基于NGS靶向测序的CLL精准诊疗策略与HTA视角下的医疗技术经济评估

《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：OP53 Teledermatology — Case Study Of An Evidence Synthesis Of A Complex Intervention Using Real-World Data

本研究聚焦于医疗技术评估（HTA）的前沿领域，系统探讨了靶向二代测序（NGS）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）精准诊疗中的关键作用，并深入分析了低CO2排放吸入器、远程皮肤病学及免疫球蛋白（IgG）替代疗法等技术的经济价值与临床效益，为医疗决策提供了多维度的循证依据。

在医疗资源日益紧张、环境问题备受关注的今天，如何科学地评估一项新技术的价值，成为全球医疗决策者面临的共同挑战。传统的评估往往只关注临床疗效和直接成本，但现代医疗决策需要更全面的视角，既要考虑患者的长期获益，也要兼顾医疗系统的可持续性。本期《International Journal of Technology Assessment in Health Care》发表的多项研究，正是从医疗技术评估（Health Technology Assessment, HTA）的角度，为我们展示了如何利用循证医学和经济学方法，为复杂的医疗决策提供清晰、有力的证据支持。

为了回答上述问题，研究人员采用了多种严谨的研究方法。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）的研究中，他们通过系统综述和专家共识，确定了靶向二代测序（NGS）在临床路径中的关键节点。在吸入器经济价值评估中，采用了部分经济评估框架，结合生命周期评估（LCA）数据和英国财政部碳价值标准，计算了低CO₂排放吸入器的增量价值。在远程皮肤病学证据合成中，研究者对截至2024年6月的91项研究进行了系统综述，并构建了证据与差距图（Evidence and Gap Map）。在免疫球蛋白（IgG）替代治疗研究中，利用医院真实世界数据进行了成本最小化分析（Cost-Minimization Analysis）。在数字健康技术（DHT）定义研究中，则采用了范围综述和两轮德尔菲（Delphi）共识法。

OP51 Targeted Next-Generation Sequencing Gene Panel In Chronic Lymphocytic Leukemia Medical Care

本研究通过分析系统综述和专家共识，明确了靶向二代测序（NGS）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）管理中的关键作用。研究指出，NGS基因panel应动态更新，并建议在特定临床节点进行检测，包括：一线治疗前检测TP53和IGHV突变；复发患者治疗调整前检测TP53突变；接受BTK抑制剂治疗后检测TP53、BTK和PLCG2突变；接受BCL2抑制剂治疗后检测TP53和BCL2突变；以及接受BTK和BCL2抑制剂联合治疗后检测TP53、BTK、PLCG2和BCL2突变。结论认为，靶向NGS对于CLL的预后判断和治疗决策至关重要。

OP52 Green Breathing: What Is The Added Economic Value Of Carbon Minimal Medical Products? A Case Study Of Inhalers

本研究评估了低CO₂排放吸入器（pMDIs）的经济价值。结果显示，当前标准pMDIs每年每人产生103至150千克CO₂当量（CO₂e），而低CO₂排放pMDIs仅产生13至18千克CO₂e，减排幅度约88%。在临床等效的前提下，低CO₂排放pMDIs为每位哮喘患者带来的未折现额外价值为776至1,134英镑。若在英国推广，每年可节省价值1.12亿至1.66亿英镑的碳排放。

OP53 Teledermatology- Case Study Of An Evidence Synthesis Of A Complex Intervention Using Real-World Data

本研究对远程皮肤病学（Teledermatology）用于初级保健转诊分诊的证据进行了系统综述。共纳入91项研究，包括10项随机对照试验（RCTs）和大量真实世界数据（Real-World Data）。研究发现，尽管研究存在显著的异质性，但通过构建证据与差距图（Evidence and Gap Map），可以有效地将复杂的证据基础转化为决策者易于理解的叙述。结论认为，在缺乏高质量RCT证据的情况下，真实世界数据可以用于评估复杂干预措施，为决策提供信息。

OP54 Sequential Interventions And Cost-Minimization Analysis To Promote Disinvestment In Intravenous Immunoglobulin For Immune Deficiencies At A Pediatric Hospital

本研究通过成本最小化分析，评估了在儿科免疫缺陷患者中，从静脉注射免疫球蛋白（IVIG）转为皮下注射免疫球蛋白（SCIG）的经济效益。结果显示，在2024年，这一转换预计每年可节省4,413,487,361阿根廷比索（约493万美元），并释放432个日间护理床位和2,400个护士工作小时。敏感性分析显示，即使考虑价格波动，最低年节省额也达到1,408,175,937比索（约157万美元）。结论认为，从IVIG转为SCIG可以显著降低医院开支、减少床位占用和护理工时，同时避免患者每月往返医院，减少缺课。

OP55 Defining And Classifying Digital Health Technologies: A Review Of Literature And Delphi Consensus Approach

本研究旨在解决数字健康技术（DHTs）定义和分类标准缺失的问题。通过范围综述和两轮德尔菲（Delphi）共识法，研究团队开发了一套基于共识的统一定义和分类法。该分类法基于功能、风险、用户等标准，为未来开发DHTs的HTA框架奠定了基础。

综上所述，本系列研究从多个维度展示了医疗技术评估（HTA）在推动精准医疗、绿色医疗、高效医疗和数字化医疗中的关键作用。研究不仅为临床医生和医院管理者提供了具体的决策工具，如CLL的NGS检测路径、IgG替代治疗的转换时机，也为政策制定者提供了将环境价值（如碳减排）纳入医疗技术评估的理论依据和实践案例。这些研究共同表明，一个全面、动态且基于循证医学的HTA体系，是实现高质量、可持续医疗服务的核心保障。