了AD治疗领域的重大进展，为改善患者预后和提高生活质量带来了希望。在本综述中，我们重点介绍了创新的细胞和基因策略，以及体外和临床前研究，这些研究探讨了基因和细胞疗法作为AD治疗手段的潜力。

图形摘要